Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

HMBeacon: A Phase 2 Study to Evaluate ALN-6400 in Adult and Adolescent Female Patients With VWD and HMB (HMBeacon)

2026. szeptember 16. frissítette: Alnylam Pharmaceuticals

HMBeacon: A Phase 2, Randomized, Double-blind Study of the Safety, Tolerability, Efficacy, and Pharmacodynamics of Multiple Dose ALN-6400 in Adult and Adolescent Female Patients With Von Willebrand Disease (VWD) and Heavy Menstrual Bleeding (HMB)

The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, efficacy, and pharmacodynamics (PD) of multiple doses of ALN-6400 in adult and adolescent patients with VWD and HMB

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

24

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • Bradford, Egyesült Királyság, BD9 6RJ
        • Még nincs toborzás
        • Clinical Trial Site
      • Oxford, Egyesült Királyság, OX3 7HE
        • Még nincs toborzás
        • Clinical Trial Site
      • Truro, Egyesült Királyság, TR1 3LJ
        • Még nincs toborzás
        • Clinical Trial Site
  • Egyesült Államok
    • California
      • Orange, California, Egyesült Államok, 92868
        • Toborzás
        • Clinical Trial Site
      • San Diego, California, Egyesült Államok, 92123
        • Toborzás
        • Clinical Trial Site
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
        • Toborzás
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33024
        • Toborzás
        • Clinical Trial Site
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Egyesült Államok, 40536
        • Toborzás
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15213
        • Toborzás
        • Clinical Trial Site
  • Hollandia
      • Nijmegen, Hollandia, 6525 GA
        • Még nincs toborzás
        • Clinical Trial Site
  • Svédország
      • Stockholm, Svédország, 171 76
        • Még nincs toborzás
        • Clinical Trial Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Inclusion Criteria -

  • Is an adolescent or adult patient with a diagnosis of VWD (including Type 1, Type 2, Type 3, and platelet-type VWD) and HMB for 2 cycles during screening

Exclusion Criteria -

  • Has alanine aminotransferase (ALT) or aspartate aminotransferase (AST) greater than 2 times the upper limit of normal (ULN)
  • Has total bilirubin greater than 1.5×ULN (except for patients with Gilbert's syndrome)
  • Has an estimated glomerular filtration (eGFR) less than 30 mL/min/1.73m^2 at screening
  • Is not willing to comply with the contraceptive requirements during the study period
  • Used routine factor prophylaxis (greater than or equal to 1 infusion of factor per week over 12 weeks) within 4 weeks of screening or plans use for routine factor prophylaxis during the study
  • New placement of any hormonal or nonhormonal intrauterine device (IUD) or hormonal implants within 24 weeks of screening
  • Known current gynecological conditions causing abnormal uterine bleeding (including infection, fibroids, endometriosis, polycystic ovary syndrome, or dysplasia)

Note: other protocol defined inclusion / exclusion criteria apply

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Hármas

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: ALN-6400 (Treatment Group A)
Participants will be administered multiple doses of ALN-6400.
Drog: ALN-6400
ALN-6400 will be administered subcutaneously (SC).
Kísérleti: ALN-6400 (Treatment Group B)
Participants will be administered multiple doses of ALN-6400.
Drog: ALN-6400
ALN-6400 will be administered subcutaneously (SC).

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Frequency of Adverse Events
Időkeret: Up to Week 72
Up to Week 72

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Change from Baseline in Plasminogen (PLG) Plasma Activity Levels
Időkeret: Screening and up to Week 72 postdose
Screening and up to Week 72 postdose
Change from Baseline in PLG Plasma Protein Levels
Időkeret: Screening and up to Week 72 postdose
Screening and up to Week 72 postdose
Change from Baseline in Menstrual Blood Loss Via Pictorial Blood Assessment Chart (PBAC)
Időkeret: Screening and up to Week 72 postdose
Screening and up to Week 72 postdose
Patient-reported Outcome (PRO) assessed by Patient Global Impression of Change (PGI-C) Score
Időkeret: Week 4 up to Week 72
Week 4 up to Week 72
Change from Baseline in PRO assessed by Patient Global Impression of Severity (PGI-S) Score
Időkeret: Baseline up to Week 72
Baseline up to Week 72

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Alnylam Pharmaceuticals

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2026. július 30.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. június 30.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2028. november 29.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2026. május 4.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. május 4.

Első közzététel (Tényleges)

2026. május 8.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. szeptember 18.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. szeptember 16.

Utolsó ellenőrzés

2026. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ALN-6400-002
  • 2025 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-524967-19-00 (Ctis)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

Phase 2-4:

Access to Anonymized individual participant data that support these results is made available 12 months after study completion and not less than 12 months after the product and indication have been approved in the United States (US) and/or the European Union (EU).

Data will be provided contingent upon the approval of a research proposal and the execution of a data sharing agreement. Requests for access to data can be submitted via the website www.vivli.org.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel