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Estudio de Ustekinumab en el Síndrome de Behçet (USBEST)

17 de noviembre de 2025 actualizado por: Groupe français d'étude des Maladies Inflammatoires de loeil

Estudio Observacional que Evalúa el Biosimilar de Ustekinumab en el Síndrome de Behçet Mucocutáneo Activo Refractario o Intolerante a Enfoques Convencionales

Este estudio no intervencional es una cohorte observacional con grupos paralelos que tiene como objetivo principal describir el éxito del biosimilar de ustekinumab en el síndrome de Behçet en pacientes en los que los enfoques convencionales han fallado o no son adecuados bien tolerados, y luego comparar con pacientes que reciben apremilast dentro de la atención rutinaria.

Ustekinumab previamente prescrito por vía subcutánea a 90 mg en la Semana 0, 4, 12 y 20 dentro del estándar de atención.

Tras la no oposición a participar, se recopilarán los datos de los pacientes, que comprenderán datos de las visitas médicas con intervalos de 3 meses, excepto para el primer mes de tratamiento, en el que generalmente se evalúa la tolerancia a corto plazo de los tratamientos (es decir, visita basal, luego semana 4, 12, 24, 36 y 52). Examen clínico, pruebas biológicas y datos de puntuaciones clínicas relevantes (BDCAF, BSAS y PhGA) que se realizaron dentro de la atención rutinaria. No se realizarán cambios en la atención habitual de los pacientes (sin visitas adicionales, exámenes adicionales o cuestionarios), manteniéndose por lo tanto sin cambios su seguridad y bienestar. Los datos se recopilarán del historial médico del participante (que contiene informes y exámenes médicos, pruebas biológicas, registros de enfermería, etc.), para el período de participación en la investigación, con el único propósito de cumplir los objetivos de la investigación. Los datos se recopilarán utilizando un 'cuaderno de observación eCRF electrónico en la plataforma REDCap. Se recopilarán los siguientes datos: datos demográficos (edad, sexo, peso, altura); datos clínicos (historial de la enfermedad, patología diagnosticada, actividad de la patología), tratamientos, datos biológicos, eventos adversos. No se recopilarán datos genéticos como parte del estudio. No se transferirán datos al extranjero. La investigación no añadirá cuestionarios, exámenes o visitas adicionales. Los índices de actividad para BS se calcularán como parte de la atención rutinaria. El número, duración e intensidad de las úlceras orales de los pacientes será verificado por la enfermera o el investigador del sitio de acuerdo con la atención rutinaria.

Los datos de los pacientes con manifestaciones mucocutáneas activas de Behçet con indicación de iniciar apremilast dentro del estándar de atención (según AMM y PNDS) se recopilarán retrospectivamente con el fin de establecer una cohorte retrospectiva para fines comparativos.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Descripción detallada

Este estudio no intervencionista es una cohorte observacional y comparativa que tiene como objetivo describir el éxito del biosimilar de ustekinumab en el síndrome de Behçet en pacientes en los que los enfoques convencionales han fallado o no son bien tolerados. Se espera identificar datos de 208 pacientes de la siguiente manera:

  • se recopilarán datos de 104 pacientes que han recibido ustekinumab
  • se recopilarán datos de 104 pacientes que han recibido apremilast

El ustekinumab generalmente se prescribe por vía subcutánea a 90 mg en la semana 0, 4, 12 y 20 dentro del estándar de atención.

Tras la no oposición a participar, los datos de los pacientes se recopilarán retrospectivamente según las prácticas clínicas locales y la atención habitual, que generalmente comprende visitas médicas con intervalos de 3 meses, excepto durante el primer mes de tratamiento, en el que generalmente se evalúa la tolerancia a corto plazo de los tratamientos (es decir, visita basal, luego semana 4, 12, 24, 36 y 52). Se recuperarán los datos disponibles sobre el examen clínico, las pruebas biológicas y las puntuaciones clínicas relevantes (BDCAF, BSAS y PhGA) que se realizan dentro de la atención rutinaria. No se realizarán cambios en la atención habitual de los pacientes (sin visitas adicionales, exámenes adicionales o cuestionarios), por lo que su seguridad y bienestar permanecerán sin cambios. Los datos se recopilarán del historial médico del participante (que contiene informes y exámenes médicos, pruebas biológicas, registros de enfermería, etc.), durante el período de participación en la investigación, con el único propósito de cumplir con los objetivos de la investigación. Los datos se recopilarán utilizando un libro de observación eCRF electrónico en la plataforma REDCap. Se recopilarán los siguientes datos: datos demográficos (edad, sexo, peso, altura); datos clínicos (historial de la enfermedad, patología diagnosticada, actividad de la patología), tratamientos, datos biológicos, eventos adversos. No se recopilarán datos genéticos como parte del estudio. No se transferirán datos al extranjero. La investigación no agregará cuestionarios, exámenes o visitas adicionales. Los índices de actividad para BS generalmente se calculan como parte de la atención rutinaria. El número, duración e intensidad de las úlceras orales de los pacientes podrían ser verificados por la enfermera o el investigador del sitio según la atención rutinaria.

También se recopilarán retrospectivamente los datos de pacientes con manifestaciones mucocutáneas activas de Behçet con una indicación de iniciar apremilast dentro del estándar de atención para establecer un grupo comparativo, utilizando los mismos parámetros mencionados anteriormente

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

208

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: David Saadoun, Professor
  • Número de teléfono: +33142178042
  • Correo electrónico: david.saadoun@aphp.fr

Ubicaciones de estudio

  • Francia
      • Bordeaux, Francia
        • Aún no reclutando
        • CHU BORDEAUX Hôpital Saint-André - Service de médecine interne
        • Contacto:
      • Créteil, Francia, 94000
        • Aún no reclutando
        • Service de médecine interne-APHP - Henri Mondor
        • Contacto:
      • Lyon, Francia
        • Aún no reclutando
        • Hospices Civils de Lyon
        • Contacto:
      • Lyon, Francia
        • Aún no reclutando
        • HOPITAL CROIX-ROUSSE - HCL - service de médecine interne
        • Contacto:
      • Melun, Francia, 77000
        • Reclutamiento
        • GHSIF Melun
        • Contacto:
      • Paris, Francia
        • Aún no reclutando
        • Ap-Hp-Hopital Cochin
        • Contacto:
      • Paris, Francia
        • Aún no reclutando
        • service de dermatologie - APHP - St Louis
        • Contacto:
      • Rouen, Francia, 76000
        • Aún no reclutando
        • CHU Rouen_Hôpital Charles Nicolle
        • Contacto:
      • Rouen, Francia
        • Aún no reclutando
        • CHU de Rouen - service dermatologie
        • Contacto:
    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, Francia, 75010
        • Activo, no reclutando
        • APHP_Hopital Lariboisière
      • Paris, Île-de-France Region, Francia, 75013
        • Reclutamiento
        • APHP_ Hôpital Pitié-Salpêtrière
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Se establecerán dos grupos en esta cohorte observacional:

  1. Pacientes con manifestaciones mucocutáneas activas del síndrome de Behçet que son recurrentes, refractarias o intolerantes a tratamientos convencionales, y que han recibido una indicación de ustekinumab según el estándar de atención de centros terciarios.
  2. También se recopilarán retrospectivamente pacientes con manifestaciones mucocutáneas activas del síndrome de Behçet tratados con apremilast dentro del estándar de atención para establecer un grupo comparativo.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Edad ≥ 18 años;
  • No oposición al estudio;
  • Uso de medidas anticonceptivas;
  • Cumplimiento de los criterios de clasificación internacional para la enfermedad de Behçet, revisados en 2013;
  • Indicación de ustekinumab o apremilast dentro del estándar de atención del síndrome de Behçet mucocutáneo
  • Para la cohorte de ustekinumab: Manifestaciones mucocutáneas activas del síndrome de Behçet que son recurrentes, intolerantes o refractarias a colchicina o apremilast, incluyendo úlceras orales, úlceras genitales, lesiones cutáneas (p. ej., pseudofoliculitis) y/o artralgia/artritis inflamatoria.
  • Para la cohorte de apremilast: manifestaciones mucocutáneas activas recurrentes del síndrome de Behçet sin tratamiento previo.

Debido a sus características fluctuantes en el tiempo, las úlceras orales activas se definen como dos o más úlceras orales durante el mes anterior a la inclusión y deben haber ocurrido al menos tres veces en el período de 12 meses anterior, a pesar del uso previo de colchicina

Criterios de exclusión:

  • Embarazo;
  • Fracaso previo del tratamiento con ustekinumab;
  • Contraindicaciones para ustekinumab, tales como:
  • Infecciones crónicas activas (p. ej., tuberculosis activa, hepatitis B replicativa, VIH, etc.) o neoplasias malignas;
  • Vacunas vivas en los últimos 3 meses;
  • Deterioro renal grave (CrCl <30 mL/min/1,73 m²)
  • Deterioro hepático grave (transaminasas 5 veces los valores normales superiores)
  • Citopenias graves:

Plaquetas < 50 x 10³/mm³ Neutrófilos < 1000/mm³ Hemoglobina < 8 g/dL

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Grupo de ustekinumab
pacientes que han recibido Ustekinumab
Grupo de Apremilast
pacientes que han recibido Apremilast

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
El éxito en la semana 24 se definirá como la ausencia de manifestaciones mucocutáneas activas
Periodo de tiempo: Semana 24
El éxito en la semana 24 se definirá como la ausencia de manifestaciones mucocutáneas activas en la semana 24 sin interrupción del tratamiento por ineficacia o toxicidad.
Semana 24

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Área bajo la curva (AUC) para el número acumulativo de úlceras orales
Periodo de tiempo: Semana 24
Área bajo la curva (ABC) del número acumulativo de úlceras orales durante el período de estudio en la semana 24.
Semana 24
Duración (días) de las úlceras orales y genitales
Periodo de tiempo: Semana 24
Duración (días) de úlceras orales y genitales hasta la semana 24
Semana 24
Número de úlceras orales y genitales
Periodo de tiempo: Semana 24
Número de úlceras orales y genitales hasta la semana 24
Semana 24
Número de articulaciones dolorosas e hinchadas
Periodo de tiempo: Semana 24
Número de articulaciones dolorosas e inflamadas hasta la semana 24
Semana 24
Tasa de pacientes con respuesta completa (es decir, sin manifestaciones mucocutáneas), respuesta parcial (>50% de reducción en las manifestaciones mucocutáneas generales) y sin respuesta
Periodo de tiempo: Semana 12 y Semana 24
Tasa de pacientes con respuesta completa (es decir, sin manifestaciones mucocutáneas), respuesta parcial (>50% de reducción en las manifestaciones mucocutáneas totales) y sin respuesta (es decir, persistencia de manifestaciones mucocutáneas que no cumplen las definiciones de respuesta completa o parcial) en la semana 12 y la semana 24
Semana 12 y Semana 24
Tasa de interrupciones del tratamiento por motivos de seguridad
Periodo de tiempo: Semana 24
Tasa de interrupciones del tratamiento por motivos de seguridad hasta la semana 24
Semana 24
Tasa de fracasos del tratamiento
Periodo de tiempo: Semana 24
Tasa de fracasos del tratamiento (es decir, persistencia de manifestaciones mucocutáneas activas que requieren un cambio en la terapia inmunomoduladora) hasta la semana 24
Semana 24
Cambio en las puntuaciones BDCAF
Periodo de tiempo: Semana 24
La puntuación está entre 0 y 12. Las puntuaciones más altas indican una evaluación peor
Semana 24
Frecuencia y gravedad de los eventos adversos
Periodo de tiempo: 48 meses
Frecuencia y gravedad de los eventos adversos (grado CTCAE) a lo largo del período de estudio.
48 meses
Seguridad de los pacientes que reciben Apremilast
Periodo de tiempo: 48 meses
frecuencia y gravedad de eventos adversos en pacientes que reciben apremilast.
48 meses
intensidad del dolor (puntuación EVA 0-10) para úlceras genitales y orales
Periodo de tiempo: SEMANA24
intensidad del dolor (puntuación EVA 0-10) para úlceras genitales y orales hasta la semana 24
SEMANA24
Cambio en las puntuaciones BSAS
Periodo de tiempo: semana24
La puntuación está entre 0 y 100. Las puntuaciones más altas indican una evaluación peor
semana24
Cambiar puntuaciones PhGA
Periodo de tiempo: semana 24
La puntuación está entre 0 y 10. Las puntuaciones más altas indican una evaluación peor
semana 24

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Groupe français d'étude des Maladies Inflammatoires de loeil

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de septiembre de 2025

Finalización primaria (Estimado)

30 de abril de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

31 de diciembre de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

26 de septiembre de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de noviembre de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

24 de noviembre de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

24 de noviembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de noviembre de 2025

Última verificación

1 de noviembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • USBEST
  • 2025-A01077-42 (Otro identificador: ANSM)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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