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HMBeacon: A Phase 2 Study to Evaluate ALN-6400 in Adult and Adolescent Female Patients With VWD and HMB (HMBeacon)

16 de setembro de 2026 atualizado por: Alnylam Pharmaceuticals

HMBeacon: A Phase 2, Randomized, Double-blind Study of the Safety, Tolerability, Efficacy, and Pharmacodynamics of Multiple Dose ALN-6400 in Adult and Adolescent Female Patients With Von Willebrand Disease (VWD) and Heavy Menstrual Bleeding (HMB)

The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, efficacy, and pharmacodynamics (PD) of multiple doses of ALN-6400 in adult and adolescent patients with VWD and HMB

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

24

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Recrutamento
        • Clinical Trial Site
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Recrutamento
        • Clinical Trial Site
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • Recrutamento
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33024
        • Recrutamento
        • Clinical Trial Site
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
        • Recrutamento
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • Recrutamento
        • Clinical Trial Site
  • Holanda
      • Nijmegen, Holanda, 6525 GA
        • Ainda não está recrutando
        • Clinical Trial Site
  • Reino Unido
      • Bradford, Reino Unido, BD9 6RJ
        • Ainda não está recrutando
        • Clinical Trial Site
      • Oxford, Reino Unido, OX3 7HE
        • Ainda não está recrutando
        • Clinical Trial Site
      • Truro, Reino Unido, TR1 3LJ
        • Ainda não está recrutando
        • Clinical Trial Site
  • Suécia
      • Stockholm, Suécia, 171 76
        • Ainda não está recrutando
        • Clinical Trial Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Inclusion Criteria -

  • Is an adolescent or adult patient with a diagnosis of VWD (including Type 1, Type 2, Type 3, and platelet-type VWD) and HMB for 2 cycles during screening

Exclusion Criteria -

  • Has alanine aminotransferase (ALT) or aspartate aminotransferase (AST) greater than 2 times the upper limit of normal (ULN)
  • Has total bilirubin greater than 1.5×ULN (except for patients with Gilbert's syndrome)
  • Has an estimated glomerular filtration (eGFR) less than 30 mL/min/1.73m^2 at screening
  • Is not willing to comply with the contraceptive requirements during the study period
  • Used routine factor prophylaxis (greater than or equal to 1 infusion of factor per week over 12 weeks) within 4 weeks of screening or plans use for routine factor prophylaxis during the study
  • New placement of any hormonal or nonhormonal intrauterine device (IUD) or hormonal implants within 24 weeks of screening
  • Known current gynecological conditions causing abnormal uterine bleeding (including infection, fibroids, endometriosis, polycystic ovary syndrome, or dysplasia)

Note: other protocol defined inclusion / exclusion criteria apply

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: ALN-6400 (Treatment Group A)
Participants will be administered multiple doses of ALN-6400.
Medicamento: ALN-6400
ALN-6400 will be administered subcutaneously (SC).
Experimental: ALN-6400 (Treatment Group B)
Participants will be administered multiple doses of ALN-6400.
Medicamento: ALN-6400
ALN-6400 will be administered subcutaneously (SC).

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Frequency of Adverse Events
Prazo: Up to Week 72
Up to Week 72

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Change from Baseline in Plasminogen (PLG) Plasma Activity Levels
Prazo: Screening and up to Week 72 postdose
Screening and up to Week 72 postdose
Change from Baseline in PLG Plasma Protein Levels
Prazo: Screening and up to Week 72 postdose
Screening and up to Week 72 postdose
Change from Baseline in Menstrual Blood Loss Via Pictorial Blood Assessment Chart (PBAC)
Prazo: Screening and up to Week 72 postdose
Screening and up to Week 72 postdose
Patient-reported Outcome (PRO) assessed by Patient Global Impression of Change (PGI-C) Score
Prazo: Week 4 up to Week 72
Week 4 up to Week 72
Change from Baseline in PRO assessed by Patient Global Impression of Severity (PGI-S) Score
Prazo: Baseline up to Week 72
Baseline up to Week 72

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Alnylam Pharmaceuticals

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

30 de julho de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

30 de junho de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

29 de novembro de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

4 de maio de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

4 de maio de 2026

Primeira postagem (Real)

8 de maio de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

18 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

16 de setembro de 2026

Última verificação

1 de setembro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ALN-6400-002
  • 2025 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-524967-19-00 (Ctis)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Phase 2-4:

Access to Anonymized individual participant data that support these results is made available 12 months after study completion and not less than 12 months after the product and indication have been approved in the United States (US) and/or the European Union (EU).

Data will be provided contingent upon the approval of a research proposal and the execution of a data sharing agreement. Requests for access to data can be submitted via the website www.vivli.org.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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