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A Prospective Assessment of Bone Health in Patients With Severe Hemophilia A on Factor VIII vs Factor Mimetic Prophylaxis (Efa Emi Bone Health Study)

3 de junio de 2026 actualizado por: Divyaswathi Citla Sridhar, Arkansas Children's Hospital Research Institute

A Multi-institution Prospective Assessment of Bone Health in Patients With Severe Hemophilia A on Factor VIII vs Factor Mimetic Prophylaxis (Efa Emi Bone Health Study)

This study will compare bone mineral density in patients with severe hemophilia A receiving prophylaxis with emicizumab or efanesoctocog alfa. Participants will undergo assessments of bone mineral density, bone remodeling biomarkers, thrombin generation, plasmin generation, and joint health over a five-year period. The study aims to evaluate whether differences in prophylactic therapy are associated with differences in bone health outcomes.

Descripción general del estudio

Estado

Aún no reclutando

Condiciones

Descripción detallada

Reduced bone mineral density, osteoporosis, and fractures are increasingly recognized in persons with severe hemophilia A. The mechanisms underlying impaired bone health in hemophilia are multifactorial and may include reduced physical activity, chronic joint disease, inflammation, and abnormalities in coagulation-related pathways involved in bone remodeling.

Thrombin has been shown to play an important role in bone metabolism through activation of protease-activated receptor-1 (PAR-1) signaling pathways that influence osteoblast and osteoclast activity. Reduced thrombin generation in severe hemophilia A may contribute to decreased bone formation and increased bone resorption.

Efanesoctocog alfa is an extended half-life factor VIII replacement therapy that maintains higher circulating factor VIII levels and supports thrombin generation. Emicizumab is a non-factor prophylactic therapy that effectively prevents bleeding but does not replace factor VIII. The comparative effects of these therapies on long term bone health have not been well established.

This prospective observational study will compare longitudinal changes in bone mineral density among patients with severe hemophilia A receiving prophylaxis with emicizumab or efanesoctocog alfa over 5 years. Participants will undergo serial dual-energy X-ray absorptiometry (DXA) assessments and evaluation of bone remodeling biomarkers, inflammatory cytokines, thrombin generation, plasmin generation, and joint health over a five-year period.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

50

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Carol D Pierce, RN
  • Número de teléfono: 501-364-4440
  • Correo electrónico: piercecarold@uams.edu

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Patients that are seen at dedicated Hemophilia treatment Centers

Descripción

Inclusion Criteria:

  1. The participant or legally authorized representative is willing and able to provide written informed consent.
  2. Diagnosis of severe hemophilia A (factor VIII activity < 1%).
  3. Male sex.
  4. Age between 30 and 50 years (inclusive).
  5. BMI between 18.5 and 40 kg/m2
  6. The participant must have been on prophylaxis with Efanesoctocog alfa or Emicizumab for at least 3 months prior to enrollment and intend to remain on the current regimen for the next 5 years.
  7. Willingness to undergo all research procedures, including DEXA scans and the collection of blood samples.
  8. Willingness to complete all standard-of-care bleeding and treatment logs.

Exclusion Criteria:

  1. Unwillingness of the participant, parent, or legally authorized representative to provide informed consent.
  2. Diagnosis of a bleeding disorder other than or in addition to severe hemophilia A.
  3. Active Factor VIII inhibitors at the time of enrollment
  4. History of a disease known to influence bone metabolism unrelated to a bleeding disorder. (Examples: Paget's disease, osteogenesis imperfecta, Ehlers Danlos syndrome, Hyperparathyroidism)
  5. Past or present treatment with any anti-osteoporotic medication, excluding oral vitamin D or oral calcium supplements.
  6. Documented HIV infection or HCV infection (whether in progress or cured) at the cirrhotic stage.
  7. Presence of a non-removable metal device that would interfere with research procedures.
  8. Inability to tolerate a DEXA scan due to limited range of motion or body habitus.
  9. History of bone fractures or surgical repair within 8 weeks prior to enrollment.
  10. Participants with weight >300 pounds, due to limitations of DEXA scanner

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Patients with Severe Hemophilia A on Efanesoctocog alfa prophylaxis
Participants with severe hemophilia A receiving prophylaxis with efanesoctocog alfa as part of routine clinical care. Participants will undergo longitudinal assessments of bone mineral density, bone remodeling biomarkers, thrombin generation, plasmin generation, and joint health over a five-year period.
Patients with Severe Hemophilia A on Emicizumab prophylaxis
Participants with severe hemophilia A receiving prophylaxis with emicizumab as part of routine clinical care. Participants will undergo longitudinal assessments of bone mineral density, bone remodeling biomarkers, thrombin generation, plasmin generation, and joint health over a five-year period.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Longitudinal change in femoral neck bone mineral density (g/cm²)
Periodo de tiempo: Baseline and annually through 5 years.
Bone mineral densitometry
Baseline and annually through 5 years.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Longitudinal change in Lumbar spine (L1-L4) bone mineral density (g/cm²)
Periodo de tiempo: Baseline and annually through 5 years.
Bone mineral densitometry
Baseline and annually through 5 years.
Longitudinal change in total hip bone mineral density (g/cm²)
Periodo de tiempo: Baseline and annually through 5 years.
Bone mineral densitometry
Baseline and annually through 5 years.
Longitudinal Change in Bone Remodeling Biomarkers and Cytokines
Periodo de tiempo: Baseline and annually through 5 years.
PINP, CTX-I, OPG, RANKL, IL-1β, IL-6, and TNF-α
Baseline and annually through 5 years.
Change in Thrombin Generation and Plasmin Generation Parameters
Periodo de tiempo: Baseline and annually through 5 years
Simultaneous Thrombin and Plasmin Generation Assay
Baseline and annually through 5 years

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Investigadores

  • Investigador principal: Divyaswathi Citla Sridhar, MD, Arkansas Children's Reserach Institute

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

1 de julio de 2026

Finalización primaria (Estimado)

1 de agosto de 2031

Finalización del estudio (Estimado)

1 de agosto de 2032

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de mayo de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de mayo de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

12 de mayo de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

4 de junio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de junio de 2026

Última verificación

1 de junio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

Individual participant data will not be shared with with other researchers , and each participating site has access to only their centers data; however , aggregated data will be included in future publications and will be made available toparticipating centers following study completion

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

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