HMBeacon: A Phase 2 Study to Evaluate ALN-6400 in Adult and Adolescent Female Patients With VWD and HMB (HMBeacon)
16 de septiembre de 2026 actualizado por: Alnylam Pharmaceuticals
HMBeacon: A Phase 2, Randomized, Double-blind Study of the Safety, Tolerability, Efficacy, and Pharmacodynamics of Multiple Dose ALN-6400 in Adult and Adolescent Female Patients With Von Willebrand Disease (VWD) and Heavy Menstrual Bleeding (HMB)
The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, efficacy, and pharmacodynamics (PD) of multiple doses of ALN-6400 in adult and adolescent patients with VWD and HMB
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
24
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Alnylam Clinical Trial Information Line
- Número de teléfono: 1-877-ALNYLAM
- Correo electrónico: clinicaltrials@alnylam.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Alnylam Clinical Trial Information Line
- Número de teléfono: 1-877-256-9526
- Correo electrónico: clinicaltrials@alnylam.com
Ubicaciones de estudio
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California
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33024
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Nijmegen, Países Bajos, 6525 GA
- Aún no reclutando
- Clinical Trial Site
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Bradford, Reino Unido, BD9 6RJ
- Aún no reclutando
- Clinical Trial Site
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Oxford, Reino Unido, OX3 7HE
- Aún no reclutando
- Clinical Trial Site
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Truro, Reino Unido, TR1 3LJ
- Aún no reclutando
- Clinical Trial Site
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Stockholm, Suecia, 171 76
- Aún no reclutando
- Clinical Trial Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Inclusion Criteria -
- Is an adolescent or adult patient with a diagnosis of VWD (including Type 1, Type 2, Type 3, and platelet-type VWD) and HMB for 2 cycles during screening
Exclusion Criteria -
- Has alanine aminotransferase (ALT) or aspartate aminotransferase (AST) greater than 2 times the upper limit of normal (ULN)
- Has total bilirubin greater than 1.5×ULN (except for patients with Gilbert's syndrome)
- Has an estimated glomerular filtration (eGFR) less than 30 mL/min/1.73m^2 at screening
- Is not willing to comply with the contraceptive requirements during the study period
- Used routine factor prophylaxis (greater than or equal to 1 infusion of factor per week over 12 weeks) within 4 weeks of screening or plans use for routine factor prophylaxis during the study
- New placement of any hormonal or nonhormonal intrauterine device (IUD) or hormonal implants within 24 weeks of screening
- Known current gynecological conditions causing abnormal uterine bleeding (including infection, fibroids, endometriosis, polycystic ovary syndrome, or dysplasia)
Note: other protocol defined inclusion / exclusion criteria apply
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: ALN-6400 (Treatment Group A)
Participants will be administered multiple doses of ALN-6400.
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ALN-6400 will be administered subcutaneously (SC).
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Experimental: ALN-6400 (Treatment Group B)
Participants will be administered multiple doses of ALN-6400.
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ALN-6400 will be administered subcutaneously (SC).
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Frequency of Adverse Events
Periodo de tiempo: Up to Week 72
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Up to Week 72
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Change from Baseline in Plasminogen (PLG) Plasma Activity Levels
Periodo de tiempo: Screening and up to Week 72 postdose
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Screening and up to Week 72 postdose
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Change from Baseline in PLG Plasma Protein Levels
Periodo de tiempo: Screening and up to Week 72 postdose
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Screening and up to Week 72 postdose
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Change from Baseline in Menstrual Blood Loss Via Pictorial Blood Assessment Chart (PBAC)
Periodo de tiempo: Screening and up to Week 72 postdose
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Screening and up to Week 72 postdose
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Patient-reported Outcome (PRO) assessed by Patient Global Impression of Change (PGI-C) Score
Periodo de tiempo: Week 4 up to Week 72
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Week 4 up to Week 72
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Change from Baseline in PRO assessed by Patient Global Impression of Severity (PGI-S) Score
Periodo de tiempo: Baseline up to Week 72
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Baseline up to Week 72
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
30 de julio de 2026
Finalización primaria (Estimado)
30 de junio de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
29 de noviembre de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
4 de mayo de 2026
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de mayo de 2026
Publicado por primera vez (Actual)
8 de mayo de 2026
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
18 de septiembre de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de septiembre de 2026
Última verificación
1 de septiembre de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades urogenitales
- Enfermedades Genitales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades urogenitales femeninas
- Enfermedades urogenitales femeninas y complicaciones del embarazo
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades uterinas
- Enfermedades Genitales Femeninas
- Hemorragia
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Trastornos hemorrágicos
- Trastornos de las plaquetas sanguíneas
- Trastornos de la coagulación de la sangre, hereditarios
- Trastornos de proteínas de coagulación
- Hemorragia uterina
- Trastornos de la menstruación
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Condiciones Patológicas, Signos y Síntomas
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Menorragia
- Enfermedades de von Willebrand
Otros números de identificación del estudio
- ALN-6400-002
- 2025 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
- 2025-524967-19-00 (Ctis)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Phase 2-4:
Access to Anonymized individual participant data that support these results is made available 12 months after study completion and not less than 12 months after the product and indication have been approved in the United States (US) and/or the European Union (EU).
Data will be provided contingent upon the approval of a research proposal and the execution of a data sharing agreement. Requests for access to data can be submitted via the website www.vivli.org.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .