Studie k hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky BIIB094 u dospělých s Parkinsonovou chorobou (REASON)
19. března 2024 aktualizováno: Biogen
Studie fáze 1 s jednou a vícenásobnou vzestupnou dávkou k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky BIIB094 podávaného intratekálně dospělým s Parkinsonovou chorobou
Primárním cílem této studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost jedné a více dávek BIIB094 podávaných intratekální (IT) injekcí účastníkům s Parkinsonovou nemocí (PD).
Sekundárním cílem této studie je vyhodnotit farmakokinetický (PK) profil BIIB094. Studie je otevřena pro pacienty s PD s ověřenou přítomností nebo nepřítomností variací v genu pro opakovanou kinázu 2 bohaté na leucin (LRRK2), ale také pro pacienty bez jakákoliv ověřená genetická varianta související s PD.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
81
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: US Biogen Clinical Trial Center
- Telefonní číslo: 866-633-4636
- E-mail: clinicaltrials@biogen.com
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Global Biogen Clinical Trial Center
- E-mail: clinicaltrials@biogen.com
Studijní místa
-
-
-
Tel-Aviv, Izrael, 64239
- Sourasky Medical Center
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, QC H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital
-
-
-
-
-
Bergen, Norsko, 5053
- Neuro-SysMed Center
-
-
-
-
-
London, Spojené království, WC1N 3BG
- Queen Square (Neurology) CRF Site Institute of Neurology & the National Hospital for Neurology and Neurosurgery UCLH
-
-
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Northwestern University PD and Movement Disorders Center
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Spojené státy, 48334
- Quest Research Institute
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
- The Cleveland Clinic Foundation
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
- University of Pennsylvania
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Spojené státy, 37920
- Alliance for Multispecialty Research
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, Spojené státy, 99202
- Inland Northwest Research
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona
-
Madrid, Španělsko, 28007
- Hospital General Universitario Gregorio Marañón
-
Sevilla, Španělsko
- Research Site
-
-
Bizkaia
-
Barakaldo, Bizkaia, Španělsko, 48903
- Laboratorios de Investigación Biocruces 3., Hospital de Cruces
-
-
Vizcaya
-
Barcelona, Vizcaya, Španělsko, 08195
- Hospital General de Catalunya
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
35 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Schopnost porozumět účelu a rizikům studie a poskytnout podepsaný a datovaný informovaný souhlas a oprávnění používat důvěrné zdravotní informace v souladu s národními a místními předpisy o ochraně soukromí účastníků.
- Diagnostikována PD do 7 let v době počátečního zařazení (tj. v době zápisu SAD pro účastníky převrácení), bez větších motorických fluktuací nebo dyskinezí, které by podle názoru zkoušejícího po konzultaci se sponzorem mohly narušovat léčbu a hodnocení studie .
- Modifikovaná fáze Hoehn a Yahr ≤ 3.
Klíčová kritéria vyloučení:
- Skóre Montreal Cognitive Assessment (MoCA) nižší než (<) 23, demence nebo jiné významné kognitivní poruchy, které by podle názoru výzkumníka narušovaly hodnocení studie.
- Anamnéza jakékoli operace mozku pro PD nebo historie léčby zaměřeným ultrazvukem kdykoli; nebo anamnéza neuromodulačních postupů.
- Přechodný ischemický záchvat nebo cévní mozková příhoda nebo jakákoli nevysvětlitelná ztráta vědomí během 1 roku před screeningem.
- Anamnéza nestabilní anginy pectoris, infarktu myokardu, chronického srdečního selhání nebo klinicky významných abnormalit vedení během 1 roku před screeningem.
- Špatně kontrolovaný diabetes mellitus, jak je definováno úpravou dávkování diabetické medikace během 3 měsíců před podáním dávky (1. den) nebo hodnotou glykosylovaného hemoglobinu vyšší nebo rovnou (≥) 8 procentům (%) při screeningu.
- Anamnéza nebo pozitivní výsledek testu při screeningu na virus lidské imunodeficience.
- Anamnéza nebo pozitivní výsledek testu při screeningu na protilátky proti viru hepatitidy C.
POZNÁMKA: Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Část A (SAD): BIIB094 Dávka 1
Účastníci obdrží jednu IT injekci BIIB094 během části A [Single Ascending Dose (SAD)].
|
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi.
|
|
Experimentální: Část A (SAD): BIIB094 Dávka 2
Účastníci obdrží jednu IT injekci BIIB094 během části A (SAD).
|
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi.
|
|
Experimentální: Část A (SAD): BIIB094 Dávka 3
Účastníci obdrží jednu IT injekci BIIB094 během části A (SAD).
|
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi.
|
|
Experimentální: Část A (SAD): BIIB094 Dávka 4
Účastníci obdrží jednu IT injekci BIIB094 během části A (SAD).
|
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi.
|
|
Experimentální: Část A (SAD): BIIB094 Dávka 5
Účastníci obdrží jednu IT injekci BIIB094 během části A (SAD).
|
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi.
|
|
Experimentální: Část A (SAD): BIIB094 Dávka 6
Účastníci obdrží jednu IT injekci BIIB094 během části A (SAD).
|
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi.
|
|
Experimentální: Část B (MAD): BIIB094 Dávka 1
Účastníci obdrží jednu IT injekci BIIB094 ve více dnech během části B [Multiple Ascending Dose (MAD)].
|
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi.
|
|
Experimentální: Část B (MAD): BIIB094 (ne LRRK2) Dávka 2
Účastníci [Opakovaná kináza 2 bohatá na leucin (Non LRRK2)] dostanou jednu IT injekci BIIB094 ve více dnech během části B (MAD).
|
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi.
|
|
Experimentální: Část B (MAD): BIIB094 (LRRK2) Dávka 2
Účastníci (LRRK2) obdrží jednu IT injekci BIIB094 ve více dnech během části B (MAD).
|
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi.
|
|
Experimentální: Část B (MAD): BIIB094 (ne LRRK2) Dávka 3
Účastníci (mimo LRRK2) obdrží jednu IT injekci BIIB094 ve více dnech během části B (MAD).
|
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi.
|
|
Experimentální: Část B (MAD): BIIB094 (LRRK2) Dávka 3
Účastníci (LRRK2) obdrží jednu IT injekci BIIB094 ve více dnech během části B (MAD).
|
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi.
|
|
Komparátor placeba: Část A (SAD): Odpovídající placebo
Účastníci obdrží odpovídající placebo během části A [Single Ascending Dose (SAD)].
|
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi.
|
|
Komparátor placeba: Část B (MAD): Odpovídající placebo
Účastníci obdrží odpovídající placebo po několik dní během části B (MAD).
|
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Část A: Promítání (den -42) do 85. dne, Část B: Promítání (den -77) do 253. dne
|
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka nebo účastníka klinického hodnocení, kterému byl podán farmaceutický produkt, a která nemusí mít nutně příčinnou souvislost s touto léčbou.
SAE je jakákoliv nežádoucí lékařská událost, která při jakékoli dávce: vede ke smrti; podle názoru vyšetřovatele vystavuje účastníka bezprostřednímu riziku smrti (život ohrožující událost); to však nezahrnuje událost, která, kdyby k ní došlo v těžší formě, mohla způsobit smrt; vyžaduje hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace; vede k trvalé nebo významné invaliditě/nezpůsobilosti; má za následek vrozenou anomálii/vrozenou vadu; je z lékařského hlediska důležitá událost.
|
Část A: Promítání (den -42) do 85. dne, Část B: Promítání (den -77) do 253. dne
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Sérové koncentrace BIIB094
Časové okno: Část A: před podáním dávky do dne 57, část B: před podáním dávky do dne 169
|
Část A: před podáním dávky do dne 57, část B: před podáním dávky do dne 169
|
|
Oblast pod křivkou koncentrace-čas od času nula extrapolovaného do nekonečna (AUCinf) BIIB094
Časové okno: Část A: před podáním dávky do dne 57, část B: před podáním dávky do dne 169
|
Část A: před podáním dávky do dne 57, část B: před podáním dávky do dne 169
|
|
Oblast pod křivkou koncentrace-čas od času nula k poslední kvantifikovatelné koncentraci (AUClast) BIIB094
Časové okno: Část A: před podáním dávky do dne 57, část B: před podáním dávky do dne 169
|
Část A: před podáním dávky do dne 57, část B: před podáním dávky do dne 169
|
|
Maximální koncentrace (Cmax) BIIB094
Časové okno: Část A: před podáním dávky do dne 57, část B: před podáním dávky do dne 169
|
Část A: před podáním dávky do dne 57, část B: před podáním dávky do dne 169
|
|
Čas do dosažení maximální koncentrace (Tmax) BIIB094
Časové okno: Část A: před podáním dávky do dne 57, část B: před podáním dávky do dne 169
|
Část A: před podáním dávky do dne 57, část B: před podáním dávky do dne 169
|
|
Poločas eliminace terminálu (t1/2) BIIB094
Časové okno: Část A: před podáním dávky do dne 57, část B: před podáním dávky do dne 169
|
Část A: před podáním dávky do dne 57, část B: před podáním dávky do dne 169
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Medical Director, Biogen
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
12. srpna 2019
Primární dokončení (Odhadovaný)
26. prosince 2024
Dokončení studie (Odhadovaný)
26. prosince 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
4. června 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
4. června 2019
První zveřejněno (Aktuální)
6. června 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
20. března 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
19. března 2024
Naposledy ověřeno
1. března 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 254PD101
- 2018-002995-42 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
V souladu se zásadami transparentnosti a sdílení dat společnosti Biogen na http://clinicalresearch.biogen.com/
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .