Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ustekinumab i BEhçet's Syndrom Studie (USBEST)

17. november 2025 opdateret af: Groupe français d'étude des Maladies Inflammatoires de loeil

Observationsstudie, der vurderer biosimilaren af ustekinumab i aktiv mukokutan Behçets syndrom refraktær eller intolerant over for konventionelle tilgange

Denne ikke-interventionelle undersøgelse er en observationskohorte med parallelle grupper, hvis primære formål er at beskrive succesraten af biosimilaren af ustekinumab ved Behçets syndrom hos patienter, hvor konventionelle tilgange har fejlet eller ikke er velegnede, godt tolererede, og derefter at sammenligne med patienter, der modtager apremilast inden for rutinemæssig pleje.

Ustekinumab blev tidligere ordinerede subkutant i 90 mg på uge 0, 4, 12 og 20 inden for standardbehandlingen.

Efter ikke-modstand mod at deltage, vil patientdata blive indsamlet, som vil omfatte data fra de 3-måneders intervaller mellem lægebesøg, undtagen den første måned af behandlingen, hvor den kortsigtede tolerance af behandlinger normalt vurderes (dvs. baseline-besøg, derefter uge 4, 12, 24, 36 og 52). Klinisk undersøgelse, biologiske tests og relevante kliniske scoringer (BDCAF, BSAS og PhGA) data, der blev udført inden for rutinemæssig pleje. Der vil ikke blive foretaget ændringer i patienternes sædvanlige pleje (ingen yderligere besøg, yderligere undersøgelser eller spørgeskemaer), deres sikkerhed og velvære forbliver derfor uændret. Data vil blive indsamlet fra deltagerens journal (indeholdende medicinske rapporter og undersøgelser, biologiske tests, plejeprotokoller osv.), for deltagerperioden i forskningen, med det eneste formål at opfylde forskningens mål. Data vil blive indsamlet ved hjælp af en elektronisk 'eCRF observationsbog på REDCap-platformen. Følgende data vil blive indsamlet: demografiske data (alder, køn, vægt, højde); kliniske data (sygdomshistorie, diagnosticeret patologi, aktivitet af patologien), behandlinger, biologiske data, bivirkninger. Ingen genetiske data vil blive indsamlet som en del af undersøgelsen. Ingen data vil blive overført til udlandet. Ingen yderligere spørgeskemaer, undersøgelser eller besøg vil blive tilføjet af forskningen. Aktivitetsindeks for BS vil blive beregnet som en del af rutinemæssig pleje. Antallet, varigheden og intensiteten af orale sår hos patienter vil blive verificeret af sygeplejersken eller stedets undersøger i henhold til rutinemæssig pleje.

Patientdata med aktive mukokutane Behçet-manifestationer med en indikation for at starte apremilast inden for standardpleje (i henhold til AMM og PNDS) vil blive indsamlet retrospektivt for at etablere en retrospektiv kohorte til sammenligningsformål.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Denne ikke-interventionelle undersøgelse er en observations- og sammenlignende kohorte, der har til formål at beskrive succesraten af biosimilaren af ustekinumab ved Behçets syndrom hos patienter, hos hvem konventionelle tilgange har fejlet eller ikke er velegnede eller vel tolererede. Data for 208 patienter forventes identificeret som følger:

  • data for 104 patienter vil blive indsamlet fra patienter, der har modtaget ustekinumab
  • data for 104 patienter vil blive indsamlet fra patienter, der har modtaget apremilast

Ustekinumab gives normalt subkutant i en dosis på 90 mg i uge 0, 4, 12 og 20 inden for standardbehandlingen.

Efter ikke-modstand mod at deltage, vil patientdata blive indsamlet retrospektivt i henhold til lokale kliniske praksisser og sædvanlig pleje, som normalt omfatter medicinske konsultationer med 3-måneders intervaller, bortset fra den første behandlingsmåned, hvor behandlingernes korttids tolerance normalt vurderes (dvs. baseline besøg, derefter uge 4, 12, 24, 36 og 52). Tilgængelige data om klinisk undersøgelse, biologiske prøver og relevante kliniske scoringer (BDCAF, BSAS og PhGA), der udføres som en del af rutinemæssig pleje, vil blive hentet. Der vil ikke blive foretaget ændringer i patienternes sædvanlige pleje (ingen yderligere besøg, yderligere undersøgelser eller spørgeskemaer), og deres sikkerhed og velvære forbliver derfor uændret. Data vil blive indsamlet fra deltagerens journal (indeholdende medicinske rapporter og undersøgelser, biologiske prøver, plejejournaler osv.) for deltagelsesperioden i forskningen, med det eneste formål at opfylde forskningens mål. Data vil blive indsamlet ved hjælp af en elektronisk eCRF observationsbog på REDCap platformen. Følgende data vil blive indsamlet: demografiske data (alder, køn, vægt, højde); kliniske data (sygdomshistorie, diagnosticeret patologi, patologiens aktivitet), behandlinger, biologiske data, bivirkninger. Ingen genetiske data vil blive indsamlet som en del af undersøgelsen. Ingen data vil blive overført til udlandet. Ingen yderligere spørgeskemaer, undersøgelser eller besøg vil blive tilføjet af forskningen. Aktivitetsdata for BS beregnes normalt som en del af rutinemæssig pleje. Antallet, varigheden og intensiteten af patienters mundsår kan verificeres af sygeplejersken eller undersøgelsesstedets undersøger i henhold til rutinemæssig pleje.

Patientdata med aktive mukokutane Behçets manifestationer med en indikation for at starte apremilast inden for standardbehandlingen vil også blive indsamlet retrospektivt for at etablere en sammenligningsgruppe ved hjælp af de samme ovennævnte parametre.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

208

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Frankrig
      • Bordeaux, Frankrig
        • Ikke rekrutterer endnu
        • CHU BORDEAUX Hôpital Saint-André - Service de médecine interne
        • Kontakt:
      • Créteil, Frankrig, 94000
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Service de médecine interne-APHP - Henri Mondor
        • Kontakt:
      • Lyon, Frankrig
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hospices Civils de Lyon
        • Kontakt:
      • Lyon, Frankrig
        • Ikke rekrutterer endnu
        • HOPITAL CROIX-ROUSSE - HCL - service de médecine interne
        • Kontakt:
      • Melun, Frankrig, 77000
        • Rekruttering
        • GHSIF Melun
        • Kontakt:
      • Paris, Frankrig
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Ap-Hp-Hopital Cochin
        • Kontakt:
      • Paris, Frankrig
        • Ikke rekrutterer endnu
        • service de dermatologie - APHP - St Louis
        • Kontakt:
      • Rouen, Frankrig, 76000
        • Ikke rekrutterer endnu
        • CHU Rouen_Hôpital Charles Nicolle
        • Kontakt:
      • Rouen, Frankrig
        • Ikke rekrutterer endnu
        • CHU de Rouen - service dermatologie
        • Kontakt:
    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, Frankrig, 75010
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • APHP_Hopital Lariboisière
      • Paris, Île-de-France Region, Frankrig, 75013
        • Rekruttering
        • APHP_ Hôpital Pitié-Salpêtrière
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

To grupper vil blive etableret i denne observationskohorte:

  1. Patienter med aktive mukokutane manifestationer af Behçets syndrom, der enten er tilbagefaldende, refraktære eller intolerante over for konventionelle behandlinger, som har modtaget en indikation for ustekinumab i henhold til standardplejen på tertiære centre.
  2. Patienter med aktive mukokutane manifestationer af Behçets syndrom behandlet med apremilast inden for standardplejen vil også blive indsamlet retrospektivt for at etablere en sammenligningsgruppe.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder ≥ 18 år;
  • Ikke-modstand mod undersøgelsen;
  • Brug af præventionsforanstaltninger;
  • Opfyldelse af de internationale klassifikationskriterier for Behçets sygdom, revideret i 2013;
  • Indikation for ustekinumab eller apremilast inden for standardbehandlingen af mukokutan Behçets syndrom
  • For ustekinumab-kohorten: Aktive mukokutane manifestationer af Behçets syndrom, der er tilbagevendende, intolerante eller refraktære over for colchicin eller apremilast, herunder mundsår, kønsdelssår, hudlæsioner (f.eks. pseudofollikulitis) og/eller inflammatoriske artralgier/artritis.
  • For apremilast-kohorten: Tilbagevendende aktive mukokutane manifestationer af Behçets syndrom uden tidligere behandling.

På grund af dens fluktuerende karakter over tid defineres aktive mundsår som to eller flere mundsår i den måned, der går forud for inklusion, og skal være forekommet mindst tre gange i den foregående 12-måneders periode, på trods af tidligere brug af colchicin

Eksklusionskriterier:

  • Graviditet;
  • Tidligere behandlingsfiasko med ustekinumab;
  • Kontraindikationer over for ustekinumab, såsom:
  • Aktive kroniske infektioner (f.eks. aktiv tuberkulose, replikativ hepatitis B, HIV osv.) eller maligniteter;
  • Levende vacciner i de sidste 3 måneder;
  • Svær nyreinsufficiens (CrCl <30mL/min/1,73m²)
  • Svær leversvigt (transaminaser 5 gange de øvre normale værdier)
  • Svære cytopenier:

Thrombocytter < 50 x 10³/mm³ Neutrofiler < 1000/mm³ Hæmoglobin < 8 g/dL

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Ustekinumab-gruppe
patienter, der har modtaget Ustekinumab
Apremilast-gruppen
patienter, der har modtaget Apremilast

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Succes ved uge 24 vil blive defineret som fraværet af aktive mukokutane manifestationer
Tidsramme: Uge 24
Succes ved uge 24 vil blive defineret som fravær af aktive mukokutane manifestationer ved uge 24 uden behandlingsafbrydelse på grund af ineffektivitet eller toksicitet.
Uge 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Areal under kurven (AUC) for det kumulative antal mundsår
Tidsramme: Uge 24
Areal under kurven (AUC) for det kumulative antal mundsår i undersøgelsesperioden ved uge 24.
Uge 24
Varighed (dage) af mund- og kønsorganssår
Tidsramme: Uge 24
Varighed (dage) af mund- og kønsområdesår op til uge 24
Uge 24
Antal mund- og kønsdelssår
Tidsramme: Uge 24
Antal mund- og kønsdelssår op til uge 24
Uge 24
Antal ømme og hævede led
Tidsramme: Uge 24
Antal smertefulde og hævede led op til uge 24
Uge 24
Rate of patients with complete response (ie, no mucocutaneous manifestations), partial response (>50% reduction in overall mucocutaneous manifestations), and no response
Tidsramme: Uge 12 og uge 24
Rate of patients with complete response (ie, no mucocutaneous manifestations), partial response (>50% reduction in overall mucocutaneous manifestations), and no response (ie, persistence of mucocutaneous manifestations not fulfilling complete or partial response definitions) at W12 and W24
Uge 12 og uge 24
Rate of treatment discontinuations for safety reasons
Tidsramme: Uge 24
Rate of treatment discontinuations for safety reasons up to W24
Uge 24
Rate of treatment failures
Tidsramme: Uge 24
Rate of behandlingsfejl (dvs. vedvarende aktive mukokutane manifestationer, der kræver en ændring i immunmodulerende terapi) op til uge 24
Uge 24
Ændring i BDCAF-scorer
Tidsramme: Uge 24
Scoren er mellem 0 og 12. Højere score angiver en værre evaluering
Uge 24
Hyppighed og sværhedsgrad af bivirkninger
Tidsramme: 48 måneder
Hyppighed og sværhedsgrad af bivirkninger (CTCAE-grad) i løbet af undersøgelsesperioden.
48 måneder
Sikkerheden for patienter, der modtager Apremilast
Tidsramme: 48 måneder
hyppighed og sværhedsgrad af bivirkninger hos patienter, der modtager apremilast.
48 måneder
smerteintensitet (0-10 EVA-score) for genitale og orale sår
Tidsramme: UGE24
smerteintensitet (0-10 EVA-score) for genitale og orale sår op til U24
UGE24
Ændring i BSAS-scorer
Tidsramme: uge24
Scoren er mellem 0 og 100. Højere score indikerer en værre evaluering
uge24
Ændring af PhGA-score
Tidsramme: uge 24
Scoren er mellem 0 og 10. Højere scorer indikerer en værre evaluering
uge 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Groupe français d'étude des Maladies Inflammatoires de loeil

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. september 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. april 2026

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. september 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. november 2025

Først opslået (Faktiske)

24. november 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. november 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. november 2025

Sidst verificeret

1. november 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • USBEST
  • 2025-A01077-42 (Anden identifikator: ANSM)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Behçets syndrom (BS)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ukraine

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner