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A Prospective Assessment of Bone Health in Patients With Severe Hemophilia A on Factor VIII vs Factor Mimetic Prophylaxis (Efa Emi Bone Health Study)

3 juin 2026 mis à jour par: Divyaswathi Citla Sridhar, Arkansas Children's Hospital Research Institute

A Multi-institution Prospective Assessment of Bone Health in Patients With Severe Hemophilia A on Factor VIII vs Factor Mimetic Prophylaxis (Efa Emi Bone Health Study)

This study will compare bone mineral density in patients with severe hemophilia A receiving prophylaxis with emicizumab or efanesoctocog alfa. Participants will undergo assessments of bone mineral density, bone remodeling biomarkers, thrombin generation, plasmin generation, and joint health over a five-year period. The study aims to evaluate whether differences in prophylactic therapy are associated with differences in bone health outcomes.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Description détaillée

Reduced bone mineral density, osteoporosis, and fractures are increasingly recognized in persons with severe hemophilia A. The mechanisms underlying impaired bone health in hemophilia are multifactorial and may include reduced physical activity, chronic joint disease, inflammation, and abnormalities in coagulation-related pathways involved in bone remodeling.

Thrombin has been shown to play an important role in bone metabolism through activation of protease-activated receptor-1 (PAR-1) signaling pathways that influence osteoblast and osteoclast activity. Reduced thrombin generation in severe hemophilia A may contribute to decreased bone formation and increased bone resorption.

Efanesoctocog alfa is an extended half-life factor VIII replacement therapy that maintains higher circulating factor VIII levels and supports thrombin generation. Emicizumab is a non-factor prophylactic therapy that effectively prevents bleeding but does not replace factor VIII. The comparative effects of these therapies on long term bone health have not been well established.

This prospective observational study will compare longitudinal changes in bone mineral density among patients with severe hemophilia A receiving prophylaxis with emicizumab or efanesoctocog alfa over 5 years. Participants will undergo serial dual-energy X-ray absorptiometry (DXA) assessments and evaluation of bone remodeling biomarkers, inflammatory cytokines, thrombin generation, plasmin generation, and joint health over a five-year period.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

50

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients that are seen at dedicated Hemophilia treatment Centers

La description

Inclusion Criteria:

  1. The participant or legally authorized representative is willing and able to provide written informed consent.
  2. Diagnosis of severe hemophilia A (factor VIII activity < 1%).
  3. Male sex.
  4. Age between 30 and 50 years (inclusive).
  5. BMI between 18.5 and 40 kg/m2
  6. The participant must have been on prophylaxis with Efanesoctocog alfa or Emicizumab for at least 3 months prior to enrollment and intend to remain on the current regimen for the next 5 years.
  7. Willingness to undergo all research procedures, including DEXA scans and the collection of blood samples.
  8. Willingness to complete all standard-of-care bleeding and treatment logs.

Exclusion Criteria:

  1. Unwillingness of the participant, parent, or legally authorized representative to provide informed consent.
  2. Diagnosis of a bleeding disorder other than or in addition to severe hemophilia A.
  3. Active Factor VIII inhibitors at the time of enrollment
  4. History of a disease known to influence bone metabolism unrelated to a bleeding disorder. (Examples: Paget's disease, osteogenesis imperfecta, Ehlers Danlos syndrome, Hyperparathyroidism)
  5. Past or present treatment with any anti-osteoporotic medication, excluding oral vitamin D or oral calcium supplements.
  6. Documented HIV infection or HCV infection (whether in progress or cured) at the cirrhotic stage.
  7. Presence of a non-removable metal device that would interfere with research procedures.
  8. Inability to tolerate a DEXA scan due to limited range of motion or body habitus.
  9. History of bone fractures or surgical repair within 8 weeks prior to enrollment.
  10. Participants with weight >300 pounds, due to limitations of DEXA scanner

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Patients with Severe Hemophilia A on Efanesoctocog alfa prophylaxis
Participants with severe hemophilia A receiving prophylaxis with efanesoctocog alfa as part of routine clinical care. Participants will undergo longitudinal assessments of bone mineral density, bone remodeling biomarkers, thrombin generation, plasmin generation, and joint health over a five-year period.
Patients with Severe Hemophilia A on Emicizumab prophylaxis
Participants with severe hemophilia A receiving prophylaxis with emicizumab as part of routine clinical care. Participants will undergo longitudinal assessments of bone mineral density, bone remodeling biomarkers, thrombin generation, plasmin generation, and joint health over a five-year period.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Longitudinal change in femoral neck bone mineral density (g/cm²)
Délai: Baseline and annually through 5 years.
Bone mineral densitometry
Baseline and annually through 5 years.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Longitudinal change in Lumbar spine (L1-L4) bone mineral density (g/cm²)
Délai: Baseline and annually through 5 years.
Bone mineral densitometry
Baseline and annually through 5 years.
Longitudinal change in total hip bone mineral density (g/cm²)
Délai: Baseline and annually through 5 years.
Bone mineral densitometry
Baseline and annually through 5 years.
Longitudinal Change in Bone Remodeling Biomarkers and Cytokines
Délai: Baseline and annually through 5 years.
PINP, CTX-I, OPG, RANKL, IL-1β, IL-6, and TNF-α
Baseline and annually through 5 years.
Change in Thrombin Generation and Plasmin Generation Parameters
Délai: Baseline and annually through 5 years
Simultaneous Thrombin and Plasmin Generation Assay
Baseline and annually through 5 years

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Arkansas Children's Hospital Research Institute

Collaborateurs

Genzyme, a Sanofi Company

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Divyaswathi Citla Sridhar, MD, Arkansas Children's Reserach Institute

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 juillet 2026

Achèvement primaire (Estimé)

1 août 2031

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 août 2032

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 mai 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 mai 2026

Première publication (Réel)

12 mai 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

4 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 juin 2026

Dernière vérification

1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 300130

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Individual participant data will not be shared with with other researchers , and each participating site has access to only their centers data; however , aggregated data will be included in future publications and will be made available toparticipating centers following study completion

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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