Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie Ustekinumabu u Behçetova syndromu (USBEST)

17. listopadu 2025 aktualizováno: Groupe français d'étude des Maladies Inflammatoires de loeil

Observační studie hodnotící biosimilární přípravek ustekinumabu u aktivního mukokutánního Behçetova syndromu refrakterního nebo netolerujícího konvenční postupy

Tato neintervenční studie je observační kohortou s paralelními skupinami, jejímž hlavním cílem je popsat úspěšnost biosimilárního ustekinumabu u Behçetova syndromu u pacientů, u kterých konvenční přístupy selhaly nebo nejsou vhodné a dobře tolerovány, a poté srovnat s pacienty léčenými apremilastem v rámci rutinní péče.

Ustekinumab byl dříve předepisován subkutánně v dávce 90 mg v týdnu 0, 4, 12 a 20 v rámci standardní péče.

Po neprojevení nesouhlasu s účastí budou shromažďována data pacientů, která budou zahrnovat data z lékařských prohlídek ve 3měsíčních intervalech, s výjimkou prvního měsíce léčby, kdy se obvykle hodnotí krátkodobá snášenlivost léčby (tj. vstupní vyšetření, poté týden 4, 12, 24, 36 a 52). Klinické vyšetření, biologické testy a relevantní klinické skóre (BDCAF, BSAS a PhGA), které byly provedeny v rámci rutinní péče. Nebudou provedeny žádné změny v obvyklé péči o pacienty (žádné další návštěvy, další vyšetření nebo dotazníky), jejich bezpečnost a pohoda tedy zůstanou nezměněny. Data budou shromažďována z lékařské dokumentace účastníka (obsahující lékařské zprávy a vyšetření, biologické testy, ošetřovatelské záznamy atd.), po dobu účasti ve výzkumu, s jediným cílem splnit cíle výzkumu. Data budou shromažďována pomocí elektronického 'eCRF pozorovacího deníku na platformě REDCap. Budou shromažďována následující data: demografická data (věk, pohlaví, hmotnost, výška); klinická data (anamnéza onemocnění, diagnostikovaná patologie, aktivita patologie), léčba, biologická data, nežádoucí příhody. V rámci studie nebudou shromažďována žádná genetická data. Žádná data nebudou přenášena do zahraničí. Výzkum nepřidá žádné další dotazníky, vyšetření nebo návštěvy. Indexy aktivity pro BS budou vypočítávány v rámci rutinní péče. Počet, trvání a intenzita orálních vředů pacientů budou ověřovány sestrou nebo vyšetřovatelem na místě podle rutinní péče.

Data pacientů s aktivními mukokutánními projevy Behçetova syndromu s indikací zahájení léčby apremilastem v rámci standardní péče (podle AMM a PNDS) budou retrospektivně shromažďována za účelem vytvoření retrospektivní kohorty pro srovnávací účely.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Detailní popis

Tato neintervenční studie je observační a komparativní kohorta, jejímž cílem je popsat úspěšnost biosimilárního ustekinumabu u Behçetova syndromu u pacientů, u kterých konvenční přístupy selhaly nebo nejsou vhodné dobře tolerovány. Očekává se, že budou identifikována data 208 pacientů následovně:

  • data 104 pacientů budou shromážděna od pacientů, kteří dostali ustekinumab
  • data 104 pacientů budou shromážděna od pacientů, kteří dostali apremilast.

Ustekinumab je obvykle předepisován subkutánně v dávce 90 mg v týdnu 0, 4, 12 a 20 v rámci standardní péče.

Po neodmítnutí účasti budou data pacientů shromažďována retrospektivně podle místních klinických postupů a obvyklé péče, která obvykle zahrnuje lékařské prohlídky v tříměsíčních intervalech, s výjimkou prvního měsíce léčby, během kterého je obvykle hodnocena krátkodobá tolerance léčby (tj. výchozí návštěva, poté týden 4, 12, 24, 36 a 52). Budou získány dostupné údaje z klinického vyšetření, biologických testů a relevantních klinických skóre (BDCAF, BSAS a PhGA), které jsou prováděny v rámci rutinní péče. Nebudou provedeny žádné změny obvyklé péče o pacienty (žádné další návštěvy, další vyšetření nebo dotazníky), jejich bezpečnost a pohoda zůstanou tedy nezměněny. Data budou shromažďována z lékařské dokumentace účastníka (obsahující lékařské zprávy a vyšetření, biologické testy, ošetřovatelské záznamy atd.) po dobu účasti ve výzkumu, s jediným cílem splnit cíle výzkumu. Data budou shromažďována pomocí elektronického eCRF pozorovacího záznamníku na platformě REDCap. Budou shromažďována následující data: demografická data (věk, pohlaví, hmotnost, výška); klinická data (anamnéza onemocnění, diagnostikovaná patologie, aktivita patologie), léčba, biologická data, nežádoucí účinky. V rámci studie nebudou shromažďována žádná genetická data. Žádná data nebudou přenesena do zahraničí. Výzkum nepřidá žádné další dotazníky, vyšetření nebo návštěvy. Indexy aktivity pro BS jsou obvykle počítány jako součást rutinní péče. Počet, trvání a intenzita orálních vředů pacientů může být ověřena sestrou nebo místním vyšetřovatelem podle rutinní péče.

Data pacientů s aktivními mukokutánními projevy Behçetova syndromu s indikací zahájení apremilastu v rámci standardní péče budou také retrospektivně shromažďována za účelem vytvoření srovnávací skupiny, s použitím stejných parametrů uvedených výše.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

208

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Francie
      • Bordeaux, Francie
        • Zatím nenabíráme
        • CHU BORDEAUX Hôpital Saint-André - Service de médecine interne
        • Kontakt:
      • Créteil, Francie, 94000
        • Zatím nenabíráme
        • Service de médecine interne-APHP - Henri Mondor
        • Kontakt:
      • Lyon, Francie
        • Zatím nenabíráme
        • Hospices Civils de Lyon
        • Kontakt:
      • Lyon, Francie
        • Zatím nenabíráme
        • HOPITAL CROIX-ROUSSE - HCL - service de médecine interne
        • Kontakt:
      • Melun, Francie, 77000
        • Nábor
        • GHSIF Melun
        • Kontakt:
      • Paris, Francie
        • Zatím nenabíráme
        • Ap-Hp-Hopital Cochin
        • Kontakt:
      • Paris, Francie
        • Zatím nenabíráme
        • service de dermatologie - APHP - St Louis
        • Kontakt:
      • Rouen, Francie, 76000
        • Zatím nenabíráme
        • CHU Rouen_Hôpital Charles Nicolle
        • Kontakt:
      • Rouen, Francie
        • Zatím nenabíráme
        • CHU de Rouen - service dermatologie
        • Kontakt:
    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, Francie, 75010
        • Aktivní, ne nábor
        • APHP_Hopital Lariboisière
      • Paris, Île-de-France Region, Francie, 75013
        • Nábor
        • APHP_ Hôpital Pitié-Salpêtrière
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

V této observační kohortě budou vytvořeny dvě skupiny:

  1. Pacienti s aktivními mukokutánními projevy Behçetova syndromu, které jsou buď recidivující, refrakterní nebo netolerující konvenční léčbu, a kteří mají indikaci k užívání ustekinumabu podle standardní péče terciárních center.
  2. Pacienti s aktivními mukokutánními projevy Behçetova syndromu léčení apremilastem v rámci standardní péče budou také retrospektivně shromažďováni za účelem vytvoření srovnávací skupiny.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk ≥ 18 let;
  • Nevyjádření nesouhlasu se studií;
  • Používání antikoncepčních opatření;
  • Splnění mezinárodních klasifikačních kritérií pro Behçetovu chorobu, revidovaných v roce 2013;
  • Indikace pro užívání ustekinumabu nebo apremilastu v rámci standardní péče o mukokutánní Behçetův syndrom
  • Pro kohortu s ustekinumabem: Aktivní mukokutánní projevy Behçetova syndromu, které jsou recidivující, intolerované nebo refrakterní na kolchicin nebo apremilast, včetně orálních vředů, genitálních vředů, kožních lézí (např. pseudofolikulitida) a/nebo zánětlivé artralgie/artritidy.
  • Pro kohortu s apremilastem: recidivující aktivní mukokutánní projevy Behçetova syndromu bez předchozí léčby.

Vzhledem k jejich kolísavému charakteru v čase jsou aktivní orální vředy definovány jako dva nebo více orálních vředů během měsíce před zařazením a musí se vyskytnout alespoň třikrát v předchozím 12měsíčním období, a to navzdory předchozímu užívání kolchicinu

Kritéria vyloučení:

  • Těhotenství;
  • Předchozí selhání léčby ustekinumabem;
  • Kontraindikace pro užívání ustekinumabu, jako jsou:
  • Aktivní chronické infekce (např. aktivní tuberkulóza, replikativní hepatitida B, HIV atd.) nebo malignity;
  • Živé vakcíny v posledních 3 měsících;
  • Těžké renální poškození (CrCl <30mL/min/1,73m²)
  • Těžké jaterní poškození (transaminázy 5krát vyšší než horní normální hodnoty)
  • Těžké cytopenie:

Trombocyty < 50 x 10³/mm³ Neutrofily < 1000/mm³ Hemoglobin < 8 g/dL

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Skupina ustekinumabu
pacienti, kteří dostali Ustekinumab
Apremilast skupina
pacienti, kteří dostávali Apremilast

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Úspěch v 24. týdnu bude definován jako absence aktivních mukokutánních projevů
Časové okno: Týden 24
Úspěch v týdnu 24 bude definován jako absence aktivních mukokutánních projevů v týdnu 24 bez ukončení léčby z důvodu neúčinnosti nebo toxicity.
Týden 24

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Plocha pod křivkou (AUC) pro kumulativní počet orálních ulcerací
Časové okno: 24. týden
Plocha pod křivkou (AUC) pro kumulativní počet orálních vředů po dobu studie v týdnu 24.
24. týden
Délka (dny) orálních a genitálních vředů
Časové okno: 24. týden
Délka (dny) orálních a genitálních vředů do W24
24. týden
Počet orálních a genitálních vředů
Časové okno: Týden 24
Počet orálních a genitálních vředů do 24. týdne
Týden 24
Počet bolestivých a oteklých kloubů
Časové okno: 24. týden
Počet bolestivých a oteklých kloubů do 24. týdne
24. týden
Míra pacientů s kompletní odpovědí (tj. bez mukokutánních projevů), částečnou odpovědí (>50% snížení celkových mukokutánních projevů) a bez odpovědi
Časové okno: Týden 12 a týden 24
Podíl pacientů s úplnou odpovědí (tj. bez mukokutánních projevů), částečnou odpovědí (>50% snížení celkových mukokutánních projevů) a bez odpovědi (tj. přetrvávání mukokutánních projevů nesplňujících definice úplné nebo částečné odpovědi) ve 12. a 24. týdnu
Týden 12 a týden 24
Míra ukončení léčby z bezpečnostních důvodů
Časové okno: 24. týden
Míra ukončení léčby z bezpečnostních důvodů do 24. týdne
24. týden
Míra selhání léčby
Časové okno: 24. týden
Míra selhání léčby (tj. přetrvávání aktivních mukokutánních projevů, které vyžadují změnu imunomodulační terapie) až do 24. týdne
24. týden
Změna skóre BDCAF
Časové okno: 24. týden
Skóre se pohybuje mezi 0 a 12. Vyšší skóre znamená horší hodnocení
24. týden
Frekvence a závažnost nežádoucích příhod
Časové okno: 48 měsíců
Frekvence a závažnost nežádoucích příhod (CTCAE stupeň) v průběhu studie.
48 měsíců
Bezpečnost pacientů užívajících Apremilast
Časové okno: 48 měsíců
frekvence a závažnost nežádoucích příhod u pacientů léčených apremilastem.
48 měsíců
intenzita bolesti (hodnocení 0-10 na EVA škále) pro genitální a orální vředy
Časové okno: TÝDEN24
intenzita bolesti (0–10 EVA skóre) pro genitální a orální vředy do 24. týdne
TÝDEN24
Změna skóre BSAS
Časové okno: 24. týden
Skóre je mezi 0 a 100. Vyšší skóre značí horší hodnocení.
24. týden
Změna skóre PhGA
Časové okno: týden 24
Skóre je mezi 0 a 10. Vyšší skóre znamená horší hodnocení
týden 24

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Groupe français d'étude des Maladies Inflammatoires de loeil

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. září 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. dubna 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. září 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. listopadu 2025

První zveřejněno (Aktuální)

24. listopadu 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. listopadu 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. listopadu 2025

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • USBEST
  • 2025-A01077-42 (Jiný identifikátor: ANSM)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Behçetův syndrom (BS)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Venezuela

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit