Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Study of Human Plasma-Derived Alpha1-Proteinase Inhibitor in Subjects With New-Onset Type 1 Diabetes Mellitus

6. srpna 2018 aktualizováno: Grifols Therapeutics LLC

A Multicenter, Randomized, Partial-Blinded, Placebo-Controlled Study to Evaluate the Safety and Efficacy of a Human Plasma-Derived Alpha1-Proteinase Inhibitor in Subjects With New-Onset Type 1 Diabetes Mellitus

This is a multicenter, randomized, partial-blinded, five-arm, placebo-controlled study of human plasma-derived alpha1-proteinase inhibitor (alpha1-PI) in children (ages 6-11 years old) and teens/adults (ages 12-35 years old) with new onset Type 1 Diabetes Mellitus (T1DM). Currently enrolling ages 12-35 only. Once 25 patients are randomized and data is reviewed enrollment will be opened to the child cohort. The purpose of this study is to evaluate the safety and efficacy of four dosing regimens of human plasma-derived alpha1-PI in T1DM.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

76

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Spojené státy, 85724
        • University of Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90015
        • Clinica Medica San Miguel
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Diabetes Associates Medical Group
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
      • Tarzana, California, Spojené státy, 91356
        • Metabolic Institute of America
      • Ventura, California, Spojené státy, 93003
        • Ronald H Chochinov MD
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06511
        • Yale New Haven Hospital
    • Delaware
      • Newark, Delaware, Spojené státy, 19713
        • Christiana Care Health Services
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32258
        • Solutions Through Advanced Research Inc.
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33133
        • CCM Clinical Research
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Advanced Pharma CR LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30309
        • Atlanta Diabetes Associates
    • Idaho
      • Idaho Falls, Idaho, Spojené státy, 83404
        • Rocky Mountain Diabetes and Osteoporosis Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Cook County Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Methodist Research Institute
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
        • University of Louisville
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21229
        • Barry J. Reiner MD, LLC.
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01655
        • UMass Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Wayne State University
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55102
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Spojené státy, 07962
        • Morristown Medical Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Spojené státy, 87131-0001
        • University of New Mexico, Health Sciences Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Spojené státy, 14222
        • Women and Children's Hospital
    • North Carolina
      • Raleigh, North Carolina, Spojené státy, 27610
        • WakeMed Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • Ohio State University
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43201
        • Endocrinology Associates Inc
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73112
        • Pediatric Endocrinology, Genetics & Metabolism
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19106
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Dakota
      • Rapid City, South Dakota, Spojené státy, 57701
        • Rapid City Regional Hospital/Health Clinical Research
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
        • Research Institute Of Dallas
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • University of Texas Health Science Center
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78154
        • Northeast Clinical Research of San Antonio LLC
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78232
        • Consano Clinical Research

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 35 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Inclusion Criteria:

  • Diagnosis of T1DM according to the ADA criteria.

  • Current use of injected insulin therapy and one positive result on testing for any of the following antibodies (If not currently on insulin therapy, must have positive result for at least two of the below antibodies):

    • Anti-islet-cell antibodies (islet cell antigen 512, insulinoma associated protein 2),
    • Anti-glutamic acid decarboxylase antibodies, or
    • Anti-insulin antibodies (unless received insulin therapy for > 7 days).
  • Body Mass Index (BMI) ≤ 28 kg/m2 for adults (≥ 20 years of age) OR ≤ 90th percentile in accordance with the Centers for Disease Control BMI assessment for children and teens (2 through 19 years old).

Exclusion Criteria:

  • History of or current diabetic retinopathy, neuropathy, or nephropathy.
  • Known thrombophilia or history of thrombosis.
  • Malignant disease (including malignant melanoma; however, other forms of skin cancer are allowed) within five years of randomization.
  • Active Hepatitis A virus, Hepatitis B virus, Hepatitis C virus, or Human Immunodeficiency Virus infection.
  • History of anaphylaxis or severe systemic response to any plasma-derived alpha1-PI preparation or other blood product(s).
  • Known selective or severe Immunoglobulin A deficiency.
  • Elevated liver enzymes (aspartate transaminase, alanine aminotransferase, and alkaline phosphatase) equal to or greater than 2.5 times the upper limit of normal.
  • Therapy with exenatide or any other agents that stimulate pancreatic β cell regeneration or insulin secretion, or any antidiabetic agents (oral or parenteral) other than insulin within one month prior to screening.
  • Use of omega-3 fatty acid supplements, including fish oil, within seven days prior to screening.
  • Current or planned therapy with inhaled insulin, if it becomes available.
  • Chronic use of systemic steroids, with the exception of inhaled steroids, above a stable dose equivalent to 5 mg/day prednisone (e.g., 10 mg every 2 days) within 4 weeks prior to randomization. It is recommended to maintain the same dose throughout the study. (Note: Subjects with autoimmune conditions (i.e., asthma) necessitating treatment with systemic short-term corticosteroids and administered a rapid taper are eligible per protocol with the caveat that the tapering is complete or decreased to the minimum requirement (i.e., 5 mg/day) at least 1 week prior to the Baseline visit (when randomization occurs) to ensure the subject is stable. For longer term steroid usage, please consult the Grifols Medical Monitor before considering the subject for study participation.)
  • Treatment with immunosuppressants or cytostatic agents within 6 months of randomization.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Alpha1-PI 180 mg/kg/wk, 26 weeks
180 mg/kg weekly infusions of Alpha1-PI for 26 weeks.
Biologický: 180 mg/kg Alpha1-PI
Ostatní jména:
  • Prolastin-C
  • Alfa-1 MP
  • Alpha1-antitrypsin
  • Alpha1-Proteinase Inhibitor (human), Modified Process
Experimentální: 90 mg/kg/wk Alpha1-PI, 26 weeks
90 mg/kg weekly infusions of Alpha1-PI for 26 weeks.
Biologický: 90 mg/kg Alpha1-PI
Ostatní jména:
  • Prolastin-C
  • Alfa-1 MP
  • Alpha1-antitrypsin
  • Alpha1-Proteinase Inhibitor (human), Modified Process
Komparátor placeba: Placebo, 26 weeks
Weekly infusions of placebo for 26 weeks.
Biologický: Placebo
Experimentální: 180 mg/kg/wk Alpha1-PI, 13 weeks
180 mg/kg weekly infusions of Alpha1-PI for 13 weeks.
Biologický: 180 mg/kg Alpha1-PI
Ostatní jména:
  • Prolastin-C
  • Alfa-1 MP
  • Alpha1-antitrypsin
  • Alpha1-Proteinase Inhibitor (human), Modified Process
Experimentální: 90 mg/kg/wk Alpha1-PI, 13 weeks
90 mg/kg weekly infusions of Alpha1-PI for 13 weeks
Biologický: 90 mg/kg Alpha1-PI
Ostatní jména:
  • Prolastin-C
  • Alfa-1 MP
  • Alpha1-antitrypsin
  • Alpha1-Proteinase Inhibitor (human), Modified Process
Komparátor placeba: Placebo, 13 weeks
Weekly infusions of placebo for 13 weeks.
Biologický: Placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Change From Baseline in Mixed Meal Tolerance Test (MMTMT) Stimulated C-peptide 2 Hour Area Under the Concentration-time Curve (AUC)
Časové okno: Baseline, Week 52 (pre-high protein drink and 15, 30, 60, 90, 120 minutes post-drink)
C-peptide concentration during MMTT with high protein energy drink. "Dose" for time frame refers to intake of high protein energy drink.
Baseline, Week 52 (pre-high protein drink and 15, 30, 60, 90, 120 minutes post-drink)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Change From Baseline for MMTT Stimulated C-peptide 2h AUC
Časové okno: Baseline, Weeks 14, 27, 39, 69, 87, and 104 (pre-high protein drink and 15, 30, 60, 90, 120 minutes post-drink)
Baseline, Weeks 14, 27, 39, 69, 87, and 104 (pre-high protein drink and 15, 30, 60, 90, 120 minutes post-drink)
Change From Baseline for HbA1c Levels
Časové okno: Baseline, Weeks 14, 27, 39, 52, 69, 87, and 104
Baseline, Weeks 14, 27, 39, 52, 69, 87, and 104
Number of Subjects With Overall Severe Hypoglycemic Episodes
Časové okno: 104 weeks
Severe hypoglycemia defined according the ADA Workgroup on Hypoglycemia definition, as follows: An event requiring assistance of another person to actively administer carbohydrate, glucagons, or other resuscitative actions.
104 weeks
Change From Baseline for Mean Daily Insulin Dose Requirements
Časové okno: Baseline, Weeks 2, 4, 14, 27, 39, 52, 69, 87, and 104
Baseline, Weeks 2, 4, 14, 27, 39, 52, 69, 87, and 104
Change From Baseline for Mean Daily Glucose Levels Prior to Meals and Bedtime
Časové okno: Baseline, Weeks 2, 4, 14, 27, 39, 52, 69, 87, and 104
For each visit, the mean daily glucose levels were calculated over the previous 3-7 days prior to the study visit from blood glucose levels recorded daily prior to meals and bedtime.
Baseline, Weeks 2, 4, 14, 27, 39, 52, 69, 87, and 104

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Grifols Therapeutics LLC

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. března 2014

Primární dokončení (Aktuální)

1. ledna 2017

Dokončení studie (Aktuální)

1. června 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. března 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. března 2014

První zveřejněno (Odhad)

20. března 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. září 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. srpna 2018

Naposledy ověřeno

1. srpna 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GTI1302

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Diabetes mellitus 1. typu

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Netherlands

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit