Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Study of Human Plasma-Derived Alpha1-Proteinase Inhibitor in Subjects With New-Onset Type 1 Diabetes Mellitus

6 augusti 2018 uppdaterad av: Grifols Therapeutics LLC

A Multicenter, Randomized, Partial-Blinded, Placebo-Controlled Study to Evaluate the Safety and Efficacy of a Human Plasma-Derived Alpha1-Proteinase Inhibitor in Subjects With New-Onset Type 1 Diabetes Mellitus

This is a multicenter, randomized, partial-blinded, five-arm, placebo-controlled study of human plasma-derived alpha1-proteinase inhibitor (alpha1-PI) in children (ages 6-11 years old) and teens/adults (ages 12-35 years old) with new onset Type 1 Diabetes Mellitus (T1DM). Currently enrolling ages 12-35 only. Once 25 patients are randomized and data is reviewed enrollment will be opened to the child cohort. The purpose of this study is to evaluate the safety and efficacy of four dosing regimens of human plasma-derived alpha1-PI in T1DM.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

76

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85724
        • University of Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90015
        • Clinica Medica San Miguel
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • Diabetes Associates Medical Group
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
      • Tarzana, California, Förenta staterna, 91356
        • Metabolic Institute of America
      • Ventura, California, Förenta staterna, 93003
        • Ronald H Chochinov MD
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06511
        • Yale New Haven Hospital
    • Delaware
      • Newark, Delaware, Förenta staterna, 19713
        • Christiana Care Health Services
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32258
        • Solutions Through Advanced Research Inc.
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33133
        • CCM Clinical Research
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • Advanced Pharma CR LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30309
        • Atlanta Diabetes Associates
    • Idaho
      • Idaho Falls, Idaho, Förenta staterna, 83404
        • Rocky Mountain Diabetes and Osteoporosis Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • Cook County Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Methodist Research Institute
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202
        • University of Louisville
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21229
        • Barry J. Reiner MD, LLC.
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Förenta staterna, 01655
        • UMass Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
        • Wayne State University
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Förenta staterna, 55102
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Förenta staterna, 07962
        • Morristown Medical Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Förenta staterna, 87131-0001
        • University of New Mexico, Health Sciences Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Förenta staterna, 14222
        • Women and Children's Hospital
    • North Carolina
      • Raleigh, North Carolina, Förenta staterna, 27610
        • WakeMed Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
        • Ohio State University
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43201
        • Endocrinology Associates Inc
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73112
        • Pediatric Endocrinology, Genetics & Metabolism
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19106
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Dakota
      • Rapid City, South Dakota, Förenta staterna, 57701
        • Rapid City Regional Hospital/Health Clinical Research
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75231
        • Research Institute of Dallas
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229
        • University of Texas Health Science Center
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78154
        • Northeast Clinical Research of San Antonio LLC
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78232
        • Consano Clinical Research

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år till 35 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inclusion Criteria:

  • Diagnosis of T1DM according to the ADA criteria.

  • Current use of injected insulin therapy and one positive result on testing for any of the following antibodies (If not currently on insulin therapy, must have positive result for at least two of the below antibodies):

    • Anti-islet-cell antibodies (islet cell antigen 512, insulinoma associated protein 2),
    • Anti-glutamic acid decarboxylase antibodies, or
    • Anti-insulin antibodies (unless received insulin therapy for > 7 days).
  • Body Mass Index (BMI) ≤ 28 kg/m2 for adults (≥ 20 years of age) OR ≤ 90th percentile in accordance with the Centers for Disease Control BMI assessment for children and teens (2 through 19 years old).

Exclusion Criteria:

  • History of or current diabetic retinopathy, neuropathy, or nephropathy.
  • Known thrombophilia or history of thrombosis.
  • Malignant disease (including malignant melanoma; however, other forms of skin cancer are allowed) within five years of randomization.
  • Active Hepatitis A virus, Hepatitis B virus, Hepatitis C virus, or Human Immunodeficiency Virus infection.
  • History of anaphylaxis or severe systemic response to any plasma-derived alpha1-PI preparation or other blood product(s).
  • Known selective or severe Immunoglobulin A deficiency.
  • Elevated liver enzymes (aspartate transaminase, alanine aminotransferase, and alkaline phosphatase) equal to or greater than 2.5 times the upper limit of normal.
  • Therapy with exenatide or any other agents that stimulate pancreatic β cell regeneration or insulin secretion, or any antidiabetic agents (oral or parenteral) other than insulin within one month prior to screening.
  • Use of omega-3 fatty acid supplements, including fish oil, within seven days prior to screening.
  • Current or planned therapy with inhaled insulin, if it becomes available.
  • Chronic use of systemic steroids, with the exception of inhaled steroids, above a stable dose equivalent to 5 mg/day prednisone (e.g., 10 mg every 2 days) within 4 weeks prior to randomization. It is recommended to maintain the same dose throughout the study. (Note: Subjects with autoimmune conditions (i.e., asthma) necessitating treatment with systemic short-term corticosteroids and administered a rapid taper are eligible per protocol with the caveat that the tapering is complete or decreased to the minimum requirement (i.e., 5 mg/day) at least 1 week prior to the Baseline visit (when randomization occurs) to ensure the subject is stable. For longer term steroid usage, please consult the Grifols Medical Monitor before considering the subject for study participation.)
  • Treatment with immunosuppressants or cytostatic agents within 6 months of randomization.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Alpha1-PI 180 mg/kg/wk, 26 weeks
180 mg/kg weekly infusions of Alpha1-PI for 26 weeks.
Biologisk: 180 mg/kg Alpha1-PI
Andra namn:
  • Prolastin-C
  • Alpha-1 MP
  • Alpha1-antitrypsin
  • Alpha1-Proteinase Inhibitor (human), Modified Process
Experimentell: 90 mg/kg/wk Alpha1-PI, 26 weeks
90 mg/kg weekly infusions of Alpha1-PI for 26 weeks.
Biologisk: 90 mg/kg Alpha1-PI
Andra namn:
  • Prolastin-C
  • Alpha-1 MP
  • Alpha1-antitrypsin
  • Alpha1-Proteinase Inhibitor (human), Modified Process
Placebo-jämförare: Placebo, 26 weeks
Weekly infusions of placebo for 26 weeks.
Biologisk: Placebo
Experimentell: 180 mg/kg/wk Alpha1-PI, 13 weeks
180 mg/kg weekly infusions of Alpha1-PI for 13 weeks.
Biologisk: 180 mg/kg Alpha1-PI
Andra namn:
  • Prolastin-C
  • Alpha-1 MP
  • Alpha1-antitrypsin
  • Alpha1-Proteinase Inhibitor (human), Modified Process
Experimentell: 90 mg/kg/wk Alpha1-PI, 13 weeks
90 mg/kg weekly infusions of Alpha1-PI for 13 weeks
Biologisk: 90 mg/kg Alpha1-PI
Andra namn:
  • Prolastin-C
  • Alpha-1 MP
  • Alpha1-antitrypsin
  • Alpha1-Proteinase Inhibitor (human), Modified Process
Placebo-jämförare: Placebo, 13 weeks
Weekly infusions of placebo for 13 weeks.
Biologisk: Placebo

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Change From Baseline in Mixed Meal Tolerance Test (MMTMT) Stimulated C-peptide 2 Hour Area Under the Concentration-time Curve (AUC)
Tidsram: Baseline, Week 52 (pre-high protein drink and 15, 30, 60, 90, 120 minutes post-drink)
C-peptide concentration during MMTT with high protein energy drink. "Dose" for time frame refers to intake of high protein energy drink.
Baseline, Week 52 (pre-high protein drink and 15, 30, 60, 90, 120 minutes post-drink)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Change From Baseline for MMTT Stimulated C-peptide 2h AUC
Tidsram: Baseline, Weeks 14, 27, 39, 69, 87, and 104 (pre-high protein drink and 15, 30, 60, 90, 120 minutes post-drink)
Baseline, Weeks 14, 27, 39, 69, 87, and 104 (pre-high protein drink and 15, 30, 60, 90, 120 minutes post-drink)
Change From Baseline for HbA1c Levels
Tidsram: Baseline, Weeks 14, 27, 39, 52, 69, 87, and 104
Baseline, Weeks 14, 27, 39, 52, 69, 87, and 104
Number of Subjects With Overall Severe Hypoglycemic Episodes
Tidsram: 104 weeks
Severe hypoglycemia defined according the ADA Workgroup on Hypoglycemia definition, as follows: An event requiring assistance of another person to actively administer carbohydrate, glucagons, or other resuscitative actions.
104 weeks
Change From Baseline for Mean Daily Insulin Dose Requirements
Tidsram: Baseline, Weeks 2, 4, 14, 27, 39, 52, 69, 87, and 104
Baseline, Weeks 2, 4, 14, 27, 39, 52, 69, 87, and 104
Change From Baseline for Mean Daily Glucose Levels Prior to Meals and Bedtime
Tidsram: Baseline, Weeks 2, 4, 14, 27, 39, 52, 69, 87, and 104
For each visit, the mean daily glucose levels were calculated over the previous 3-7 days prior to the study visit from blood glucose levels recorded daily prior to meals and bedtime.
Baseline, Weeks 2, 4, 14, 27, 39, 52, 69, 87, and 104

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Grifols Therapeutics LLC

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 mars 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

1 januari 2017

Avslutad studie (Faktisk)

1 juni 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

11 mars 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 mars 2014

Första postat (Uppskatta)

20 mars 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

5 september 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

6 augusti 2018

Senast verifierad

1 augusti 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • GTI1302

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera