Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

A Prospective Assessment of Bone Health in Patients With Severe Hemophilia A on Factor VIII vs Factor Mimetic Prophylaxis (Efa Emi Bone Health Study)

3 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Divyaswathi Citla Sridhar, Arkansas Children's Hospital Research Institute

A Multi-institution Prospective Assessment of Bone Health in Patients With Severe Hemophilia A on Factor VIII vs Factor Mimetic Prophylaxis (Efa Emi Bone Health Study)

This study will compare bone mineral density in patients with severe hemophilia A receiving prophylaxis with emicizumab or efanesoctocog alfa. Participants will undergo assessments of bone mineral density, bone remodeling biomarkers, thrombin generation, plasmin generation, and joint health over a five-year period. The study aims to evaluate whether differences in prophylactic therapy are associated with differences in bone health outcomes.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Szczegółowy opis

Reduced bone mineral density, osteoporosis, and fractures are increasingly recognized in persons with severe hemophilia A. The mechanisms underlying impaired bone health in hemophilia are multifactorial and may include reduced physical activity, chronic joint disease, inflammation, and abnormalities in coagulation-related pathways involved in bone remodeling.

Thrombin has been shown to play an important role in bone metabolism through activation of protease-activated receptor-1 (PAR-1) signaling pathways that influence osteoblast and osteoclast activity. Reduced thrombin generation in severe hemophilia A may contribute to decreased bone formation and increased bone resorption.

Efanesoctocog alfa is an extended half-life factor VIII replacement therapy that maintains higher circulating factor VIII levels and supports thrombin generation. Emicizumab is a non-factor prophylactic therapy that effectively prevents bleeding but does not replace factor VIII. The comparative effects of these therapies on long term bone health have not been well established.

This prospective observational study will compare longitudinal changes in bone mineral density among patients with severe hemophilia A receiving prophylaxis with emicizumab or efanesoctocog alfa over 5 years. Participants will undergo serial dual-energy X-ray absorptiometry (DXA) assessments and evaluation of bone remodeling biomarkers, inflammatory cytokines, thrombin generation, plasmin generation, and joint health over a five-year period.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

50

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Patients that are seen at dedicated Hemophilia treatment Centers

Opis

Inclusion Criteria:

  1. The participant or legally authorized representative is willing and able to provide written informed consent.
  2. Diagnosis of severe hemophilia A (factor VIII activity < 1%).
  3. Male sex.
  4. Age between 30 and 50 years (inclusive).
  5. BMI between 18.5 and 40 kg/m2
  6. The participant must have been on prophylaxis with Efanesoctocog alfa or Emicizumab for at least 3 months prior to enrollment and intend to remain on the current regimen for the next 5 years.
  7. Willingness to undergo all research procedures, including DEXA scans and the collection of blood samples.
  8. Willingness to complete all standard-of-care bleeding and treatment logs.

Exclusion Criteria:

  1. Unwillingness of the participant, parent, or legally authorized representative to provide informed consent.
  2. Diagnosis of a bleeding disorder other than or in addition to severe hemophilia A.
  3. Active Factor VIII inhibitors at the time of enrollment
  4. History of a disease known to influence bone metabolism unrelated to a bleeding disorder. (Examples: Paget's disease, osteogenesis imperfecta, Ehlers Danlos syndrome, Hyperparathyroidism)
  5. Past or present treatment with any anti-osteoporotic medication, excluding oral vitamin D or oral calcium supplements.
  6. Documented HIV infection or HCV infection (whether in progress or cured) at the cirrhotic stage.
  7. Presence of a non-removable metal device that would interfere with research procedures.
  8. Inability to tolerate a DEXA scan due to limited range of motion or body habitus.
  9. History of bone fractures or surgical repair within 8 weeks prior to enrollment.
  10. Participants with weight >300 pounds, due to limitations of DEXA scanner

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Patients with Severe Hemophilia A on Efanesoctocog alfa prophylaxis
Participants with severe hemophilia A receiving prophylaxis with efanesoctocog alfa as part of routine clinical care. Participants will undergo longitudinal assessments of bone mineral density, bone remodeling biomarkers, thrombin generation, plasmin generation, and joint health over a five-year period.
Patients with Severe Hemophilia A on Emicizumab prophylaxis
Participants with severe hemophilia A receiving prophylaxis with emicizumab as part of routine clinical care. Participants will undergo longitudinal assessments of bone mineral density, bone remodeling biomarkers, thrombin generation, plasmin generation, and joint health over a five-year period.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Longitudinal change in femoral neck bone mineral density (g/cm²)
Ramy czasowe: Baseline and annually through 5 years.
Bone mineral densitometry
Baseline and annually through 5 years.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Longitudinal change in Lumbar spine (L1-L4) bone mineral density (g/cm²)
Ramy czasowe: Baseline and annually through 5 years.
Bone mineral densitometry
Baseline and annually through 5 years.
Longitudinal change in total hip bone mineral density (g/cm²)
Ramy czasowe: Baseline and annually through 5 years.
Bone mineral densitometry
Baseline and annually through 5 years.
Longitudinal Change in Bone Remodeling Biomarkers and Cytokines
Ramy czasowe: Baseline and annually through 5 years.
PINP, CTX-I, OPG, RANKL, IL-1β, IL-6, and TNF-α
Baseline and annually through 5 years.
Change in Thrombin Generation and Plasmin Generation Parameters
Ramy czasowe: Baseline and annually through 5 years
Simultaneous Thrombin and Plasmin Generation Assay
Baseline and annually through 5 years

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Arkansas Children's Hospital Research Institute

Współpracownicy

Genzyme, a Sanofi Company

Śledczy

  • Główny śledczy: Divyaswathi Citla Sridhar, MD, Arkansas Children's Reserach Institute

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 lipca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 sierpnia 2031

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 sierpnia 2032

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 maja 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 maja 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 maja 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

4 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 300130

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Individual participant data will not be shared with with other researchers , and each participating site has access to only their centers data; however , aggregated data will be included in future publications and will be made available toparticipating centers following study completion

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia A

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Vietnam

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj