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HMBeacon: A Phase 2 Study to Evaluate ALN-6400 in Adult and Adolescent Female Patients With VWD and HMB (HMBeacon)

16 septembre 2026 mis à jour par: Alnylam Pharmaceuticals

HMBeacon: A Phase 2, Randomized, Double-blind Study of the Safety, Tolerability, Efficacy, and Pharmacodynamics of Multiple Dose ALN-6400 in Adult and Adolescent Female Patients With Von Willebrand Disease (VWD) and Heavy Menstrual Bleeding (HMB)

The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, efficacy, and pharmacodynamics (PD) of multiple doses of ALN-6400 in adult and adolescent patients with VWD and HMB

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

24

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Pays-Bas
      • Nijmegen, Pays-Bas, 6525 GA
        • Pas encore de recrutement
        • Clinical Trial Site
  • Royaume-Uni
      • Bradford, Royaume-Uni, BD9 6RJ
        • Pas encore de recrutement
        • Clinical Trial Site
      • Oxford, Royaume-Uni, OX3 7HE
        • Pas encore de recrutement
        • Clinical Trial Site
      • Truro, Royaume-Uni, TR1 3LJ
        • Pas encore de recrutement
        • Clinical Trial Site
  • Suède
      • Stockholm, Suède, 171 76
        • Pas encore de recrutement
        • Clinical Trial Site
  • États-Unis
    • California
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
      • San Diego, California, États-Unis, 92123
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33024
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, États-Unis, 40536
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • Recrutement
        • Clinical Trial Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Inclusion Criteria -

  • Is an adolescent or adult patient with a diagnosis of VWD (including Type 1, Type 2, Type 3, and platelet-type VWD) and HMB for 2 cycles during screening

Exclusion Criteria -

  • Has alanine aminotransferase (ALT) or aspartate aminotransferase (AST) greater than 2 times the upper limit of normal (ULN)
  • Has total bilirubin greater than 1.5×ULN (except for patients with Gilbert's syndrome)
  • Has an estimated glomerular filtration (eGFR) less than 30 mL/min/1.73m^2 at screening
  • Is not willing to comply with the contraceptive requirements during the study period
  • Used routine factor prophylaxis (greater than or equal to 1 infusion of factor per week over 12 weeks) within 4 weeks of screening or plans use for routine factor prophylaxis during the study
  • New placement of any hormonal or nonhormonal intrauterine device (IUD) or hormonal implants within 24 weeks of screening
  • Known current gynecological conditions causing abnormal uterine bleeding (including infection, fibroids, endometriosis, polycystic ovary syndrome, or dysplasia)

Note: other protocol defined inclusion / exclusion criteria apply

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: ALN-6400 (Treatment Group A)
Participants will be administered multiple doses of ALN-6400.
Médicament: ALN-6400
ALN-6400 will be administered subcutaneously (SC).
Expérimental: ALN-6400 (Treatment Group B)
Participants will be administered multiple doses of ALN-6400.
Médicament: ALN-6400
ALN-6400 will be administered subcutaneously (SC).

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Frequency of Adverse Events
Délai: Up to Week 72
Up to Week 72

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Change from Baseline in Plasminogen (PLG) Plasma Activity Levels
Délai: Screening and up to Week 72 postdose
Screening and up to Week 72 postdose
Change from Baseline in PLG Plasma Protein Levels
Délai: Screening and up to Week 72 postdose
Screening and up to Week 72 postdose
Change from Baseline in Menstrual Blood Loss Via Pictorial Blood Assessment Chart (PBAC)
Délai: Screening and up to Week 72 postdose
Screening and up to Week 72 postdose
Patient-reported Outcome (PRO) assessed by Patient Global Impression of Change (PGI-C) Score
Délai: Week 4 up to Week 72
Week 4 up to Week 72
Change from Baseline in PRO assessed by Patient Global Impression of Severity (PGI-S) Score
Délai: Baseline up to Week 72
Baseline up to Week 72

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Alnylam Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

30 juillet 2026

Achèvement primaire (Estimé)

30 juin 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

29 novembre 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 mai 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 mai 2026

Première publication (Réel)

8 mai 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

18 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

16 septembre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ALN-6400-002
  • 2025 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-524967-19-00 (Ctis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Phase 2-4:

Access to Anonymized individual participant data that support these results is made available 12 months after study completion and not less than 12 months after the product and indication have been approved in the United States (US) and/or the European Union (EU).

Data will be provided contingent upon the approval of a research proposal and the execution of a data sharing agreement. Requests for access to data can be submitted via the website www.vivli.org.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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