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Study of Human Plasma-Derived Alpha1-Proteinase Inhibitor in Subjects With New-Onset Type 1 Diabetes Mellitus

6 agosto 2018 aggiornato da: Grifols Therapeutics LLC

A Multicenter, Randomized, Partial-Blinded, Placebo-Controlled Study to Evaluate the Safety and Efficacy of a Human Plasma-Derived Alpha1-Proteinase Inhibitor in Subjects With New-Onset Type 1 Diabetes Mellitus

This is a multicenter, randomized, partial-blinded, five-arm, placebo-controlled study of human plasma-derived alpha1-proteinase inhibitor (alpha1-PI) in children (ages 6-11 years old) and teens/adults (ages 12-35 years old) with new onset Type 1 Diabetes Mellitus (T1DM). Currently enrolling ages 12-35 only. Once 25 patients are randomized and data is reviewed enrollment will be opened to the child cohort. The purpose of this study is to evaluate the safety and efficacy of four dosing regimens of human plasma-derived alpha1-PI in T1DM.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

76

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85724
        • University of Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90015
        • Clinica Medica San Miguel
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Diabetes Associates Medical Group
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
      • Tarzana, California, Stati Uniti, 91356
        • Metabolic Institute of America
      • Ventura, California, Stati Uniti, 93003
        • Ronald H Chochinov MD
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06511
        • Yale New Haven Hospital
    • Delaware
      • Newark, Delaware, Stati Uniti, 19713
        • Christiana Care Health Services
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32258
        • Solutions Through Advanced Research Inc.
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33133
        • CCM Clinical Research
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Advanced Pharma CR LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30309
        • Atlanta Diabetes Associates
    • Idaho
      • Idaho Falls, Idaho, Stati Uniti, 83404
        • Rocky Mountain Diabetes and Osteoporosis Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Cook County Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Methodist Research Institute
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • University of Louisville
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21229
        • Barry J. Reiner MD, LLC.
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01655
        • UMass Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Wayne State University
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55102
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Stati Uniti, 07962
        • Morristown Medical Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stati Uniti, 87131-0001
        • University of New Mexico, Health Sciences Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14222
        • Women and Children's Hospital
    • North Carolina
      • Raleigh, North Carolina, Stati Uniti, 27610
        • WakeMed Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Ohio State University
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43201
        • Endocrinology Associates Inc
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73112
        • Pediatric Endocrinology, Genetics & Metabolism
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19106
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Dakota
      • Rapid City, South Dakota, Stati Uniti, 57701
        • Rapid City Regional Hospital/Health Clinical Research
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
        • Research Institute Of Dallas
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • University of Texas Health Science Center
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78154
        • Northeast Clinical Research of San Antonio LLC
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78232
        • Consano Clinical Research

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 35 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Inclusion Criteria:

  • Diagnosis of T1DM according to the ADA criteria.

  • Current use of injected insulin therapy and one positive result on testing for any of the following antibodies (If not currently on insulin therapy, must have positive result for at least two of the below antibodies):

    • Anti-islet-cell antibodies (islet cell antigen 512, insulinoma associated protein 2),
    • Anti-glutamic acid decarboxylase antibodies, or
    • Anti-insulin antibodies (unless received insulin therapy for > 7 days).
  • Body Mass Index (BMI) ≤ 28 kg/m2 for adults (≥ 20 years of age) OR ≤ 90th percentile in accordance with the Centers for Disease Control BMI assessment for children and teens (2 through 19 years old).

Exclusion Criteria:

  • History of or current diabetic retinopathy, neuropathy, or nephropathy.
  • Known thrombophilia or history of thrombosis.
  • Malignant disease (including malignant melanoma; however, other forms of skin cancer are allowed) within five years of randomization.
  • Active Hepatitis A virus, Hepatitis B virus, Hepatitis C virus, or Human Immunodeficiency Virus infection.
  • History of anaphylaxis or severe systemic response to any plasma-derived alpha1-PI preparation or other blood product(s).
  • Known selective or severe Immunoglobulin A deficiency.
  • Elevated liver enzymes (aspartate transaminase, alanine aminotransferase, and alkaline phosphatase) equal to or greater than 2.5 times the upper limit of normal.
  • Therapy with exenatide or any other agents that stimulate pancreatic β cell regeneration or insulin secretion, or any antidiabetic agents (oral or parenteral) other than insulin within one month prior to screening.
  • Use of omega-3 fatty acid supplements, including fish oil, within seven days prior to screening.
  • Current or planned therapy with inhaled insulin, if it becomes available.
  • Chronic use of systemic steroids, with the exception of inhaled steroids, above a stable dose equivalent to 5 mg/day prednisone (e.g., 10 mg every 2 days) within 4 weeks prior to randomization. It is recommended to maintain the same dose throughout the study. (Note: Subjects with autoimmune conditions (i.e., asthma) necessitating treatment with systemic short-term corticosteroids and administered a rapid taper are eligible per protocol with the caveat that the tapering is complete or decreased to the minimum requirement (i.e., 5 mg/day) at least 1 week prior to the Baseline visit (when randomization occurs) to ensure the subject is stable. For longer term steroid usage, please consult the Grifols Medical Monitor before considering the subject for study participation.)
  • Treatment with immunosuppressants or cytostatic agents within 6 months of randomization.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Alpha1-PI 180 mg/kg/wk, 26 weeks
180 mg/kg weekly infusions of Alpha1-PI for 26 weeks.
Biologico: 180 mg/kg Alpha1-PI
Altri nomi:
  • Prolastina-C
  • Alfa-1 MP
  • Alpha1-antitrypsin
  • Alpha1-Proteinase Inhibitor (human), Modified Process
Sperimentale: 90 mg/kg/wk Alpha1-PI, 26 weeks
90 mg/kg weekly infusions of Alpha1-PI for 26 weeks.
Biologico: 90 mg/kg Alpha1-PI
Altri nomi:
  • Prolastina-C
  • Alfa-1 MP
  • Alpha1-antitrypsin
  • Alpha1-Proteinase Inhibitor (human), Modified Process
Comparatore placebo: Placebo, 26 weeks
Weekly infusions of placebo for 26 weeks.
Biologico: Placebo
Sperimentale: 180 mg/kg/wk Alpha1-PI, 13 weeks
180 mg/kg weekly infusions of Alpha1-PI for 13 weeks.
Biologico: 180 mg/kg Alpha1-PI
Altri nomi:
  • Prolastina-C
  • Alfa-1 MP
  • Alpha1-antitrypsin
  • Alpha1-Proteinase Inhibitor (human), Modified Process
Sperimentale: 90 mg/kg/wk Alpha1-PI, 13 weeks
90 mg/kg weekly infusions of Alpha1-PI for 13 weeks
Biologico: 90 mg/kg Alpha1-PI
Altri nomi:
  • Prolastina-C
  • Alfa-1 MP
  • Alpha1-antitrypsin
  • Alpha1-Proteinase Inhibitor (human), Modified Process
Comparatore placebo: Placebo, 13 weeks
Weekly infusions of placebo for 13 weeks.
Biologico: Placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Change From Baseline in Mixed Meal Tolerance Test (MMTMT) Stimulated C-peptide 2 Hour Area Under the Concentration-time Curve (AUC)
Lasso di tempo: Baseline, Week 52 (pre-high protein drink and 15, 30, 60, 90, 120 minutes post-drink)
C-peptide concentration during MMTT with high protein energy drink. "Dose" for time frame refers to intake of high protein energy drink.
Baseline, Week 52 (pre-high protein drink and 15, 30, 60, 90, 120 minutes post-drink)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Change From Baseline for MMTT Stimulated C-peptide 2h AUC
Lasso di tempo: Baseline, Weeks 14, 27, 39, 69, 87, and 104 (pre-high protein drink and 15, 30, 60, 90, 120 minutes post-drink)
Baseline, Weeks 14, 27, 39, 69, 87, and 104 (pre-high protein drink and 15, 30, 60, 90, 120 minutes post-drink)
Change From Baseline for HbA1c Levels
Lasso di tempo: Baseline, Weeks 14, 27, 39, 52, 69, 87, and 104
Baseline, Weeks 14, 27, 39, 52, 69, 87, and 104
Number of Subjects With Overall Severe Hypoglycemic Episodes
Lasso di tempo: 104 weeks
Severe hypoglycemia defined according the ADA Workgroup on Hypoglycemia definition, as follows: An event requiring assistance of another person to actively administer carbohydrate, glucagons, or other resuscitative actions.
104 weeks
Change From Baseline for Mean Daily Insulin Dose Requirements
Lasso di tempo: Baseline, Weeks 2, 4, 14, 27, 39, 52, 69, 87, and 104
Baseline, Weeks 2, 4, 14, 27, 39, 52, 69, 87, and 104
Change From Baseline for Mean Daily Glucose Levels Prior to Meals and Bedtime
Lasso di tempo: Baseline, Weeks 2, 4, 14, 27, 39, 52, 69, 87, and 104
For each visit, the mean daily glucose levels were calculated over the previous 3-7 days prior to the study visit from blood glucose levels recorded daily prior to meals and bedtime.
Baseline, Weeks 2, 4, 14, 27, 39, 52, 69, 87, and 104

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Grifols Therapeutics LLC

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 marzo 2014

Completamento primario (Effettivo)

1 gennaio 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

1 giugno 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 marzo 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 marzo 2014

Primo Inserito (Stima)

20 marzo 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 settembre 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 agosto 2018

Ultimo verificato

1 agosto 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GTI1302

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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