A Combined Study in Pediatric Cancer Patients for Dose Ranging and Efficacy/Safety of Plerixafor Plus Standard Regimens for Mobilization Versus Standard Regimens Alone
2017. május 15. frissítette: Genzyme, a Sanofi Company
A Phase 1/2 Combined Dose Ranging and Randomized, Open-label, Comparative Study of the Efficacy and Safety of Plerixafor in Addition to Standard Regimens for Mobilization of Haematopoietic Stem Cells Into Peripheral Blood, and Subsequent Collection by Apheresis, Versus Standard Mobilization Regimens Alone in Pediatric Patients, Aged 1 to <18 Years, With Solid Tumours Eligible for Autologous Transplants.
This is a multi-site study with plerixafor in pediatric cancer patients. The study will be conducted in 2 stages:
- Stage 1 is a dose-escalation study.
- Stage 2 is an open-label, randomized, comparative study using the appropriate dosing regimen identified in the Stage 1 dose-escalation study.
All participating patients will receive a standard mobilization regimen as per study site practice guidelines (either chemotherapy plus once daily granulocyte-colony stimulating factor (G-CSF) or once daily G-CSF alone). The only change to the standard mobilization regimen is the addition of plerixafor treatment prior to apheresis for all patients in Stage 1 (dose escalation), and for those patients randomized to the plerixafor plus standard mobilization treatment arm in Stage 2 (randomized, comparative).
Stage 1 will enroll at least 27 patients. Stage 2 will enroll at least 40 patients.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
46
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Gent, Belgium, 9000
- Investigational Site Number 51
-
-
-
-
-
Brno, Csehország, 62500
- Investigational Site Number 81
-
Praha 5 - Motol, Csehország, 15006
- Investigational Site Number 82
-
-
-
-
-
København Ø, Dánia, 2100
- Investigational Site Number 61
-
-
-
-
-
Birmingham, Egyesült Királyság, B4 6NH
- Investigational Site Number 11
-
Glasgow, Egyesült Királyság, G51 4TF
- Investigational Site Number 13
-
-
-
-
-
Lyon, Franciaország, 69373
- Investigational Site Number 42
-
Paris Cedex 05, Franciaország, 75248
- Investigational Site Number 43
-
-
-
-
-
Amsterdam, Hollandia, 1105 AZ
- Investigational Site Number 72
-
Rotterdam, Hollandia, 3015 GJ
- Investigational Site Number 71
-
-
-
-
-
Petach Tikva, Izrael, 4920235
- Investigational Site Number 92
-
Tel-Aviv, Izrael, 64239
- Investigational Site Number 91
-
-
-
-
-
Krakow, Lengyelország, 30-663
- Investigational Site Number 85
-
Wroclaw, Lengyelország, 50-368
- Investigational Site Number 84
-
-
-
-
-
Budapest, Magyarország, 1097
- Investigational Site Number 83
-
-
-
-
-
Frankfurt Am Main, Németország, 60590
- Investigational Site Number 33
-
Freiburg, Németország, 79106
- Investigational Site Number 34
-
Hamburg, Németország, 20246
- Investigational Site Number 35
-
Hannover, Németország, 30625
- Investigational Site Number 31
-
München, Németország, 80337
- Investigational Site Number 36
-
-
-
-
-
Genova, Olaszország, 16100
- Investigational Site Number 21
-
Milano, Olaszország, 20133
- Investigational Site Number 24
-
Padova, Olaszország, 35128
- Investigational Site Number 23
-
Roma, Olaszország, 00165
- Investigational Site Number 22
-
Torino, Olaszország, 10126
- Investigational Site Number 26
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország, 08035
- Investigational Site Number 94
-
Madrid, Spanyolország, 28009
- Investigational Site Number 93
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
1 év (Gyermek, Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Inclusion Criteria:
- Age 2 to < 18 years during stage 1 and 1 to < 18 years during stage 2
- Ewing's sarcoma, soft tissue sarcoma, lymphoma, neuroblastoma, brain tumors or other malignancy (excluding any form of leukemia) requiring treatment with high dose chemotherapy and autologous transplant as rescue therapy
- Eligible for autologous transplantation
- Recovered from all acute significant toxic effects of prior chemotherapy
- Adequate performance status (for patients ≥16 years of age, defined as Karnofsky score >60 and for patients <16 years of age, defined as Lansky score >60)
- Absolute neutrophil count >0.75 × 10^9/L
- Platelet count >50 × 10^9/L
- Calculated creatinine clearance (using the Schwartz method): during study Stage 1, >80 mL/min/1.73m^2 and during study Stage 2, >60 mL/min/1.73m^2
- Aspartate aminotransferase(AST)/serum glutamic oxaloacetic transaminase(SGOT), alanine aminotransferase(ALT)/serum glutamic pyruvic transaminase (SGPT) and total bilirubin <3 × upper limit of normal
- The patient and/or their parent/legal guardian is willing and able to provide signed informed consent
- Patients who are sexually active must be willing to abstain from sexual intercourse or agree to use an approved form of contraception while receiving plerixafor and/or standard mobilization treatment and for at least 3 months following any plerixafor treatment
Exclusion Criteria:
- Any form of leukemia
- A co-morbid condition which, in the view of the Investigator, renders the patient at high-risk from treatment complications
- Previous stem cell transplantation
- Persistent high percentage marrow involvement prior to mobilization will be prohibited.
- On-going toxicities (excluding alopecia) Grade ≥2 resulting from prior chemotherapy
- Acute infection
- Fever (temperature >38.5°C) - if fever is between 37°C and 38.5°C, infection must be excluded as a cause
- Known HIV seropositivity, AIDS, hepatitis C or active hepatitis B infections
- Positive pregnancy test in post pubertal girls
- History of clinically significant cardiac abnormality or arrhythmia
- Use of an investigational drug which is not approved in any indication either in adults or pediatrics within 2 weeks prior to the first dose of G-CSF to be administered as part of the patient's planned standard mobilization regimen, and/or during the study up until engraftment of the transplant. If patients are on investigational drugs as part of their anti-cancer regimen, this should be discussed with the Sponsor before screening. Drugs approved for other indications that are being used in a manner considered standard of care for this transplant procedure are allowed
- The patient (and/or their parent/legal guardian), in the opinion of the Investigator, is unable to adhere to the requirements of the study
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Plerixafor 160 μg/kg
Patients will receive subcutaneous (SC) injection of 160 μg/kg plerixafor in addition to their standard mobilization regimen.
Each dose of plerixafor will be administered in the evening 9 to 11 hours prior to apheresis (up to a maximum of 5 apheresis sessions).
|
160 μg/kg subcutaneous (SC) injection
240 μg/kg subcutaneous (SC) injection
320 μg/kg subcutaneous (SC) injection
|
|
Kísérleti: Plerixafor 240 μg/kg
Patients will receive subcutaneous (SC) injection of 240 μg/kg plerixafor in addition to their standard mobilization regimen.
Each dose of plerixafor will be administered in the evening 9 to 11 hours prior to apheresis (up to a maximum of 5 apheresis sessions).
|
160 μg/kg subcutaneous (SC) injection
240 μg/kg subcutaneous (SC) injection
320 μg/kg subcutaneous (SC) injection
|
|
Kísérleti: Plerixafor 320 μg/kg
Patients will receive subcutaneous (SC) injection of 320 μg/kg plerixafor in addition to their standard mobilization regimen.
Each dose of plerixafor will be administered in the evening 9 to 11 hours prior to apheresis (up to a maximum of 5 apheresis sessions).
|
160 μg/kg subcutaneous (SC) injection
240 μg/kg subcutaneous (SC) injection
320 μg/kg subcutaneous (SC) injection
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Proportion of patients achieving at least a doubling of peripheral blood CD34+ count during Stage 2
Időkeret: Up to 5 days
|
Up to 5 days
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Number of days of apheresis required to reach ≥2 × 10^6 CD34+ cells/kg
Időkeret: Up to 5 days
|
During Stage 1 and Stage 2
|
Up to 5 days
|
|
Yield of CD34+ cells for each apheresis
Időkeret: Up to 5 days
|
During Stage 1 and Stage 2
|
Up to 5 days
|
|
Total CD34+ cell yield
Időkeret: Up to 5 days
|
During Stage 1 and Stage 2
|
Up to 5 days
|
|
Percentage of patients proceeding to transplant
Időkeret: Within 6 months of last apheresis
|
During Stage 1 and Stage 2
|
Within 6 months of last apheresis
|
|
Percentage of patients successfully engrafting
Időkeret: 3, 6, 12 and 24 months post-transplant
|
During Stage 1 and Stage 2
|
3, 6, 12 and 24 months post-transplant
|
|
Percentage of patients with durable engraftment
Időkeret: 3, 6, 12 and 24 months post-transplant
|
During Stage 1 and Stage 2
|
3, 6, 12 and 24 months post-transplant
|
|
Summary of adverse events (AEs)
Időkeret: Up to 24 months after last transplant or 24 months after last dose (for patients that do not transplant within 6 months of last apheresis)
|
During Stage 1 and Stage 2
|
Up to 24 months after last transplant or 24 months after last dose (for patients that do not transplant within 6 months of last apheresis)
|
|
Duration of hospitalizations (planned or unplanned)
Időkeret: Throughout the duration of the study
|
During Stage 1 and Stage 2
|
Throughout the duration of the study
|
|
Mobilization of tumor cells into peripheral blood
Időkeret: Up to 5 days
|
During Stage 1 and Stage 2
|
Up to 5 days
|
|
Relapse rates
Időkeret: 3, 6, 12 and 24 months post-transplant
|
During Stage 1 and Stage 2
|
3, 6, 12 and 24 months post-transplant
|
|
Occurrence of secondary malignancies
Időkeret: 3, 6, 12 and 24 months post-transplant
|
During Stage 1 and Stage 2
|
3, 6, 12 and 24 months post-transplant
|
|
Incidence of primary and secondary graft failure
Időkeret: 3, 6, 12 and 24 months post-transplant
|
During Stage 1 and Stage 2
|
3, 6, 12 and 24 months post-transplant
|
|
Time to secondary graft failure
Időkeret: Up to 24 months post-transplant
|
During Stage 1 and Stage 2
|
Up to 24 months post-transplant
|
|
Survival rates
Időkeret: 3, 6, 12 and 24 months post-transplant
|
During Stage 1 and Stage 2
|
3, 6, 12 and 24 months post-transplant
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Sebastien B, Cheverton P, Magnin C, Aouni J, Castan R. Development and validation of a predictive model to guide the use of plerixafor in pediatric population. Bone Marrow Transplant. 2022 Dec;57(12):1827-1832. doi: 10.1038/s41409-022-01831-2. Epub 2022 Sep 26.
- Morland B, Kepak T, Dallorso S, Sevilla J, Murphy D, Luksch R, Yaniv I, Bader P, Rossler J, Bisogno G, Maecker-Kolhoff B, Lang P, Zwaan CM, Sumerauer D, Krivan G, Bernard J, Liu Q, Doyle E, Locatelli F. Plerixafor combined with standard regimens for hematopoietic stem cell mobilization in pediatric patients with solid tumors eligible for autologous transplants: two-arm phase I/II study (MOZAIC). Bone Marrow Transplant. 2020 Sep;55(9):1744-1753. doi: 10.1038/s41409-020-0836-2. Epub 2020 Mar 3.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2014. március 3.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2017. május 9.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2017. május 9.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2011. január 28.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2011. február 1.
Első közzététel (Becslés)
2011. február 2.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2017. május 16.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. május 15.
Utolsó ellenőrzés
2017. május 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Neoplazmák, kötő- és lágyszövetek
- Neoplazmák szövettani típus szerint
- Neoplazmák
- Neoplazmák, mirigyes és epiteliális
- Neoplazmák, neuroepiteliális
- Neuroektodermális daganatok
- Neoplazmák, csírasejt és embrionális
- Neoplazmák, idegszövet
- Osteosarcoma
- Neoplazmák, csontszövet
- Neoplazmák, kötőszövet
- Neuroektodermális daganatok, primitív
- Neuroektodermális daganatok, primitív, perifériás
- Szarkóma
- Szarkóma, Ewing
- Neuroblasztóma
- Fertőzésgátló szerek
- Vírusellenes szerek
- HIV-ellenes szerek
- Retrovirális szerek
- Plerixafor
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- DFI12860
- 2010-019340-40 (EudraCT szám)
- MOZ15609 (Egyéb azonosító: Genzyme other study code)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .