AR1005:n turvallisuus ja tehokkuus potilailla, joilla on Lewyn kehon tauti (AR1005)

Sisällyttämiskriteerit:

• yli 60-vuotiaat miehet ja naiset

  • Kommunikointi koreaksi on mahdollista ja tutkimuksen tarkoitus ja prosessi on täysin ymmärretty ja sovittu

    • Kokonaispistemäärä 26 pistettä tai vähemmän yksinkertaistetussa mielenterveysarvioinnissa (K-MMSE)

      • Dementia Clinical Evaluation Scale (CDR) Kokonaispistemäärä 0,5 tai korkeampi

        • Lääketieteellinen historia, neurologinen tutkimus, hematologinen tutkimus, Soulin neuropsykologinen tutkimus 2. painos, aivojen magneettikuvaus, jonka epäillään dementiasta johtuvasta kognitiivisesta heikentymisestä ja Lewyn ruumiit kognitiivisen heikkenemisen syynä

          i. Lewyn kehon dementia

          1. Vuonna 2017 julkaistun Dementia with Lewy Bodies Consortium (DLBC) 4. raportin ohjeiden mukaisesti, jos se kuuluu Lewyn ruumiiden todennäköisen dementian piiriin.

          2. Vaaditut vaatimukset

             1. Dementia, joka määritellään kognitiiviseksi heikkenemiseksi, joka etenee riittävästi heikentääkseen normaaleja sosiaalisia ja ammatillisia toimintoja tai jokapäiväistä elämää
             2. Tarkastuksessa havaitaan puutteet huomioinnissa, täytäntöönpanossa ja aika-avaruudessa

          3. Kliiniset ominaisuudet

             1. kognitiivisten toimintojen vaihtelu
             2. näkemys
             3. Parkinsonin oireyhtymä: Yksi tai useampi poskiontelotulehduksen ilmentymä, vakaa eteneminen tai jäykkyys
             4. REM-unikäyttäytymishäiriö

          4. Ohjeellinen biomarkkeri

             1. Vähentynyt dopamiinin kantajan PET-vaiheen ydin
             2. [I-123]-MIBG-sydänkuvan ottaminen väheni
             3. REM-unikäyttäytymishäiriö polymorfisen testin mukaan

          5. Kahden tai useamman keskeisen näkökohdan tai yhden tai useamman keskeisen kliinisen piirteen ja yhden tai useamman indikatiivisen biomarkkerin tapauksessa täyttyvät

             ii. Bulb Lewyn kehon dementia (prodromaalinen DLB)

          1. Jos se kuuluu todennäköisen MCI-LB:n alle lievällä kognitiivisella vajaatoiminnalla vuonna 2020 julkistettujen esiaste-Lewyn kehodementian diagnosointikriteerien mukaan

          2. Vaaditut vaatimukset

             a. potilaan, huoltajan tai lääkärin arvioima kognitiivinen heikkeneminen b. Objektiivinen kognitiivinen heikkeneminen (vaikka se ei liity mihinkään kognitiiviseen alueeseen, sen pitäisi liittyä pääasiassa suorituskyvyn ja aika-avaruuskyvyn heikkenemiseen)

          3. Kliiniset ominaisuudet

             1. kognitiivisten toimintojen vaihtelu
             2. visio (torkut, hämmentynyt, sama asiakirja, vihainen)
             3. Parkinsonin oireyhtymä: Yksi tai useampi poskiontelotulehduksen ilmentymä, vakaa eteneminen tai jäykkyys
             4. REM-unikäyttäytymishäiriö

          4. Ohjeellinen biomarkkeri

             a. Vähentynyt dopamiinin kantajan PET-vaiheen ydin b. [I-123]-MIBG-myokardiaalinen tuikekuvaus väheni c. REM-unikäyttäytymishäiriö polymorfisen testin mukaan

          5. Johtavalla lievällä kognitiivisella heikkenemisellä, joka johtuu Lewyn ruumiista johtuvasta dementiasta, on kaksi tai useampi keskeinen piirre tai se tyydyttää yhden tai useamman keskeisen kliinisen ominaisuuden ja yhden tai useamman indikatiivisen biomarkkerin

             ⑥ Potilaat, joilla on omaishoitajia, jotka ovat säännöllisesti yhteydessä tutkittavaan (Huomautus: hoitajat voivat tukea tutkittavaa kliinisen tutkimuksen aikana [vaatimustenmukaisuuden valvonta ja tutkittavan tilan raportointi], jotka määritellään henkilöiksi, jotka viettävät vähintään 8 tuntia viikossa tutkittavan kanssa)

             ⑦ Potilaat, jotka voivat kävellä tai liikkua kävelyapuvälineiden (eli kävelijöiden, keppien tai pyörätuolien) kanssa

             ⑧ Potilaat, joilla on riittävä näkö, kuulo, kielitaidot, motoriset taidot ja ymmärrys seuratakseen testaajan arvioimaa tutkimusmenettelyä (Apuvälineet, kuten lasit ja kuulolaitteet, ovat sallittuja)

             ⑨ tutkimus Potilaat, jotka ovat vapaaehtoisesti päättäneet osallistua tähän kliiniseen tutkimukseen ja saaneet tutkittavalta kirjallisen suostumuksen sekä tutkittavalta että tutkittavan lailliselta edustajalta (jos kirjallista suostumusta ei ole saatavilla, testaajan on pidettävä kirjaa asioista, jotka tutkittava on suullisesti suostunut osallistumaan tutkimukseen)

             Poissulkemiskriteerit:

• Kuuden kuukauden sisällä tehdyissä hematologisissa ja aivojen magneettikuvaustutkimuksissa epäillään muita kognitiivisen heikkenemisen syitä, kuten neurosyfilistä, hypo/hypertroidismia, metabolista enkefalopatiaa, aivokasvainta, akuuttia aivoverenvuotoa, akuuttia aivovauriota ja Wernicken enkefalopatiaa.

  • Potilaat, joilla on tai joilla epäillään olevan ärtyvä allergia AR1005-KRP2-01

    • Jos käytät jo antistaattisia lääkkeitä

      • Henkilö, joka ei voi tehdä aivojen magneettikuvaa (mutta jos aivojen magneettikuvaus on otettu vuoden sisällä, aivojen magneettikuva voidaan jättää pois)

        • vapaaehtoiset työntekijät, jotka ovat suoraan mukana tässä kliinisessä tutkimuksessa, tai heidän perheenjäsenensä, joiden on vaikea osallistua

          • Jos sinulla on ollut psykiatrisia häiriöitä: merkittävä tehokas häiriö, skitsofrenia, skitsoefektiivinen häiriö

            ⑦ Jos elektroenkefalografiaa ei voida tehdä

            ⑧ Potilaat, jotka jo käyttävät asetyylikoliiniesteraasin estäjää (donpetsiili ja rivastigmiini) tai ottavat sitä laastarin muodossa (mutta voivat vaihtaa rivastigmiini PO:ksi osallistuakseen tutkimukseen)

            ⑨ Potilaat, joilla on keskivaikea tai vaikea maksasairaus (Child-Pugh-aste B) ja heikentyneestä munuaisten vajaatoiminnasta johtuva dialyysipotilas, jolla on loppuvaiheen munuaisten vajaatoiminta

            ⑩ Potilaat lopettivat hoidon AR1005-KRP2-01:een liittyvän aseptisen aivokalvontulehduksen vuoksi

            ⑪ Potilaat, joilla on geneettisiä ongelmia, kuten galaktoosi-intoleranssi, laktoosia hajottavan entsyymin puutos tai glukoosin ja galaktoosin imeytymishäiriöt