Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Study of Human Plasma-Derived Alpha1-Proteinase Inhibitor in Subjects With New-Onset Type 1 Diabetes Mellitus

2018. augusztus 6. frissítette: Grifols Therapeutics LLC

A Multicenter, Randomized, Partial-Blinded, Placebo-Controlled Study to Evaluate the Safety and Efficacy of a Human Plasma-Derived Alpha1-Proteinase Inhibitor in Subjects With New-Onset Type 1 Diabetes Mellitus

This is a multicenter, randomized, partial-blinded, five-arm, placebo-controlled study of human plasma-derived alpha1-proteinase inhibitor (alpha1-PI) in children (ages 6-11 years old) and teens/adults (ages 12-35 years old) with new onset Type 1 Diabetes Mellitus (T1DM). Currently enrolling ages 12-35 only. Once 25 patients are randomized and data is reviewed enrollment will be opened to the child cohort. The purpose of this study is to evaluate the safety and efficacy of four dosing regimens of human plasma-derived alpha1-PI in T1DM.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

76

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Egyesült Államok, 85724
        • University of Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90015
        • Clinica Medica San Miguel
      • Orange, California, Egyesült Államok, 92868
        • Diabetes Associates Medical Group
      • San Diego, California, Egyesült Államok, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
      • Tarzana, California, Egyesült Államok, 91356
        • Metabolic Institute of America
      • Ventura, California, Egyesült Államok, 93003
        • Ronald H Chochinov MD
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06511
        • Yale New Haven Hospital
    • Delaware
      • Newark, Delaware, Egyesült Államok, 19713
        • Christiana Care Health Services
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32258
        • Solutions Through Advanced Research Inc.
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33133
        • CCM Clinical Research
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • Advanced Pharma CR LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30309
        • Atlanta Diabetes Associates
    • Idaho
      • Idaho Falls, Idaho, Egyesült Államok, 83404
        • Rocky Mountain Diabetes and Osteoporosis Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
        • Cook County Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • Methodist Research Institute
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Egyesült Államok, 40202
        • University of Louisville
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21229
        • Barry J. Reiner MD, LLC.
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Egyesült Államok, 01655
        • UMass Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48201
        • Wayne State University
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Egyesült Államok, 55102
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Egyesült Államok, 07962
        • Morristown Medical Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Egyesült Államok, 87131-0001
        • University of New Mexico, Health Sciences Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Egyesült Államok, 14222
        • Women and Children's Hospital
    • North Carolina
      • Raleigh, North Carolina, Egyesült Államok, 27610
        • WakeMed Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43210
        • Ohio State University
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43201
        • Endocrinology Associates Inc
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok, 73112
        • Pediatric Endocrinology, Genetics & Metabolism
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19106
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Dakota
      • Rapid City, South Dakota, Egyesült Államok, 57701
        • Rapid City Regional Hospital/Health Clinical Research
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75231
        • Research Institute of Dallas
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
        • University of Texas Health Science Center
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78154
        • Northeast Clinical Research of San Antonio LLC
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78232
        • Consano Clinical Research

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Inclusion Criteria:

  • Diagnosis of T1DM according to the ADA criteria.

  • Current use of injected insulin therapy and one positive result on testing for any of the following antibodies (If not currently on insulin therapy, must have positive result for at least two of the below antibodies):

    • Anti-islet-cell antibodies (islet cell antigen 512, insulinoma associated protein 2),
    • Anti-glutamic acid decarboxylase antibodies, or
    • Anti-insulin antibodies (unless received insulin therapy for > 7 days).
  • Body Mass Index (BMI) ≤ 28 kg/m2 for adults (≥ 20 years of age) OR ≤ 90th percentile in accordance with the Centers for Disease Control BMI assessment for children and teens (2 through 19 years old).

Exclusion Criteria:

  • History of or current diabetic retinopathy, neuropathy, or nephropathy.
  • Known thrombophilia or history of thrombosis.
  • Malignant disease (including malignant melanoma; however, other forms of skin cancer are allowed) within five years of randomization.
  • Active Hepatitis A virus, Hepatitis B virus, Hepatitis C virus, or Human Immunodeficiency Virus infection.
  • History of anaphylaxis or severe systemic response to any plasma-derived alpha1-PI preparation or other blood product(s).
  • Known selective or severe Immunoglobulin A deficiency.
  • Elevated liver enzymes (aspartate transaminase, alanine aminotransferase, and alkaline phosphatase) equal to or greater than 2.5 times the upper limit of normal.
  • Therapy with exenatide or any other agents that stimulate pancreatic β cell regeneration or insulin secretion, or any antidiabetic agents (oral or parenteral) other than insulin within one month prior to screening.
  • Use of omega-3 fatty acid supplements, including fish oil, within seven days prior to screening.
  • Current or planned therapy with inhaled insulin, if it becomes available.
  • Chronic use of systemic steroids, with the exception of inhaled steroids, above a stable dose equivalent to 5 mg/day prednisone (e.g., 10 mg every 2 days) within 4 weeks prior to randomization. It is recommended to maintain the same dose throughout the study. (Note: Subjects with autoimmune conditions (i.e., asthma) necessitating treatment with systemic short-term corticosteroids and administered a rapid taper are eligible per protocol with the caveat that the tapering is complete or decreased to the minimum requirement (i.e., 5 mg/day) at least 1 week prior to the Baseline visit (when randomization occurs) to ensure the subject is stable. For longer term steroid usage, please consult the Grifols Medical Monitor before considering the subject for study participation.)
  • Treatment with immunosuppressants or cytostatic agents within 6 months of randomization.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Alpha1-PI 180 mg/kg/wk, 26 weeks
180 mg/kg weekly infusions of Alpha1-PI for 26 weeks.
Biológiai: 180 mg/kg Alpha1-PI
Más nevek:
  • Prolastin-C
  • Alpha-1 MP
  • Alpha1-antitrypsin
  • Alpha1-Proteinase Inhibitor (human), Modified Process
Kísérleti: 90 mg/kg/wk Alpha1-PI, 26 weeks
90 mg/kg weekly infusions of Alpha1-PI for 26 weeks.
Biológiai: 90 mg/kg Alpha1-PI
Más nevek:
  • Prolastin-C
  • Alpha-1 MP
  • Alpha1-antitrypsin
  • Alpha1-Proteinase Inhibitor (human), Modified Process
Placebo Comparator: Placebo, 26 weeks
Weekly infusions of placebo for 26 weeks.
Biológiai: Placebo
Kísérleti: 180 mg/kg/wk Alpha1-PI, 13 weeks
180 mg/kg weekly infusions of Alpha1-PI for 13 weeks.
Biológiai: 180 mg/kg Alpha1-PI
Más nevek:
  • Prolastin-C
  • Alpha-1 MP
  • Alpha1-antitrypsin
  • Alpha1-Proteinase Inhibitor (human), Modified Process
Kísérleti: 90 mg/kg/wk Alpha1-PI, 13 weeks
90 mg/kg weekly infusions of Alpha1-PI for 13 weeks
Biológiai: 90 mg/kg Alpha1-PI
Más nevek:
  • Prolastin-C
  • Alpha-1 MP
  • Alpha1-antitrypsin
  • Alpha1-Proteinase Inhibitor (human), Modified Process
Placebo Comparator: Placebo, 13 weeks
Weekly infusions of placebo for 13 weeks.
Biológiai: Placebo

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Change From Baseline in Mixed Meal Tolerance Test (MMTMT) Stimulated C-peptide 2 Hour Area Under the Concentration-time Curve (AUC)
Időkeret: Baseline, Week 52 (pre-high protein drink and 15, 30, 60, 90, 120 minutes post-drink)
C-peptide concentration during MMTT with high protein energy drink. "Dose" for time frame refers to intake of high protein energy drink.
Baseline, Week 52 (pre-high protein drink and 15, 30, 60, 90, 120 minutes post-drink)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Change From Baseline for MMTT Stimulated C-peptide 2h AUC
Időkeret: Baseline, Weeks 14, 27, 39, 69, 87, and 104 (pre-high protein drink and 15, 30, 60, 90, 120 minutes post-drink)
Baseline, Weeks 14, 27, 39, 69, 87, and 104 (pre-high protein drink and 15, 30, 60, 90, 120 minutes post-drink)
Change From Baseline for HbA1c Levels
Időkeret: Baseline, Weeks 14, 27, 39, 52, 69, 87, and 104
Baseline, Weeks 14, 27, 39, 52, 69, 87, and 104
Number of Subjects With Overall Severe Hypoglycemic Episodes
Időkeret: 104 weeks
Severe hypoglycemia defined according the ADA Workgroup on Hypoglycemia definition, as follows: An event requiring assistance of another person to actively administer carbohydrate, glucagons, or other resuscitative actions.
104 weeks
Change From Baseline for Mean Daily Insulin Dose Requirements
Időkeret: Baseline, Weeks 2, 4, 14, 27, 39, 52, 69, 87, and 104
Baseline, Weeks 2, 4, 14, 27, 39, 52, 69, 87, and 104
Change From Baseline for Mean Daily Glucose Levels Prior to Meals and Bedtime
Időkeret: Baseline, Weeks 2, 4, 14, 27, 39, 52, 69, 87, and 104
For each visit, the mean daily glucose levels were calculated over the previous 3-7 days prior to the study visit from blood glucose levels recorded daily prior to meals and bedtime.
Baseline, Weeks 2, 4, 14, 27, 39, 52, 69, 87, and 104

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Grifols Therapeutics LLC

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2014. március 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2017. január 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2017. június 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. március 11.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. március 18.

Első közzététel (Becslés)

2014. március 20.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2018. szeptember 5.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. augusztus 6.

Utolsó ellenőrzés

2018. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • GTI1302

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel