- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT01288573
A Combined Study in Pediatric Cancer Patients for Dose Ranging and Efficacy/Safety of Plerixafor Plus Standard Regimens for Mobilization Versus Standard Regimens Alone
A Phase 1/2 Combined Dose Ranging and Randomized, Open-label, Comparative Study of the Efficacy and Safety of Plerixafor in Addition to Standard Regimens for Mobilization of Haematopoietic Stem Cells Into Peripheral Blood, and Subsequent Collection by Apheresis, Versus Standard Mobilization Regimens Alone in Pediatric Patients, Aged 1 to <18 Years, With Solid Tumours Eligible for Autologous Transplants.
This is a multi-site study with plerixafor in pediatric cancer patients. The study will be conducted in 2 stages:
- Stage 1 is a dose-escalation study.
- Stage 2 is an open-label, randomized, comparative study using the appropriate dosing regimen identified in the Stage 1 dose-escalation study.
All participating patients will receive a standard mobilization regimen as per study site practice guidelines (either chemotherapy plus once daily granulocyte-colony stimulating factor (G-CSF) or once daily G-CSF alone). The only change to the standard mobilization regimen is the addition of plerixafor treatment prior to apheresis for all patients in Stage 1 (dose escalation), and for those patients randomized to the plerixafor plus standard mobilization treatment arm in Stage 2 (randomized, comparative).
Stage 1 will enroll at least 27 patients. Stage 2 will enroll at least 40 patients.
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Gent, Belgia, 9000
- Investigational Site Number 51
-
-
-
-
-
Brno, Czechy, 62500
- Investigational Site Number 81
-
Praha 5 - Motol, Czechy, 15006
- Investigational Site Number 82
-
-
-
-
-
København Ø, Dania, 2100
- Investigational Site Number 61
-
-
-
-
-
Lyon, Francja, 69373
- Investigational Site Number 42
-
Paris Cedex 05, Francja, 75248
- Investigational Site Number 43
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08035
- Investigational Site Number 94
-
Madrid, Hiszpania, 28009
- Investigational Site Number 93
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandia, 1105 AZ
- Investigational Site Number 72
-
Rotterdam, Holandia, 3015 GJ
- Investigational Site Number 71
-
-
-
-
-
Petach Tikva, Izrael, 4920235
- Investigational Site Number 92
-
Tel-Aviv, Izrael, 64239
- Investigational Site Number 91
-
-
-
-
-
Frankfurt Am Main, Niemcy, 60590
- Investigational Site Number 33
-
Freiburg, Niemcy, 79106
- Investigational Site Number 34
-
Hamburg, Niemcy, 20246
- Investigational Site Number 35
-
Hannover, Niemcy, 30625
- Investigational Site Number 31
-
München, Niemcy, 80337
- Investigational Site Number 36
-
-
-
-
-
Krakow, Polska, 30-663
- Investigational Site Number 85
-
Wroclaw, Polska, 50-368
- Investigational Site Number 84
-
-
-
-
-
Budapest, Węgry, 1097
- Investigational Site Number 83
-
-
-
-
-
Genova, Włochy, 16100
- Investigational Site Number 21
-
Milano, Włochy, 20133
- Investigational Site Number 24
-
Padova, Włochy, 35128
- Investigational Site Number 23
-
Roma, Włochy, 00165
- Investigational Site Number 22
-
Torino, Włochy, 10126
- Investigational Site Number 26
-
-
-
-
-
Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
- Investigational Site Number 11
-
Glasgow, Zjednoczone Królestwo, G51 4TF
- Investigational Site Number 13
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Inclusion Criteria:
- Age 2 to < 18 years during stage 1 and 1 to < 18 years during stage 2
- Ewing's sarcoma, soft tissue sarcoma, lymphoma, neuroblastoma, brain tumors or other malignancy (excluding any form of leukemia) requiring treatment with high dose chemotherapy and autologous transplant as rescue therapy
- Eligible for autologous transplantation
- Recovered from all acute significant toxic effects of prior chemotherapy
- Adequate performance status (for patients ≥16 years of age, defined as Karnofsky score >60 and for patients <16 years of age, defined as Lansky score >60)
- Absolute neutrophil count >0.75 × 10^9/L
- Platelet count >50 × 10^9/L
- Calculated creatinine clearance (using the Schwartz method): during study Stage 1, >80 mL/min/1.73m^2 and during study Stage 2, >60 mL/min/1.73m^2
- Aspartate aminotransferase(AST)/serum glutamic oxaloacetic transaminase(SGOT), alanine aminotransferase(ALT)/serum glutamic pyruvic transaminase (SGPT) and total bilirubin <3 × upper limit of normal
- The patient and/or their parent/legal guardian is willing and able to provide signed informed consent
- Patients who are sexually active must be willing to abstain from sexual intercourse or agree to use an approved form of contraception while receiving plerixafor and/or standard mobilization treatment and for at least 3 months following any plerixafor treatment
Exclusion Criteria:
- Any form of leukemia
- A co-morbid condition which, in the view of the Investigator, renders the patient at high-risk from treatment complications
- Previous stem cell transplantation
- Persistent high percentage marrow involvement prior to mobilization will be prohibited.
- On-going toxicities (excluding alopecia) Grade ≥2 resulting from prior chemotherapy
- Acute infection
- Fever (temperature >38.5°C) - if fever is between 37°C and 38.5°C, infection must be excluded as a cause
- Known HIV seropositivity, AIDS, hepatitis C or active hepatitis B infections
- Positive pregnancy test in post pubertal girls
- History of clinically significant cardiac abnormality or arrhythmia
- Use of an investigational drug which is not approved in any indication either in adults or pediatrics within 2 weeks prior to the first dose of G-CSF to be administered as part of the patient's planned standard mobilization regimen, and/or during the study up until engraftment of the transplant. If patients are on investigational drugs as part of their anti-cancer regimen, this should be discussed with the Sponsor before screening. Drugs approved for other indications that are being used in a manner considered standard of care for this transplant procedure are allowed
- The patient (and/or their parent/legal guardian), in the opinion of the Investigator, is unable to adhere to the requirements of the study
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
---|---|
Eksperymentalny: Plerixafor 160 μg/kg
Patients will receive subcutaneous (SC) injection of 160 μg/kg plerixafor in addition to their standard mobilization regimen.
Each dose of plerixafor will be administered in the evening 9 to 11 hours prior to apheresis (up to a maximum of 5 apheresis sessions).
|
160 μg/kg subcutaneous (SC) injection
240 μg/kg subcutaneous (SC) injection
320 μg/kg subcutaneous (SC) injection
|
Eksperymentalny: Plerixafor 240 μg/kg
Patients will receive subcutaneous (SC) injection of 240 μg/kg plerixafor in addition to their standard mobilization regimen.
Each dose of plerixafor will be administered in the evening 9 to 11 hours prior to apheresis (up to a maximum of 5 apheresis sessions).
|
160 μg/kg subcutaneous (SC) injection
240 μg/kg subcutaneous (SC) injection
320 μg/kg subcutaneous (SC) injection
|
Eksperymentalny: Plerixafor 320 μg/kg
Patients will receive subcutaneous (SC) injection of 320 μg/kg plerixafor in addition to their standard mobilization regimen.
Each dose of plerixafor will be administered in the evening 9 to 11 hours prior to apheresis (up to a maximum of 5 apheresis sessions).
|
160 μg/kg subcutaneous (SC) injection
240 μg/kg subcutaneous (SC) injection
320 μg/kg subcutaneous (SC) injection
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
---|---|
Proportion of patients achieving at least a doubling of peripheral blood CD34+ count during Stage 2
Ramy czasowe: Up to 5 days
|
Up to 5 days
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Number of days of apheresis required to reach ≥2 × 10^6 CD34+ cells/kg
Ramy czasowe: Up to 5 days
|
During Stage 1 and Stage 2
|
Up to 5 days
|
Yield of CD34+ cells for each apheresis
Ramy czasowe: Up to 5 days
|
During Stage 1 and Stage 2
|
Up to 5 days
|
Total CD34+ cell yield
Ramy czasowe: Up to 5 days
|
During Stage 1 and Stage 2
|
Up to 5 days
|
Percentage of patients proceeding to transplant
Ramy czasowe: Within 6 months of last apheresis
|
During Stage 1 and Stage 2
|
Within 6 months of last apheresis
|
Percentage of patients successfully engrafting
Ramy czasowe: 3, 6, 12 and 24 months post-transplant
|
During Stage 1 and Stage 2
|
3, 6, 12 and 24 months post-transplant
|
Percentage of patients with durable engraftment
Ramy czasowe: 3, 6, 12 and 24 months post-transplant
|
During Stage 1 and Stage 2
|
3, 6, 12 and 24 months post-transplant
|
Summary of adverse events (AEs)
Ramy czasowe: Up to 24 months after last transplant or 24 months after last dose (for patients that do not transplant within 6 months of last apheresis)
|
During Stage 1 and Stage 2
|
Up to 24 months after last transplant or 24 months after last dose (for patients that do not transplant within 6 months of last apheresis)
|
Duration of hospitalizations (planned or unplanned)
Ramy czasowe: Throughout the duration of the study
|
During Stage 1 and Stage 2
|
Throughout the duration of the study
|
Mobilization of tumor cells into peripheral blood
Ramy czasowe: Up to 5 days
|
During Stage 1 and Stage 2
|
Up to 5 days
|
Relapse rates
Ramy czasowe: 3, 6, 12 and 24 months post-transplant
|
During Stage 1 and Stage 2
|
3, 6, 12 and 24 months post-transplant
|
Occurrence of secondary malignancies
Ramy czasowe: 3, 6, 12 and 24 months post-transplant
|
During Stage 1 and Stage 2
|
3, 6, 12 and 24 months post-transplant
|
Incidence of primary and secondary graft failure
Ramy czasowe: 3, 6, 12 and 24 months post-transplant
|
During Stage 1 and Stage 2
|
3, 6, 12 and 24 months post-transplant
|
Time to secondary graft failure
Ramy czasowe: Up to 24 months post-transplant
|
During Stage 1 and Stage 2
|
Up to 24 months post-transplant
|
Survival rates
Ramy czasowe: 3, 6, 12 and 24 months post-transplant
|
During Stage 1 and Stage 2
|
3, 6, 12 and 24 months post-transplant
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Publikacje i pomocne linki
Publikacje ogólne
- Sebastien B, Cheverton P, Magnin C, Aouni J, Castan R. Development and validation of a predictive model to guide the use of plerixafor in pediatric population. Bone Marrow Transplant. 2022 Dec;57(12):1827-1832. doi: 10.1038/s41409-022-01831-2. Epub 2022 Sep 26.
- Morland B, Kepak T, Dallorso S, Sevilla J, Murphy D, Luksch R, Yaniv I, Bader P, Rossler J, Bisogno G, Maecker-Kolhoff B, Lang P, Zwaan CM, Sumerauer D, Krivan G, Bernard J, Liu Q, Doyle E, Locatelli F. Plerixafor combined with standard regimens for hematopoietic stem cell mobilization in pediatric patients with solid tumors eligible for autologous transplants: two-arm phase I/II study (MOZAIC). Bone Marrow Transplant. 2020 Sep;55(9):1744-1753. doi: 10.1038/s41409-020-0836-2. Epub 2020 Mar 3.
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Nowotwory, tkanka łączna i miękka
- Nowotwory według typu histologicznego
- Nowotwory
- Nowotwory gruczołowe i nabłonkowe
- Nowotwory neuroepitelialne
- Nowotwory neuroektodermalne
- Nowotwory, komórki rozrodcze i embrionalne
- Nowotwory, tkanka nerwowa
- Kostniakomięsak
- Nowotwory, tkanka kostna
- Nowotwory, tkanka łączna
- Nowotwory neuroektodermalne, prymitywne
- Guzy neuroektodermalne, pierwotne, obwodowe
- Mięsak
- Mięsak, Ewing
- Nerwiak zarodkowy : neuroblastoma
- Środki przeciwinfekcyjne
- Środki przeciwwirusowe
- Agenci przeciw HIV
- Środki przeciwretrowirusowe
- Pleryksafor
Inne numery identyfikacyjne badania
- DFI12860
- 2010-019340-40 (Numer EudraCT)
- MOZ15609 (Inny identyfikator: Genzyme other study code)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Nerwiak zarodkowy : neuroblastoma
-
Children's Oncology GroupNational Cancer Institute (NCI)Aktywny, nie rekrutującyNeuroblastoma stopnia 4S | Ganglioneuroblastoma | Neuroblastoma stopnia 2A | Neuroblastoma stopnia 2B | Neuroblastoma stopnia 3 | Neuroblastoma stopnia 4 | Neuroblastoma stopnia 1 | Neuroblastoma stopnia 2Stany Zjednoczone, Kanada, Australia, Nowa Zelandia
-
Children's Oncology GroupNational Cancer Institute (NCI)Aktywny, nie rekrutującyNawracający neuroblastoma | Neuroblastoma stopnia 4S | Neuroblastoma stopnia 2A | Neuroblastoma stopnia 2B | Neuroblastoma stopnia 3 | Neuroblastoma stopnia 4Stany Zjednoczone, Kanada, Australia, Nowa Zelandia
-
Children's Oncology GroupNational Cancer Institute (NCI)ZakończonyNawracający neuroblastoma | Rozsiana neuroblastoma | Zlokalizowany resekcyjny nerwiak niedojrzały | Zlokalizowany nieoperacyjny neuroblastoma | Regionalny nerwiak niedojrzały | Neuroblastoma stopnia 4SStany Zjednoczone
-
Children's Oncology GroupNational Cancer Institute (NCI)ZakończonyNawracający neuroblastoma | Rozsiana neuroblastoma | Zlokalizowany resekcyjny nerwiak niedojrzały | Zlokalizowany nieoperacyjny neuroblastoma | Neuroblastoma stopnia 4SStany Zjednoczone
-
National Cancer Institute (NCI)Aktywny, nie rekrutującyNawracający neuroblastoma | Zlokalizowany resekcyjny nerwiak niedojrzały | Zlokalizowany nieoperacyjny neuroblastoma | Regionalny nerwiak niedojrzały | Neuroblastoma stopnia 4S | Neuroblastoma stopnia 4Stany Zjednoczone, Kanada, Australia, Nowa Zelandia, Portoryko
-
Children's Oncology GroupNational Cancer Institute (NCI)ZakończonyNawracający neuroblastoma | Zlokalizowany resekcyjny nerwiak niedojrzały | Zlokalizowany nieoperacyjny neuroblastoma | Regionalny nerwiak niedojrzały | Neuroblastoma stopnia 4S | Neuroblastoma stopnia 4Stany Zjednoczone, Kanada, Australia, Nowa Zelandia, Portoryko, Szwajcaria
-
National Cancer Institute (NCI)ZakończonyNawracający neuroblastoma | Zlokalizowany nieoperacyjny neuroblastoma | Regionalny nerwiak niedojrzały | Neuroblastoma stopnia 4S | Neuroblastoma stopnia 4Stany Zjednoczone, Kanada
-
Children's Oncology GroupNational Cancer Institute (NCI)Aktywny, nie rekrutującyNawracający neuroblastoma | Oporny na leczenie neuroblastoma | Neuroblastoma wysokiego ryzykaStany Zjednoczone, Kanada, Portoryko, Australia, Nowa Zelandia
-
National Cancer Institute (NCI)ZakończonyNawracający neuroblastoma | Rozsiana neuroblastoma | Zlokalizowany nieoperacyjny neuroblastoma | Regionalny nerwiak niedojrzałyStany Zjednoczone
-
Children's Oncology GroupNational Cancer Institute (NCI)Aktywny, nie rekrutującyZlokalizowany resekcyjny nerwiak niedojrzały | Zlokalizowany nieoperacyjny neuroblastoma | Regionalny nerwiak niedojrzały | Neuroblastoma stopnia 4S | Ganglioneuroblastoma | Neuroblastoma stopnia 4Stany Zjednoczone
Badania kliniczne na plerixafor
-
NYU Langone HealthNational Institutes of Health (NIH); Genzyme, a Sanofi CompanyWycofaneWrzód cukrzycowyStany Zjednoczone
-
University Hospital Inselspital, BerneZakończony