Un estudio para evaluar la seguridad, tolerabilidad y farmacocinética de BIIB094 en adultos con enfermedad de Parkinson (REASON)
19 de marzo de 2024 actualizado por: Biogen
Un estudio de fase 1 de dosis única y múltiple ascendente para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética de BIIB094 administrado por vía intratecal a adultos con enfermedad de Parkinson
El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad y la tolerabilidad de dosis únicas y múltiples de BIIB094 administradas mediante inyección intratecal (IT) a participantes con enfermedad de Parkinson (EP).
El objetivo secundario de este estudio es evaluar el perfil farmacocinético (PK) de BIIB094. El estudio está abierto para pacientes con EP con presencia o ausencia verificada de variaciones en el gen de la quinasa 2 repetida rica en leucina (LRRK2), pero también para pacientes sin cualquier variante genética verificada relacionada con la EP.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
81
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: US Biogen Clinical Trial Center
- Número de teléfono: 866-633-4636
- Correo electrónico: clinicaltrials@biogen.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Global Biogen Clinical Trial Center
- Correo electrónico: clinicaltrials@biogen.com
Ubicaciones de estudio
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canadá, QC H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, España, 08036
- Hospital Clínic de Barcelona
-
Madrid, España, 28007
- Hospital General Universitario Gregorio Maranon
-
Sevilla, España
- Research Site
-
-
Bizkaia
-
Barakaldo, Bizkaia, España, 48903
- Laboratorios de Investigación Biocruces 3., Hospital de Cruces
-
-
Vizcaya
-
Barcelona, Vizcaya, España, 08195
- Hospital General de Catalunya
-
-
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Northwestern University PD and Movement Disorders Center
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Estados Unidos, 48334
- Quest Research Institute
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- The Cleveland Clinic Foundation
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- University of Pennsylvania
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37920
- Alliance for Multispecialty Research
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, Estados Unidos, 99202
- Inland Northwest Research
-
-
-
-
-
Tel-Aviv, Israel, 64239
- Sourasky Medical Center
-
-
-
-
-
Bergen, Noruega, 5053
- Neuro-SysMed Center
-
-
-
-
-
London, Reino Unido, WC1N 3BG
- Queen Square (Neurology) CRF Site Institute of Neurology & the National Hospital for Neurology and Neurosurgery UCLH
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
35 años a 80 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Capacidad para comprender el propósito y los riesgos del estudio y proporcionar un consentimiento informado firmado y fechado y una autorización para usar información de salud confidencial de acuerdo con las regulaciones nacionales y locales de privacidad de los participantes.
- Diagnosticado con PD dentro de los 7 años en el momento de la inscripción inicial (es decir, en el momento de la inscripción en SAD para los participantes de transferencia), sin fluctuaciones motoras importantes o discinesia que puedan interferir con el tratamiento y las evaluaciones del estudio en opinión del investigador después de consultar con el Patrocinador .
- Estadio de Hoehn y Yahr modificado ≤ 3.
Criterios clave de exclusión:
- Puntuación de la Evaluación Cognitiva de Montreal (MoCA) inferior a (<) 23, demencia u otro deterioro cognitivo significativo que, en opinión del investigador, podría interferir con la evaluación del estudio.
- Antecedentes de cualquier cirugía cerebral para la EP o antecedentes de tratamiento con ultrasonido focalizado en cualquier momento; o antecedentes de procedimientos de neuromodulación.
- Ataque isquémico transitorio o accidente cerebrovascular o cualquier pérdida de conciencia inexplicable dentro de 1 año antes de la selección.
- Antecedentes de angina inestable, infarto de miocardio, insuficiencia cardíaca crónica o anomalías de la conducción clínicamente significativas en el año anterior a la selección.
- Diabetes mellitus mal controlada, definida por tener un ajuste de dosis de medicación para la diabetes dentro de los 3 meses anteriores a la dosificación (Día 1) o un valor de hemoglobina glicosilada mayor o igual a (≥) 8 por ciento (%) en la selección.
- Historia o resultado positivo de la prueba en la detección del virus de la inmunodeficiencia humana.
- Historia o resultado positivo de la prueba en la detección de anticuerpos contra el virus de la hepatitis C.
NOTA: Es posible que se apliquen otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Parte A (SAD): BIIB094 Dosis 1
Los participantes recibirán una única inyección IT de BIIB094 durante la Parte A [Dosis única ascendente (SAD)].
|
Administrado como se especifica en el brazo de tratamiento.
|
|
Experimental: Parte A (SAD): BIIB094 Dosis 2
Los participantes recibirán una única inyección de TI de BIIB094 durante la Parte A (SAD).
|
Administrado como se especifica en el brazo de tratamiento.
|
|
Experimental: Parte A (SAD): BIIB094 Dosis 3
Los participantes recibirán una única inyección de TI de BIIB094 durante la Parte A (SAD).
|
Administrado como se especifica en el brazo de tratamiento.
|
|
Experimental: Parte A (SAD): BIIB094 Dosis 4
Los participantes recibirán una única inyección de TI de BIIB094 durante la Parte A (SAD).
|
Administrado como se especifica en el brazo de tratamiento.
|
|
Experimental: Parte A (SAD): BIIB094 Dosis 5
Los participantes recibirán una única inyección de TI de BIIB094 durante la Parte A (SAD).
|
Administrado como se especifica en el brazo de tratamiento.
|
|
Experimental: Parte A (SAD): BIIB094 Dosis 6
Los participantes recibirán una única inyección de TI de BIIB094 durante la Parte A (SAD).
|
Administrado como se especifica en el brazo de tratamiento.
|
|
Experimental: Parte B (MAD): BIIB094 Dosis 1
Los participantes recibirán una sola inyección IT de BIIB094 en varios días durante la Parte B [Dosis múltiple ascendente (MAD)].
|
Administrado como se especifica en el brazo de tratamiento.
|
|
Experimental: Parte B (MAD): BIIB094 (No LRRK2) Dosis 2
Los participantes [quinasa 2 repetida no rica en leucina (no LRRK2)] recibirán una única inyección IT de BIIB094 en varios días durante la Parte B (MAD).
|
Administrado como se especifica en el brazo de tratamiento.
|
|
Experimental: Parte B (MAD): BIIB094 (LRRK2) Dosis 2
Los participantes (LRRK2) recibirán una sola inyección de TI de BIIB094 en varios días durante la Parte B (MAD).
|
Administrado como se especifica en el brazo de tratamiento.
|
|
Experimental: Parte B (MAD): BIIB094 (No LRRK2) Dosis 3
Los participantes (no LRRK2) recibirán una única inyección de TI de BIIB094 en varios días durante la Parte B (MAD).
|
Administrado como se especifica en el brazo de tratamiento.
|
|
Experimental: Parte B (MAD): BIIB094 (LRRK2) Dosis 3
Los participantes (LRRK2) recibirán una sola inyección de TI de BIIB094 en varios días durante la Parte B (MAD).
|
Administrado como se especifica en el brazo de tratamiento.
|
|
Comparador de placebos: Parte A (SAD): Placebo coincidente
Los participantes recibirán un placebo correspondiente durante la Parte A [dosis única ascendente (SAD)].
|
Administrado como se especifica en el brazo de tratamiento.
|
|
Comparador de placebos: Parte B (MAD): Placebo coincidente
Los participantes recibirán un placebo equivalente en varios días durante la Parte B (MAD).
|
Administrado como se especifica en el brazo de tratamiento.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Número de participantes con eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Parte A: Cribado (Día -42) hasta el Día 85, Parte B: Cribado (Día -77) hasta el Día 253
|
Un EA es cualquier evento médico adverso en un participante o participante de una investigación clínica al que se le administró un producto farmacéutico y que no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento.
Un SAE es cualquier evento médico adverso que, en cualquier dosis: resulte en la muerte; en opinión del Investigador, pone al participante en riesgo inmediato de muerte (un evento que pone en peligro la vida); sin embargo, esto no incluye un evento que, de haber ocurrido en forma más grave, podría haber causado la muerte; requiere hospitalización o prolongación de la hospitalización existente; resulta en discapacidad/incapacidad persistente o significativa; resulta en una anomalía congénita/defecto de nacimiento; es un evento médicamente importante.
|
Parte A: Cribado (Día -42) hasta el Día 85, Parte B: Cribado (Día -77) hasta el Día 253
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Concentraciones séricas de BIIB094
Periodo de tiempo: Parte A: dosis previa hasta el día 57, Parte B: dosis previa hasta el día 169
|
Parte A: dosis previa hasta el día 57, Parte B: dosis previa hasta el día 169
|
|
Área bajo la curva de concentración-tiempo desde el tiempo cero extrapolada al infinito (AUCinf) de BIIB094
Periodo de tiempo: Parte A: dosis previa hasta el día 57, Parte B: dosis previa hasta el día 169
|
Parte A: dosis previa hasta el día 57, Parte B: dosis previa hasta el día 169
|
|
Área bajo la curva de concentración-tiempo desde el tiempo cero hasta la última concentración cuantificable (AUClast) de BIIB094
Periodo de tiempo: Parte A: dosis previa hasta el día 57, Parte B: dosis previa hasta el día 169
|
Parte A: dosis previa hasta el día 57, Parte B: dosis previa hasta el día 169
|
|
Concentración máxima (Cmax) de BIIB094
Periodo de tiempo: Parte A: dosis previa hasta el día 57, Parte B: dosis previa hasta el día 169
|
Parte A: dosis previa hasta el día 57, Parte B: dosis previa hasta el día 169
|
|
Tiempo para alcanzar la concentración máxima (Tmax) de BIIB094
Periodo de tiempo: Parte A: dosis previa hasta el día 57, Parte B: dosis previa hasta el día 169
|
Parte A: dosis previa hasta el día 57, Parte B: dosis previa hasta el día 169
|
|
Semivida de eliminación terminal (t1/2) de BIIB094
Periodo de tiempo: Parte A: dosis previa hasta el día 57, Parte B: dosis previa hasta el día 169
|
Parte A: dosis previa hasta el día 57, Parte B: dosis previa hasta el día 169
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: Medical Director, Biogen
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
12 de agosto de 2019
Finalización primaria (Estimado)
26 de diciembre de 2024
Finalización del estudio (Estimado)
26 de diciembre de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
4 de junio de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de junio de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
6 de junio de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
20 de marzo de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de marzo de 2024
Última verificación
1 de marzo de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 254PD101
- 2018-002995-42 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
De acuerdo con la Política de intercambio de datos y transparencia de ensayos clínicos de Biogen en http://clinicalresearch.biogen.com/
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .