Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

HMBeacon: A Phase 2 Study to Evaluate ALN-6400 in Adult and Adolescent Female Patients With VWD and HMB (HMBeacon)

16 september 2026 uppdaterad av: Alnylam Pharmaceuticals

HMBeacon: A Phase 2, Randomized, Double-blind Study of the Safety, Tolerability, Efficacy, and Pharmacodynamics of Multiple Dose ALN-6400 in Adult and Adolescent Female Patients With Von Willebrand Disease (VWD) and Heavy Menstrual Bleeding (HMB)

The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, efficacy, and pharmacodynamics (PD) of multiple doses of ALN-6400 in adult and adolescent patients with VWD and HMB

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

24

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92123
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33024
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Förenta staterna, 40536
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
  • Nederländerna
      • Nijmegen, Nederländerna, 6525 GA
        • Har inte rekryterat ännu
        • Clinical Trial Site
  • Storbritannien
      • Bradford, Storbritannien, BD9 6RJ
        • Har inte rekryterat ännu
        • Clinical Trial Site
      • Oxford, Storbritannien, OX3 7HE
        • Har inte rekryterat ännu
        • Clinical Trial Site
      • Truro, Storbritannien, TR1 3LJ
        • Har inte rekryterat ännu
        • Clinical Trial Site
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige, 171 76
        • Har inte rekryterat ännu
        • Clinical Trial Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inclusion Criteria -

  • Is an adolescent or adult patient with a diagnosis of VWD (including Type 1, Type 2, Type 3, and platelet-type VWD) and HMB for 2 cycles during screening

Exclusion Criteria -

  • Has alanine aminotransferase (ALT) or aspartate aminotransferase (AST) greater than 2 times the upper limit of normal (ULN)
  • Has total bilirubin greater than 1.5×ULN (except for patients with Gilbert's syndrome)
  • Has an estimated glomerular filtration (eGFR) less than 30 mL/min/1.73m^2 at screening
  • Is not willing to comply with the contraceptive requirements during the study period
  • Used routine factor prophylaxis (greater than or equal to 1 infusion of factor per week over 12 weeks) within 4 weeks of screening or plans use for routine factor prophylaxis during the study
  • New placement of any hormonal or nonhormonal intrauterine device (IUD) or hormonal implants within 24 weeks of screening
  • Known current gynecological conditions causing abnormal uterine bleeding (including infection, fibroids, endometriosis, polycystic ovary syndrome, or dysplasia)

Note: other protocol defined inclusion / exclusion criteria apply

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: ALN-6400 (Treatment Group A)
Participants will be administered multiple doses of ALN-6400.
Läkemedel: ALN-6400
ALN-6400 will be administered subcutaneously (SC).
Experimentell: ALN-6400 (Treatment Group B)
Participants will be administered multiple doses of ALN-6400.
Läkemedel: ALN-6400
ALN-6400 will be administered subcutaneously (SC).

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Frequency of Adverse Events
Tidsram: Up to Week 72
Up to Week 72

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Change from Baseline in Plasminogen (PLG) Plasma Activity Levels
Tidsram: Screening and up to Week 72 postdose
Screening and up to Week 72 postdose
Change from Baseline in PLG Plasma Protein Levels
Tidsram: Screening and up to Week 72 postdose
Screening and up to Week 72 postdose
Change from Baseline in Menstrual Blood Loss Via Pictorial Blood Assessment Chart (PBAC)
Tidsram: Screening and up to Week 72 postdose
Screening and up to Week 72 postdose
Patient-reported Outcome (PRO) assessed by Patient Global Impression of Change (PGI-C) Score
Tidsram: Week 4 up to Week 72
Week 4 up to Week 72
Change from Baseline in PRO assessed by Patient Global Impression of Severity (PGI-S) Score
Tidsram: Baseline up to Week 72
Baseline up to Week 72

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Utredare

  • Studierektor: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

30 juli 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

30 juni 2027

Avslutad studie (Beräknad)

29 november 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 maj 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 maj 2026

Första postat (Faktisk)

8 maj 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

18 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

16 september 2026

Senast verifierad

1 september 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ALN-6400-002
  • 2025 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-524967-19-00 (Ctis)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Phase 2-4:

Access to Anonymized individual participant data that support these results is made available 12 months after study completion and not less than 12 months after the product and indication have been approved in the United States (US) and/or the European Union (EU).

Data will be provided contingent upon the approval of a research proposal and the execution of a data sharing agreement. Requests for access to data can be submitted via the website www.vivli.org.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera