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Studio sull'Ustekinumab nella Sindrome di BEhçet (USBEST)

17 novembre 2025 aggiornato da: Groupe français d'étude des Maladies Inflammatoires de loeil

Studio Osservazionale per la Valutazione del Biosimilare di Ustekinumab nella Sindrome di Behçet Mucocutanea Attiva Refrattaria o Intollerante agli Approcci Convenzionali

Questo studio non interventistico è una coorte osservazionale con gruppi paralleli che mira principalmente a descrivere il successo del biosimilare di ustekinumab nella sindrome di Behçet in pazienti in cui gli approcci convenzionali hanno fallito o non sono ben tollerati, e poi a confrontare con pazienti che ricevono apremilast nell'ambito delle cure di routine.

Ustekinumab precedentemente prescritto per via sottocutanea a 90 mg alla Settimana 0, 4, 12 e 20 all'interno dello standard di cura.

In seguito alla non opposizione alla partecipazione, i dati dei pazienti saranno raccolti, che comprenderanno i dati delle visite mediche a intervalli di 3 mesi, tranne per il primo mese di trattamento, in cui viene solitamente valutata la tolleranza a breve termine dei trattamenti (ovvero, visita basale, poi settimana 4, 12, 24, 36 e 52). Dati di esame clinico, test biologici e punteggi clinici rilevanti (BDCAF, BSAS e PhGA) che sono stati eseguiti nell'ambito delle cure di routine. Non verranno apportate modifiche alle cure abituali dei pazienti (nessuna visita aggiuntiva, esami aggiuntivi o questionari), la loro sicurezza e benessere rimanendo quindi invariati. I dati saranno raccolti dalla cartella clinica del partecipante (contenente referti medici ed esami, test biologici, registri infermieristici, ecc.), per il periodo di partecipazione alla ricerca, con il solo scopo di soddisfare gli obiettivi della ricerca. I dati saranno raccolti utilizzando un 'registro di osservazione eCRF elettronico sulla piattaforma REDCap. Saranno raccolti i seguenti dati: dati demografici (età, sesso, peso, altezza); dati clinici (storia della malattia, patologia diagnosticata, attività della patologia), trattamenti, dati biologici, eventi avversi. Nessun dato genetico sarà raccolto nell'ambito dello studio. Nessun dato sarà trasferito all'estero. Nessun questionario, esame o visita aggiuntivo sarà aggiunto dalla ricerca. Gli indici di attività per BS saranno calcolati nell'ambito delle cure di routine. Il numero, la durata e l'intensità delle ulcere orali dei pazienti saranno verificati dall'infermiere o dall'investigatore del sito secondo le cure di routine.

I dati dei pazienti con manifestazioni mucocutanee attive di Behçet con indicazione di iniziare apremilast all'interno dello standard di cura (secondo AMM e PNDS) saranno raccolti retrospettivamente al fine di stabilire una coorte retrospettiva per scopi comparativi.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Descrizione dettagliata

Questo studio non interventistico è una coorte osservazionale e comparativa che mira a descrivere il successo del biosimilare di ustekinumab nella sindrome di Behçet in pazienti in cui gli approcci convenzionali hanno fallito o non sono ben tollerati. Si prevede di identificare i dati di 208 pazienti come segue:

  • i dati di 104 pazienti saranno raccolti da pazienti che hanno ricevuto l'ustekinumab
  • i dati di 104 pazienti saranno raccolti da pazienti che hanno ricevuto l'apremilast.

L'ustekinumab viene solitamente prescritto per via sottocutanea a 90 mg alla Settimana 0, 4, 12 e 20 nell'ambito dello standard di cura.

In seguito alla non opposizione alla partecipazione, i dati dei pazienti saranno raccolti retrospettivamente secondo le pratiche cliniche locali e l'assistenza abituale, che di solito comprende visite mediche a intervalli di 3 mesi, tranne che per il primo mese di trattamento, in cui viene solitamente valutata la tolleranza a breve termine dei trattamenti (ovvero, visita basale, poi settimana 4, 12, 24, 36 e 52). Saranno recuperati i dati disponibili su esame clinico, test biologici e punteggi clinici rilevanti (BDCAF, BSAS e PhGA) che vengono eseguiti nell'ambito dell'assistenza di routine. Non verranno apportate modifiche all'assistenza abituale dei pazienti (nessuna visita aggiuntiva, esami aggiuntivi o questionari), mantenendo quindi invariata la loro sicurezza e benessere. I dati saranno raccolti dalla cartella clinica del partecipante (contenente referti medici ed esami, test biologici, registri infermieristici, ecc.), per il periodo di partecipazione alla ricerca, con il solo scopo di soddisfare gli obiettivi della ricerca. I dati saranno raccolti utilizzando un registro di osservazione eCRF elettronico sulla piattaforma REDCap. Saranno raccolti i seguenti dati: dati demografici (età, sesso, peso, altezza); dati clinici (storia della malattia, patologia diagnosticata, attività della patologia), trattamenti, dati biologici, eventi avversi. Nessun dato genetico sarà raccolto nell'ambito dello studio. Nessun dato sarà trasferito all'estero. Nessun questionario, esame o visita aggiuntivo sarà aggiunto dalla ricerca. Gli indici di attività per la BS sono solitamente calcolati come parte dell'assistenza di routine. Il numero, la durata e l'intensità delle ulcere orali dei pazienti potrebbero essere verificati dall'infermiere o dall'investigatore del sito secondo l'assistenza di routine.

I dati dei pazienti con manifestazioni mucocutanee attive di Behçet con indicazione di iniziare l'apremilast nell'ambito dello standard di cura saranno anche raccolti retrospettivamente per stabilire un gruppo comparativo, utilizzando gli stessi parametri sopra menzionati.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

208

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Francia
      • Bordeaux, Francia
        • Non ancora reclutamento
        • CHU BORDEAUX Hôpital Saint-André - Service de médecine interne
        • Contatto:
      • Créteil, Francia, 94000
        • Non ancora reclutamento
        • Service de médecine interne-APHP - Henri Mondor
        • Contatto:
      • Lyon, Francia
        • Non ancora reclutamento
        • Hospices Civils de Lyon
        • Contatto:
      • Lyon, Francia
        • Non ancora reclutamento
        • HOPITAL CROIX-ROUSSE - HCL - service de médecine interne
        • Contatto:
      • Melun, Francia, 77000
        • Reclutamento
        • GHSIF Melun
        • Contatto:
      • Paris, Francia
        • Non ancora reclutamento
        • Ap-Hp-Hopital Cochin
        • Contatto:
      • Paris, Francia
        • Non ancora reclutamento
        • service de dermatologie - APHP - St Louis
        • Contatto:
      • Rouen, Francia, 76000
        • Non ancora reclutamento
        • CHU Rouen_Hôpital Charles Nicolle
        • Contatto:
      • Rouen, Francia
        • Non ancora reclutamento
        • CHU de Rouen - service dermatologie
        • Contatto:
    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, Francia, 75010
        • Attivo, non reclutante
        • APHP_Hopital Lariboisière
      • Paris, Île-de-France Region, Francia, 75013
        • Reclutamento
        • APHP_ Hôpital Pitié-Salpêtrière
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

In questo studio di coorte osservazionale verranno stabiliti due gruppi:

  1. Pazienti con manifestazioni mucocutanee attive della sindrome di Behçet che sono recidivanti, refrattari o intolleranti ai trattamenti convenzionali, che hanno ricevuto un'indicazione per ustekinumab secondo lo standard di cura dei centri terziari.
  2. Pazienti con manifestazioni mucocutanee attive della sindrome di Behçet trattati con apremilast nell'ambito dello standard di cura saranno anche raccolti retrospettivamente per stabilire un gruppo comparativo.

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Età ≥ 18 anni;
  • Non opposizione allo studio;
  • Uso di misure contraccettive;
  • Soddisfacimento dei criteri di classificazione internazionale per la malattia di Behçet, revisionati nel 2013;
  • Indicazione per ustekinumab o apremilast nell'ambito dello standard di cura per la sindrome di Behçet mucocutanea
  • Per la coorte ustekinumab: Manifestazioni mucocutanee attive della sindrome di Behçet che siano recidivanti, intolleranti o refrattarie alla colchicina o all'apremilast, incluse ulcere orali, ulcere genitali, lesioni cutanee (ad es. pseudofollicolite) e/o artralgia/artrite infiammatoria.
  • Per la coorte apremilast: manifestazioni mucocutanee attive recidivanti della sindrome di Behçet naive al trattamento.

A causa delle sue caratteristiche fluttuanti nel tempo, le ulcere orali attive sono definite come due o più ulcere orali nel mese precedente l'inclusione e devono essersi verificate almeno tre volte nel periodo di 12 mesi precedente, nonostante il precedente uso di colchicina

Criteri di esclusione:

  • Gravidanza;
  • Precedente fallimento terapeutico con ustekinumab;
  • Controindicazioni all'ustekinumab, come:
  • Infezioni croniche attive (ad es. tubercolosi attiva, epatite B replicativa, HIV, ecc.) o neoplasie maligne;
  • Vaccini vivi negli ultimi 3 mesi;
  • Insufficienza renale grave (ClCr <30mL/min/1,73m²)
  • Insufficienza epatica grave (transaminasi 5 volte i valori normali superiori)
  • Citopenie gravi:

Piastrine < 50 x 10³/mm³ Neutrofili < 1000/mm³ Emoglobina < 8 g/dL

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Gruppo ustekinumab
pazienti che hanno ricevuto l'Ustekinumab
Gruppo Apremilast
pazienti che hanno ricevuto l'Apremilast

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Il successo alla Settimana 24 sarà definito come l'assenza di manifestazioni mucocutanee attive
Lasso di tempo: Settimana 24
Il successo alla settimana 24 sarà definito come l'assenza di manifestazioni mucocutanee attive alla settimana 24 senza interruzione del trattamento a causa di inefficacia o tossicità.
Settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Area under the curve (AUC) per il numero cumulativo di ulcere orali
Lasso di tempo: Settimana 24
Area sotto la curva (AUC) per il numero cumulativo di ulcere orali lungo il periodo di studio alla W24.
Settimana 24
Durata (giorni) di ulcere orali e genitali
Lasso di tempo: Settimana 24
Durata (giorni) delle ulcere orali e genitali fino alla W24
Settimana 24
Numero di ulcere orali e genitali
Lasso di tempo: Settimana 24
Numero di ulcere orali e genitali fino alla settimana 24
Settimana 24
Numero di articolazioni doloranti e gonfie
Lasso di tempo: Settimana 24
Numero di articolazioni dolorose e gonfie fino a W24
Settimana 24
Tasso di pazienti con risposta completa (cioè, nessuna manifestazione mucocutanea), risposta parziale (>50% di riduzione delle manifestazioni mucocutanee complessive) e nessuna risposta
Lasso di tempo: Settimana 12 e Settimana 24
Tasso di pazienti con risposta completa (cioè, nessuna manifestazione mucocutanea), risposta parziale (>50% di riduzione delle manifestazioni mucocutanee complessive) e nessuna risposta (cioè, persistenza delle manifestazioni mucocutanee che non soddisfano le definizioni di risposta completa o parziale) a W12 e W24
Settimana 12 e Settimana 24
Tasso di interruzioni del trattamento per motivi di sicurezza
Lasso di tempo: Settimana 24
Tasso di interruzioni del trattamento per motivi di sicurezza fino alla settimana 24
Settimana 24
Tasso di fallimenti del trattamento
Lasso di tempo: Settimana 24
Tasso di fallimenti terapeutici (ovvero, persistenza di manifestazioni mucocutanee attive che richiedono una modifica della terapia immunomodulante) fino alla W24
Settimana 24
Variazione nei punteggi BDCAF
Lasso di tempo: Settimana 24
Il punteggio è compreso tra 0 e 12. Punteggi più alti indicano una valutazione peggiore
Settimana 24
Frequenza e gravità degli eventi avversi
Lasso di tempo: 48 mesi
Frequenza e gravità degli eventi avversi (grado CTCAE) lungo il periodo dello studio.
48 mesi
Sicurezza dei pazienti che ricevono l'Apremilast
Lasso di tempo: 48 mesi
frequenza e gravità degli eventi avversi nei pazienti che ricevono apremilast.
48 mesi
intensità del dolore (punteggio EVA 0-10) per ulcere genitali e orali
Lasso di tempo: 24SETTIMANE
intensità del dolore (punteggio EVA 0-10) per ulcere genitali e orali fino a W24
24SETTIMANE
Variazione dei punteggi BSAS
Lasso di tempo: settimana24
Il punteggio è compreso tra 0 e 100. Punteggi più alti indicano una valutazione peggiore
settimana24
Modifica punteggi PhGA
Lasso di tempo: settimana 24
Il punteggio è compreso tra 0 e 10. Punteggi più alti indicano una valutazione peggiore
settimana 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Groupe français d'étude des Maladies Inflammatoires de loeil

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 settembre 2025

Completamento primario (Stimato)

30 aprile 2026

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 settembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 novembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

24 novembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 novembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 novembre 2025

Ultimo verificato

1 novembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • USBEST
  • 2025-A01077-42 (Altro identificatore: ANSM)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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