Study of Human Plasma-Derived Alpha1-Proteinase Inhibitor in Subjects With New-Onset Type 1 Diabetes Mellitus
maanantai 6. elokuuta 2018 päivittänyt: Grifols Therapeutics LLC
A Multicenter, Randomized, Partial-Blinded, Placebo-Controlled Study to Evaluate the Safety and Efficacy of a Human Plasma-Derived Alpha1-Proteinase Inhibitor in Subjects With New-Onset Type 1 Diabetes Mellitus
This is a multicenter, randomized, partial-blinded, five-arm, placebo-controlled study of human plasma-derived alpha1-proteinase inhibitor (alpha1-PI) in children (ages 6-11 years old) and teens/adults (ages 12-35 years old) with new onset Type 1 Diabetes Mellitus (T1DM).
Currently enrolling ages 12-35 only.
Once 25 patients are randomized and data is reviewed enrollment will be opened to the child cohort.
The purpose of this study is to evaluate the safety and efficacy of four dosing regimens of human plasma-derived alpha1-PI in T1DM.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
76
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85724
- University of Arizona
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90015
- Clinica Medica San Miguel
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- Diabetes Associates Medical Group
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
- Rady Children's Hospital San Diego
-
Tarzana, California, Yhdysvallat, 91356
- Metabolic Institute of America
-
Ventura, California, Yhdysvallat, 93003
- Ronald H Chochinov MD
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06511
- Yale New Haven Hospital
-
-
Delaware
-
Newark, Delaware, Yhdysvallat, 19713
- Christiana Care Health Services
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32258
- Solutions Through Advanced Research Inc.
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33133
- CCM Clinical Research
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- Advanced Pharma CR LLC
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30309
- Atlanta Diabetes Associates
-
-
Idaho
-
Idaho Falls, Idaho, Yhdysvallat, 83404
- Rocky Mountain Diabetes and Osteoporosis Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- Cook County Hospital
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Methodist Research Institute
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
- University of Louisville
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21229
- Barry J. Reiner MD, LLC.
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Yhdysvallat, 01655
- UMass Memorial Medical Center
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
- Wayne State University
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Yhdysvallat, 55102
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Yhdysvallat, 07962
- Morristown Medical Center
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Yhdysvallat, 87131-0001
- University of New Mexico, Health Sciences Center
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14222
- Women and Children's Hospital
-
-
North Carolina
-
Raleigh, North Carolina, Yhdysvallat, 27610
- WakeMed Children's Hospital
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
- Ohio State University
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43201
- Endocrinology Associates Inc
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73112
- Pediatric Endocrinology, Genetics & Metabolism
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19106
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
South Dakota
-
Rapid City, South Dakota, Yhdysvallat, 57701
- Rapid City Regional Hospital/Health Clinical Research
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231
- Research Institute Of Dallas
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
- University of Texas Health Science Center
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78154
- Northeast Clinical Research of San Antonio LLC
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78232
- Consano Clinical Research
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 vuotta - 35 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Inclusion Criteria:
- Diagnosis of T1DM according to the ADA criteria.
Current use of injected insulin therapy and one positive result on testing for any of the following antibodies (If not currently on insulin therapy, must have positive result for at least two of the below antibodies):
- Anti-islet-cell antibodies (islet cell antigen 512, insulinoma associated protein 2),
- Anti-glutamic acid decarboxylase antibodies, or
- Anti-insulin antibodies (unless received insulin therapy for > 7 days).
- Body Mass Index (BMI) ≤ 28 kg/m2 for adults (≥ 20 years of age) OR ≤ 90th percentile in accordance with the Centers for Disease Control BMI assessment for children and teens (2 through 19 years old).
Exclusion Criteria:
- History of or current diabetic retinopathy, neuropathy, or nephropathy.
- Known thrombophilia or history of thrombosis.
- Malignant disease (including malignant melanoma; however, other forms of skin cancer are allowed) within five years of randomization.
- Active Hepatitis A virus, Hepatitis B virus, Hepatitis C virus, or Human Immunodeficiency Virus infection.
- History of anaphylaxis or severe systemic response to any plasma-derived alpha1-PI preparation or other blood product(s).
- Known selective or severe Immunoglobulin A deficiency.
- Elevated liver enzymes (aspartate transaminase, alanine aminotransferase, and alkaline phosphatase) equal to or greater than 2.5 times the upper limit of normal.
- Therapy with exenatide or any other agents that stimulate pancreatic β cell regeneration or insulin secretion, or any antidiabetic agents (oral or parenteral) other than insulin within one month prior to screening.
- Use of omega-3 fatty acid supplements, including fish oil, within seven days prior to screening.
- Current or planned therapy with inhaled insulin, if it becomes available.
- Chronic use of systemic steroids, with the exception of inhaled steroids, above a stable dose equivalent to 5 mg/day prednisone (e.g., 10 mg every 2 days) within 4 weeks prior to randomization. It is recommended to maintain the same dose throughout the study. (Note: Subjects with autoimmune conditions (i.e., asthma) necessitating treatment with systemic short-term corticosteroids and administered a rapid taper are eligible per protocol with the caveat that the tapering is complete or decreased to the minimum requirement (i.e., 5 mg/day) at least 1 week prior to the Baseline visit (when randomization occurs) to ensure the subject is stable. For longer term steroid usage, please consult the Grifols Medical Monitor before considering the subject for study participation.)
- Treatment with immunosuppressants or cytostatic agents within 6 months of randomization.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Alpha1-PI 180 mg/kg/wk, 26 weeks
180 mg/kg weekly infusions of Alpha1-PI for 26 weeks.
|
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: 90 mg/kg/wk Alpha1-PI, 26 weeks
90 mg/kg weekly infusions of Alpha1-PI for 26 weeks.
|
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Placebo, 26 weeks
Weekly infusions of placebo for 26 weeks.
|
|
|
Kokeellinen: 180 mg/kg/wk Alpha1-PI, 13 weeks
180 mg/kg weekly infusions of Alpha1-PI for 13 weeks.
|
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: 90 mg/kg/wk Alpha1-PI, 13 weeks
90 mg/kg weekly infusions of Alpha1-PI for 13 weeks
|
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Placebo, 13 weeks
Weekly infusions of placebo for 13 weeks.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Change From Baseline in Mixed Meal Tolerance Test (MMTMT) Stimulated C-peptide 2 Hour Area Under the Concentration-time Curve (AUC)
Aikaikkuna: Baseline, Week 52 (pre-high protein drink and 15, 30, 60, 90, 120 minutes post-drink)
|
C-peptide concentration during MMTT with high protein energy drink.
"Dose" for time frame refers to intake of high protein energy drink.
|
Baseline, Week 52 (pre-high protein drink and 15, 30, 60, 90, 120 minutes post-drink)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Change From Baseline for MMTT Stimulated C-peptide 2h AUC
Aikaikkuna: Baseline, Weeks 14, 27, 39, 69, 87, and 104 (pre-high protein drink and 15, 30, 60, 90, 120 minutes post-drink)
|
Baseline, Weeks 14, 27, 39, 69, 87, and 104 (pre-high protein drink and 15, 30, 60, 90, 120 minutes post-drink)
|
|
|
Change From Baseline for HbA1c Levels
Aikaikkuna: Baseline, Weeks 14, 27, 39, 52, 69, 87, and 104
|
Baseline, Weeks 14, 27, 39, 52, 69, 87, and 104
|
|
|
Number of Subjects With Overall Severe Hypoglycemic Episodes
Aikaikkuna: 104 weeks
|
Severe hypoglycemia defined according the ADA Workgroup on Hypoglycemia definition, as follows: An event requiring assistance of another person to actively administer carbohydrate, glucagons, or other resuscitative actions.
|
104 weeks
|
|
Change From Baseline for Mean Daily Insulin Dose Requirements
Aikaikkuna: Baseline, Weeks 2, 4, 14, 27, 39, 52, 69, 87, and 104
|
Baseline, Weeks 2, 4, 14, 27, 39, 52, 69, 87, and 104
|
|
|
Change From Baseline for Mean Daily Glucose Levels Prior to Meals and Bedtime
Aikaikkuna: Baseline, Weeks 2, 4, 14, 27, 39, 52, 69, 87, and 104
|
For each visit, the mean daily glucose levels were calculated over the previous 3-7 days prior to the study visit from blood glucose levels recorded daily prior to meals and bedtime.
|
Baseline, Weeks 2, 4, 14, 27, 39, 52, 69, 87, and 104
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Lauantai 1. maaliskuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 1. tammikuuta 2017
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. kesäkuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 11. maaliskuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 18. maaliskuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 20. maaliskuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 5. syyskuuta 2018
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 6. elokuuta 2018
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. elokuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Patologiset prosessit
- Glukoosiaineenvaihduntahäiriöt
- Metaboliset sairaudet
- Hengityselinten sairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Keuhkosairaudet
- Endokriinisen järjestelmän sairaudet
- Maksasairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Ihonalainen emfyseema
- Emfyseema
- Diabetes mellitus
- Diabetes mellitus, tyyppi 1
- Alfa 1-antitrypsiinin puutos
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Entsyymin estäjät
- Seriiniproteinaasin estäjät
- Trypsiinin estäjät
- Proteaasin estäjät
- Alfa 1-antitrypsiini
- Proteiini C:n estäjä
Muut tutkimustunnusnumerot
- GTI1302
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .