Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Study of Human Plasma-Derived Alpha1-Proteinase Inhibitor in Subjects With New-Onset Type 1 Diabetes Mellitus

6 de agosto de 2018 atualizado por: Grifols Therapeutics LLC

A Multicenter, Randomized, Partial-Blinded, Placebo-Controlled Study to Evaluate the Safety and Efficacy of a Human Plasma-Derived Alpha1-Proteinase Inhibitor in Subjects With New-Onset Type 1 Diabetes Mellitus

This is a multicenter, randomized, partial-blinded, five-arm, placebo-controlled study of human plasma-derived alpha1-proteinase inhibitor (alpha1-PI) in children (ages 6-11 years old) and teens/adults (ages 12-35 years old) with new onset Type 1 Diabetes Mellitus (T1DM). Currently enrolling ages 12-35 only. Once 25 patients are randomized and data is reviewed enrollment will be opened to the child cohort. The purpose of this study is to evaluate the safety and efficacy of four dosing regimens of human plasma-derived alpha1-PI in T1DM.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

76

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
        • University of Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90015
        • Clinica Medica San Miguel
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Diabetes Associates Medical Group
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
      • Tarzana, California, Estados Unidos, 91356
        • Metabolic Institute of America
      • Ventura, California, Estados Unidos, 93003
        • Ronald H Chochinov MD
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06511
        • Yale New Haven Hospital
    • Delaware
      • Newark, Delaware, Estados Unidos, 19713
        • Christiana Care Health Services
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32258
        • Solutions Through Advanced Research Inc.
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33133
        • CCM Clinical Research
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Advanced Pharma CR LLC
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30309
        • Atlanta Diabetes Associates
    • Idaho
      • Idaho Falls, Idaho, Estados Unidos, 83404
        • Rocky Mountain Diabetes and Osteoporosis Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Cook County Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Methodist Research Institute
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • University of Louisville
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21229
        • Barry J. Reiner MD, LLC.
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
        • Umass Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Wayne State University
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07962
        • Morristown Medical Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos, 87131-0001
        • University of New Mexico, Health Sciences Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14222
        • Women and Children's Hospital
    • North Carolina
      • Raleigh, North Carolina, Estados Unidos, 27610
        • WakeMed Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Ohio State University
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43201
        • Endocrinology Associates Inc
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73112
        • Pediatric Endocrinology, Genetics & Metabolism
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19106
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • South Dakota
      • Rapid City, South Dakota, Estados Unidos, 57701
        • Rapid City Regional Hospital/Health Clinical Research
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • Research Institute Of Dallas
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • University of Texas Health Science Center
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78154
        • Northeast Clinical Research of San Antonio LLC
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78232
        • Consano Clinical Research

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 anos a 35 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Inclusion Criteria:

  • Diagnosis of T1DM according to the ADA criteria.

  • Current use of injected insulin therapy and one positive result on testing for any of the following antibodies (If not currently on insulin therapy, must have positive result for at least two of the below antibodies):

    • Anti-islet-cell antibodies (islet cell antigen 512, insulinoma associated protein 2),
    • Anti-glutamic acid decarboxylase antibodies, or
    • Anti-insulin antibodies (unless received insulin therapy for > 7 days).
  • Body Mass Index (BMI) ≤ 28 kg/m2 for adults (≥ 20 years of age) OR ≤ 90th percentile in accordance with the Centers for Disease Control BMI assessment for children and teens (2 through 19 years old).

Exclusion Criteria:

  • History of or current diabetic retinopathy, neuropathy, or nephropathy.
  • Known thrombophilia or history of thrombosis.
  • Malignant disease (including malignant melanoma; however, other forms of skin cancer are allowed) within five years of randomization.
  • Active Hepatitis A virus, Hepatitis B virus, Hepatitis C virus, or Human Immunodeficiency Virus infection.
  • History of anaphylaxis or severe systemic response to any plasma-derived alpha1-PI preparation or other blood product(s).
  • Known selective or severe Immunoglobulin A deficiency.
  • Elevated liver enzymes (aspartate transaminase, alanine aminotransferase, and alkaline phosphatase) equal to or greater than 2.5 times the upper limit of normal.
  • Therapy with exenatide or any other agents that stimulate pancreatic β cell regeneration or insulin secretion, or any antidiabetic agents (oral or parenteral) other than insulin within one month prior to screening.
  • Use of omega-3 fatty acid supplements, including fish oil, within seven days prior to screening.
  • Current or planned therapy with inhaled insulin, if it becomes available.
  • Chronic use of systemic steroids, with the exception of inhaled steroids, above a stable dose equivalent to 5 mg/day prednisone (e.g., 10 mg every 2 days) within 4 weeks prior to randomization. It is recommended to maintain the same dose throughout the study. (Note: Subjects with autoimmune conditions (i.e., asthma) necessitating treatment with systemic short-term corticosteroids and administered a rapid taper are eligible per protocol with the caveat that the tapering is complete or decreased to the minimum requirement (i.e., 5 mg/day) at least 1 week prior to the Baseline visit (when randomization occurs) to ensure the subject is stable. For longer term steroid usage, please consult the Grifols Medical Monitor before considering the subject for study participation.)
  • Treatment with immunosuppressants or cytostatic agents within 6 months of randomization.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Alpha1-PI 180 mg/kg/wk, 26 weeks
180 mg/kg weekly infusions of Alpha1-PI for 26 weeks.
Biológico: 180 mg/kg Alpha1-PI
Outros nomes:
  • Prolastin-C
  • Alpha-1 PM
  • Alpha1-antitrypsin
  • Alpha1-Proteinase Inhibitor (human), Modified Process
Experimental: 90 mg/kg/wk Alpha1-PI, 26 weeks
90 mg/kg weekly infusions of Alpha1-PI for 26 weeks.
Biológico: 90 mg/kg Alpha1-PI
Outros nomes:
  • Prolastin-C
  • Alpha-1 PM
  • Alpha1-antitrypsin
  • Alpha1-Proteinase Inhibitor (human), Modified Process
Comparador de Placebo: Placebo, 26 weeks
Weekly infusions of placebo for 26 weeks.
Biológico: Placebo
Experimental: 180 mg/kg/wk Alpha1-PI, 13 weeks
180 mg/kg weekly infusions of Alpha1-PI for 13 weeks.
Biológico: 180 mg/kg Alpha1-PI
Outros nomes:
  • Prolastin-C
  • Alpha-1 PM
  • Alpha1-antitrypsin
  • Alpha1-Proteinase Inhibitor (human), Modified Process
Experimental: 90 mg/kg/wk Alpha1-PI, 13 weeks
90 mg/kg weekly infusions of Alpha1-PI for 13 weeks
Biológico: 90 mg/kg Alpha1-PI
Outros nomes:
  • Prolastin-C
  • Alpha-1 PM
  • Alpha1-antitrypsin
  • Alpha1-Proteinase Inhibitor (human), Modified Process
Comparador de Placebo: Placebo, 13 weeks
Weekly infusions of placebo for 13 weeks.
Biológico: Placebo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Change From Baseline in Mixed Meal Tolerance Test (MMTMT) Stimulated C-peptide 2 Hour Area Under the Concentration-time Curve (AUC)
Prazo: Baseline, Week 52 (pre-high protein drink and 15, 30, 60, 90, 120 minutes post-drink)
C-peptide concentration during MMTT with high protein energy drink. "Dose" for time frame refers to intake of high protein energy drink.
Baseline, Week 52 (pre-high protein drink and 15, 30, 60, 90, 120 minutes post-drink)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Change From Baseline for MMTT Stimulated C-peptide 2h AUC
Prazo: Baseline, Weeks 14, 27, 39, 69, 87, and 104 (pre-high protein drink and 15, 30, 60, 90, 120 minutes post-drink)
Baseline, Weeks 14, 27, 39, 69, 87, and 104 (pre-high protein drink and 15, 30, 60, 90, 120 minutes post-drink)
Change From Baseline for HbA1c Levels
Prazo: Baseline, Weeks 14, 27, 39, 52, 69, 87, and 104
Baseline, Weeks 14, 27, 39, 52, 69, 87, and 104
Number of Subjects With Overall Severe Hypoglycemic Episodes
Prazo: 104 weeks
Severe hypoglycemia defined according the ADA Workgroup on Hypoglycemia definition, as follows: An event requiring assistance of another person to actively administer carbohydrate, glucagons, or other resuscitative actions.
104 weeks
Change From Baseline for Mean Daily Insulin Dose Requirements
Prazo: Baseline, Weeks 2, 4, 14, 27, 39, 52, 69, 87, and 104
Baseline, Weeks 2, 4, 14, 27, 39, 52, 69, 87, and 104
Change From Baseline for Mean Daily Glucose Levels Prior to Meals and Bedtime
Prazo: Baseline, Weeks 2, 4, 14, 27, 39, 52, 69, 87, and 104
For each visit, the mean daily glucose levels were calculated over the previous 3-7 days prior to the study visit from blood glucose levels recorded daily prior to meals and bedtime.
Baseline, Weeks 2, 4, 14, 27, 39, 52, 69, 87, and 104

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Grifols Therapeutics LLC

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de março de 2014

Conclusão Primária (Real)

1 de janeiro de 2017

Conclusão do estudo (Real)

1 de junho de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

11 de março de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de março de 2014

Primeira postagem (Estimativa)

20 de março de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

5 de setembro de 2018

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

6 de agosto de 2018

Última verificação

1 de agosto de 2018

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • GTI1302

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever