Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

HMBeacon: A Phase 2 Study to Evaluate ALN-6400 in Adult and Adolescent Female Patients With VWD and HMB (HMBeacon)

16 сентября 2026 г. обновлено: Alnylam Pharmaceuticals

HMBeacon: A Phase 2, Randomized, Double-blind Study of the Safety, Tolerability, Efficacy, and Pharmacodynamics of Multiple Dose ALN-6400 in Adult and Adolescent Female Patients With Von Willebrand Disease (VWD) and Heavy Menstrual Bleeding (HMB)

The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, efficacy, and pharmacodynamics (PD) of multiple doses of ALN-6400 in adult and adolescent patients with VWD and HMB

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

24

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Alnylam Clinical Trial Information Line
  • Номер телефона: 1-877-ALNYLAM
  • Электронная почта: clinicaltrials@alnylam.com

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Alnylam Clinical Trial Information Line
  • Номер телефона: 1-877-256-9526
  • Электронная почта: clinicaltrials@alnylam.com

Места учебы

  • Нидерланды
      • Nijmegen, Нидерланды, 6525 GA
        • Еще не набирают
        • Clinical Trial Site
  • Соединенное Королевство
      • Bradford, Соединенное Королевство, BD9 6RJ
        • Еще не набирают
        • Clinical Trial Site
      • Oxford, Соединенное Королевство, OX3 7HE
        • Еще не набирают
        • Clinical Trial Site
      • Truro, Соединенное Королевство, TR1 3LJ
        • Еще не набирают
        • Clinical Trial Site
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • Рекрутинг
        • Clinical Trial Site
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
        • Рекрутинг
        • Clinical Trial Site
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
        • Рекрутинг
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33024
        • Рекрутинг
        • Clinical Trial Site
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Соединенные Штаты, 40536
        • Рекрутинг
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
        • Рекрутинг
        • Clinical Trial Site
  • Швеция
      • Stockholm, Швеция, 171 76
        • Еще не набирают
        • Clinical Trial Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Inclusion Criteria -

  • Is an adolescent or adult patient with a diagnosis of VWD (including Type 1, Type 2, Type 3, and platelet-type VWD) and HMB for 2 cycles during screening

Exclusion Criteria -

  • Has alanine aminotransferase (ALT) or aspartate aminotransferase (AST) greater than 2 times the upper limit of normal (ULN)
  • Has total bilirubin greater than 1.5×ULN (except for patients with Gilbert's syndrome)
  • Has an estimated glomerular filtration (eGFR) less than 30 mL/min/1.73m^2 at screening
  • Is not willing to comply with the contraceptive requirements during the study period
  • Used routine factor prophylaxis (greater than or equal to 1 infusion of factor per week over 12 weeks) within 4 weeks of screening or plans use for routine factor prophylaxis during the study
  • New placement of any hormonal or nonhormonal intrauterine device (IUD) or hormonal implants within 24 weeks of screening
  • Known current gynecological conditions causing abnormal uterine bleeding (including infection, fibroids, endometriosis, polycystic ovary syndrome, or dysplasia)

Note: other protocol defined inclusion / exclusion criteria apply

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ALN-6400 (Treatment Group A)
Participants will be administered multiple doses of ALN-6400.
Лекарство: ALN-6400
ALN-6400 will be administered subcutaneously (SC).
Экспериментальный: ALN-6400 (Treatment Group B)
Participants will be administered multiple doses of ALN-6400.
Лекарство: ALN-6400
ALN-6400 will be administered subcutaneously (SC).

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Frequency of Adverse Events
Временное ограничение: Up to Week 72
Up to Week 72

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Change from Baseline in Plasminogen (PLG) Plasma Activity Levels
Временное ограничение: Screening and up to Week 72 postdose
Screening and up to Week 72 postdose
Change from Baseline in PLG Plasma Protein Levels
Временное ограничение: Screening and up to Week 72 postdose
Screening and up to Week 72 postdose
Change from Baseline in Menstrual Blood Loss Via Pictorial Blood Assessment Chart (PBAC)
Временное ограничение: Screening and up to Week 72 postdose
Screening and up to Week 72 postdose
Patient-reported Outcome (PRO) assessed by Patient Global Impression of Change (PGI-C) Score
Временное ограничение: Week 4 up to Week 72
Week 4 up to Week 72
Change from Baseline in PRO assessed by Patient Global Impression of Severity (PGI-S) Score
Временное ограничение: Baseline up to Week 72
Baseline up to Week 72

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Alnylam Pharmaceuticals

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

30 июля 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

30 июня 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

29 ноября 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

4 мая 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

4 мая 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

8 мая 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

18 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

16 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 сентября 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ALN-6400-002
  • 2025 (Грант/контракт NIH США: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-524967-19-00 (Ктис)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Phase 2-4:

Access to Anonymized individual participant data that support these results is made available 12 months after study completion and not less than 12 months after the product and indication have been approved in the United States (US) and/or the European Union (EU).

Data will be provided contingent upon the approval of a research proposal and the execution of a data sharing agreement. Requests for access to data can be submitted via the website www.vivli.org.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться