A Combined Study in Pediatric Cancer Patients for Dose Ranging and Efficacy/Safety of Plerixafor Plus Standard Regimens for Mobilization Versus Standard Regimens Alone
maanantai 15. toukokuuta 2017 päivittänyt: Genzyme, a Sanofi Company
A Phase 1/2 Combined Dose Ranging and Randomized, Open-label, Comparative Study of the Efficacy and Safety of Plerixafor in Addition to Standard Regimens for Mobilization of Haematopoietic Stem Cells Into Peripheral Blood, and Subsequent Collection by Apheresis, Versus Standard Mobilization Regimens Alone in Pediatric Patients, Aged 1 to <18 Years, With Solid Tumours Eligible for Autologous Transplants.
This is a multi-site study with plerixafor in pediatric cancer patients. The study will be conducted in 2 stages:
- Stage 1 is a dose-escalation study.
- Stage 2 is an open-label, randomized, comparative study using the appropriate dosing regimen identified in the Stage 1 dose-escalation study.
All participating patients will receive a standard mobilization regimen as per study site practice guidelines (either chemotherapy plus once daily granulocyte-colony stimulating factor (G-CSF) or once daily G-CSF alone). The only change to the standard mobilization regimen is the addition of plerixafor treatment prior to apheresis for all patients in Stage 1 (dose escalation), and for those patients randomized to the plerixafor plus standard mobilization treatment arm in Stage 2 (randomized, comparative).
Stage 1 will enroll at least 27 patients. Stage 2 will enroll at least 40 patients.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
46
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat, 1105 AZ
- Investigational Site Number 72
-
Rotterdam, Alankomaat, 3015 GJ
- Investigational Site Number 71
-
-
-
-
-
Gent, Belgia, 9000
- Investigational Site Number 51
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Investigational Site Number 94
-
Madrid, Espanja, 28009
- Investigational Site Number 93
-
-
-
-
-
Petach Tikva, Israel, 4920235
- Investigational Site Number 92
-
Tel-Aviv, Israel, 64239
- Investigational Site Number 91
-
-
-
-
-
Genova, Italia, 16100
- Investigational Site Number 21
-
Milano, Italia, 20133
- Investigational Site Number 24
-
Padova, Italia, 35128
- Investigational Site Number 23
-
Roma, Italia, 00165
- Investigational Site Number 22
-
Torino, Italia, 10126
- Investigational Site Number 26
-
-
-
-
-
Krakow, Puola, 30-663
- Investigational Site Number 85
-
Wroclaw, Puola, 50-368
- Investigational Site Number 84
-
-
-
-
-
Lyon, Ranska, 69373
- Investigational Site Number 42
-
Paris Cedex 05, Ranska, 75248
- Investigational Site Number 43
-
-
-
-
-
Frankfurt Am Main, Saksa, 60590
- Investigational Site Number 33
-
Freiburg, Saksa, 79106
- Investigational Site Number 34
-
Hamburg, Saksa, 20246
- Investigational Site Number 35
-
Hannover, Saksa, 30625
- Investigational Site Number 31
-
München, Saksa, 80337
- Investigational Site Number 36
-
-
-
-
-
København Ø, Tanska, 2100
- Investigational Site Number 61
-
-
-
-
-
Brno, Tšekki, 62500
- Investigational Site Number 81
-
Praha 5 - Motol, Tšekki, 15006
- Investigational Site Number 82
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari, 1097
- Investigational Site Number 83
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B4 6NH
- Investigational Site Number 11
-
Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G51 4TF
- Investigational Site Number 13
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 vuosi - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Inclusion Criteria:
- Age 2 to < 18 years during stage 1 and 1 to < 18 years during stage 2
- Ewing's sarcoma, soft tissue sarcoma, lymphoma, neuroblastoma, brain tumors or other malignancy (excluding any form of leukemia) requiring treatment with high dose chemotherapy and autologous transplant as rescue therapy
- Eligible for autologous transplantation
- Recovered from all acute significant toxic effects of prior chemotherapy
- Adequate performance status (for patients ≥16 years of age, defined as Karnofsky score >60 and for patients <16 years of age, defined as Lansky score >60)
- Absolute neutrophil count >0.75 × 10^9/L
- Platelet count >50 × 10^9/L
- Calculated creatinine clearance (using the Schwartz method): during study Stage 1, >80 mL/min/1.73m^2 and during study Stage 2, >60 mL/min/1.73m^2
- Aspartate aminotransferase(AST)/serum glutamic oxaloacetic transaminase(SGOT), alanine aminotransferase(ALT)/serum glutamic pyruvic transaminase (SGPT) and total bilirubin <3 × upper limit of normal
- The patient and/or their parent/legal guardian is willing and able to provide signed informed consent
- Patients who are sexually active must be willing to abstain from sexual intercourse or agree to use an approved form of contraception while receiving plerixafor and/or standard mobilization treatment and for at least 3 months following any plerixafor treatment
Exclusion Criteria:
- Any form of leukemia
- A co-morbid condition which, in the view of the Investigator, renders the patient at high-risk from treatment complications
- Previous stem cell transplantation
- Persistent high percentage marrow involvement prior to mobilization will be prohibited.
- On-going toxicities (excluding alopecia) Grade ≥2 resulting from prior chemotherapy
- Acute infection
- Fever (temperature >38.5°C) - if fever is between 37°C and 38.5°C, infection must be excluded as a cause
- Known HIV seropositivity, AIDS, hepatitis C or active hepatitis B infections
- Positive pregnancy test in post pubertal girls
- History of clinically significant cardiac abnormality or arrhythmia
- Use of an investigational drug which is not approved in any indication either in adults or pediatrics within 2 weeks prior to the first dose of G-CSF to be administered as part of the patient's planned standard mobilization regimen, and/or during the study up until engraftment of the transplant. If patients are on investigational drugs as part of their anti-cancer regimen, this should be discussed with the Sponsor before screening. Drugs approved for other indications that are being used in a manner considered standard of care for this transplant procedure are allowed
- The patient (and/or their parent/legal guardian), in the opinion of the Investigator, is unable to adhere to the requirements of the study
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Plerixafor 160 μg/kg
Patients will receive subcutaneous (SC) injection of 160 μg/kg plerixafor in addition to their standard mobilization regimen.
Each dose of plerixafor will be administered in the evening 9 to 11 hours prior to apheresis (up to a maximum of 5 apheresis sessions).
|
160 μg/kg subcutaneous (SC) injection
240 μg/kg subcutaneous (SC) injection
320 μg/kg subcutaneous (SC) injection
|
|
Kokeellinen: Plerixafor 240 μg/kg
Patients will receive subcutaneous (SC) injection of 240 μg/kg plerixafor in addition to their standard mobilization regimen.
Each dose of plerixafor will be administered in the evening 9 to 11 hours prior to apheresis (up to a maximum of 5 apheresis sessions).
|
160 μg/kg subcutaneous (SC) injection
240 μg/kg subcutaneous (SC) injection
320 μg/kg subcutaneous (SC) injection
|
|
Kokeellinen: Plerixafor 320 μg/kg
Patients will receive subcutaneous (SC) injection of 320 μg/kg plerixafor in addition to their standard mobilization regimen.
Each dose of plerixafor will be administered in the evening 9 to 11 hours prior to apheresis (up to a maximum of 5 apheresis sessions).
|
160 μg/kg subcutaneous (SC) injection
240 μg/kg subcutaneous (SC) injection
320 μg/kg subcutaneous (SC) injection
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Proportion of patients achieving at least a doubling of peripheral blood CD34+ count during Stage 2
Aikaikkuna: Up to 5 days
|
Up to 5 days
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Number of days of apheresis required to reach ≥2 × 10^6 CD34+ cells/kg
Aikaikkuna: Up to 5 days
|
During Stage 1 and Stage 2
|
Up to 5 days
|
|
Yield of CD34+ cells for each apheresis
Aikaikkuna: Up to 5 days
|
During Stage 1 and Stage 2
|
Up to 5 days
|
|
Total CD34+ cell yield
Aikaikkuna: Up to 5 days
|
During Stage 1 and Stage 2
|
Up to 5 days
|
|
Percentage of patients proceeding to transplant
Aikaikkuna: Within 6 months of last apheresis
|
During Stage 1 and Stage 2
|
Within 6 months of last apheresis
|
|
Percentage of patients successfully engrafting
Aikaikkuna: 3, 6, 12 and 24 months post-transplant
|
During Stage 1 and Stage 2
|
3, 6, 12 and 24 months post-transplant
|
|
Percentage of patients with durable engraftment
Aikaikkuna: 3, 6, 12 and 24 months post-transplant
|
During Stage 1 and Stage 2
|
3, 6, 12 and 24 months post-transplant
|
|
Summary of adverse events (AEs)
Aikaikkuna: Up to 24 months after last transplant or 24 months after last dose (for patients that do not transplant within 6 months of last apheresis)
|
During Stage 1 and Stage 2
|
Up to 24 months after last transplant or 24 months after last dose (for patients that do not transplant within 6 months of last apheresis)
|
|
Duration of hospitalizations (planned or unplanned)
Aikaikkuna: Throughout the duration of the study
|
During Stage 1 and Stage 2
|
Throughout the duration of the study
|
|
Mobilization of tumor cells into peripheral blood
Aikaikkuna: Up to 5 days
|
During Stage 1 and Stage 2
|
Up to 5 days
|
|
Relapse rates
Aikaikkuna: 3, 6, 12 and 24 months post-transplant
|
During Stage 1 and Stage 2
|
3, 6, 12 and 24 months post-transplant
|
|
Occurrence of secondary malignancies
Aikaikkuna: 3, 6, 12 and 24 months post-transplant
|
During Stage 1 and Stage 2
|
3, 6, 12 and 24 months post-transplant
|
|
Incidence of primary and secondary graft failure
Aikaikkuna: 3, 6, 12 and 24 months post-transplant
|
During Stage 1 and Stage 2
|
3, 6, 12 and 24 months post-transplant
|
|
Time to secondary graft failure
Aikaikkuna: Up to 24 months post-transplant
|
During Stage 1 and Stage 2
|
Up to 24 months post-transplant
|
|
Survival rates
Aikaikkuna: 3, 6, 12 and 24 months post-transplant
|
During Stage 1 and Stage 2
|
3, 6, 12 and 24 months post-transplant
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Sebastien B, Cheverton P, Magnin C, Aouni J, Castan R. Development and validation of a predictive model to guide the use of plerixafor in pediatric population. Bone Marrow Transplant. 2022 Dec;57(12):1827-1832. doi: 10.1038/s41409-022-01831-2. Epub 2022 Sep 26.
- Morland B, Kepak T, Dallorso S, Sevilla J, Murphy D, Luksch R, Yaniv I, Bader P, Rossler J, Bisogno G, Maecker-Kolhoff B, Lang P, Zwaan CM, Sumerauer D, Krivan G, Bernard J, Liu Q, Doyle E, Locatelli F. Plerixafor combined with standard regimens for hematopoietic stem cell mobilization in pediatric patients with solid tumors eligible for autologous transplants: two-arm phase I/II study (MOZAIC). Bone Marrow Transplant. 2020 Sep;55(9):1744-1753. doi: 10.1038/s41409-020-0836-2. Epub 2020 Mar 3.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Maanantai 3. maaliskuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 9. toukokuuta 2017
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 9. toukokuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 28. tammikuuta 2011
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 1. helmikuuta 2011
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 2. helmikuuta 2011
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 16. toukokuuta 2017
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 15. toukokuuta 2017
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. toukokuuta 2017
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Neoplasmat, side- ja pehmytkudokset
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Neoplasmat
- Kasvaimet, rauhas- ja epiteelikasvaimet
- Neoplasmat, neuroepiteliaaliset
- Neuroektodermaaliset kasvaimet
- Neoplasmat, sukusolut ja alkiot
- Kasvaimet, hermokudos
- Osteosarkooma
- Kasvaimet, luukudos
- Kasvaimet, sidekudos
- Neuroektodermaaliset kasvaimet, primitiiviset
- Neuroektodermaaliset kasvaimet, primitiiviset, perifeeriset
- Sarkooma
- Sarkooma, Ewing
- Neuroblastooma
- Infektiota estävät aineet
- Viruksenvastaiset aineet
- HIV-vastaiset aineet
- Antiretroviraaliset aineet
- Pleriksafori
Muut tutkimustunnusnumerot
- DFI12860
- 2010-019340-40 (EudraCT-numero)
- MOZ15609 (Muu tunniste: Genzyme other study code)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .