Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

A Prospective Assessment of Bone Health in Patients With Severe Hemophilia A on Factor VIII vs Factor Mimetic Prophylaxis (Efa Emi Bone Health Study)

3 juni 2026 bijgewerkt door: Divyaswathi Citla Sridhar, Arkansas Children's Hospital Research Institute

A Multi-institution Prospective Assessment of Bone Health in Patients With Severe Hemophilia A on Factor VIII vs Factor Mimetic Prophylaxis (Efa Emi Bone Health Study)

This study will compare bone mineral density in patients with severe hemophilia A receiving prophylaxis with emicizumab or efanesoctocog alfa. Participants will undergo assessments of bone mineral density, bone remodeling biomarkers, thrombin generation, plasmin generation, and joint health over a five-year period. The study aims to evaluate whether differences in prophylactic therapy are associated with differences in bone health outcomes.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Reduced bone mineral density, osteoporosis, and fractures are increasingly recognized in persons with severe hemophilia A. The mechanisms underlying impaired bone health in hemophilia are multifactorial and may include reduced physical activity, chronic joint disease, inflammation, and abnormalities in coagulation-related pathways involved in bone remodeling.

Thrombin has been shown to play an important role in bone metabolism through activation of protease-activated receptor-1 (PAR-1) signaling pathways that influence osteoblast and osteoclast activity. Reduced thrombin generation in severe hemophilia A may contribute to decreased bone formation and increased bone resorption.

Efanesoctocog alfa is an extended half-life factor VIII replacement therapy that maintains higher circulating factor VIII levels and supports thrombin generation. Emicizumab is a non-factor prophylactic therapy that effectively prevents bleeding but does not replace factor VIII. The comparative effects of these therapies on long term bone health have not been well established.

This prospective observational study will compare longitudinal changes in bone mineral density among patients with severe hemophilia A receiving prophylaxis with emicizumab or efanesoctocog alfa over 5 years. Participants will undergo serial dual-energy X-ray absorptiometry (DXA) assessments and evaluation of bone remodeling biomarkers, inflammatory cytokines, thrombin generation, plasmin generation, and joint health over a five-year period.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

50

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patients that are seen at dedicated Hemophilia treatment Centers

Beschrijving

Inclusion Criteria:

  1. The participant or legally authorized representative is willing and able to provide written informed consent.
  2. Diagnosis of severe hemophilia A (factor VIII activity < 1%).
  3. Male sex.
  4. Age between 30 and 50 years (inclusive).
  5. BMI between 18.5 and 40 kg/m2
  6. The participant must have been on prophylaxis with Efanesoctocog alfa or Emicizumab for at least 3 months prior to enrollment and intend to remain on the current regimen for the next 5 years.
  7. Willingness to undergo all research procedures, including DEXA scans and the collection of blood samples.
  8. Willingness to complete all standard-of-care bleeding and treatment logs.

Exclusion Criteria:

  1. Unwillingness of the participant, parent, or legally authorized representative to provide informed consent.
  2. Diagnosis of a bleeding disorder other than or in addition to severe hemophilia A.
  3. Active Factor VIII inhibitors at the time of enrollment
  4. History of a disease known to influence bone metabolism unrelated to a bleeding disorder. (Examples: Paget's disease, osteogenesis imperfecta, Ehlers Danlos syndrome, Hyperparathyroidism)
  5. Past or present treatment with any anti-osteoporotic medication, excluding oral vitamin D or oral calcium supplements.
  6. Documented HIV infection or HCV infection (whether in progress or cured) at the cirrhotic stage.
  7. Presence of a non-removable metal device that would interfere with research procedures.
  8. Inability to tolerate a DEXA scan due to limited range of motion or body habitus.
  9. History of bone fractures or surgical repair within 8 weeks prior to enrollment.
  10. Participants with weight >300 pounds, due to limitations of DEXA scanner

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Patients with Severe Hemophilia A on Efanesoctocog alfa prophylaxis
Participants with severe hemophilia A receiving prophylaxis with efanesoctocog alfa as part of routine clinical care. Participants will undergo longitudinal assessments of bone mineral density, bone remodeling biomarkers, thrombin generation, plasmin generation, and joint health over a five-year period.
Patients with Severe Hemophilia A on Emicizumab prophylaxis
Participants with severe hemophilia A receiving prophylaxis with emicizumab as part of routine clinical care. Participants will undergo longitudinal assessments of bone mineral density, bone remodeling biomarkers, thrombin generation, plasmin generation, and joint health over a five-year period.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Longitudinal change in femoral neck bone mineral density (g/cm²)
Tijdsspanne: Baseline and annually through 5 years.
Bone mineral densitometry
Baseline and annually through 5 years.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Longitudinal change in Lumbar spine (L1-L4) bone mineral density (g/cm²)
Tijdsspanne: Baseline and annually through 5 years.
Bone mineral densitometry
Baseline and annually through 5 years.
Longitudinal change in total hip bone mineral density (g/cm²)
Tijdsspanne: Baseline and annually through 5 years.
Bone mineral densitometry
Baseline and annually through 5 years.
Longitudinal Change in Bone Remodeling Biomarkers and Cytokines
Tijdsspanne: Baseline and annually through 5 years.
PINP, CTX-I, OPG, RANKL, IL-1β, IL-6, and TNF-α
Baseline and annually through 5 years.
Change in Thrombin Generation and Plasmin Generation Parameters
Tijdsspanne: Baseline and annually through 5 years
Simultaneous Thrombin and Plasmin Generation Assay
Baseline and annually through 5 years

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Arkansas Children's Hospital Research Institute

Medewerkers

Genzyme, a Sanofi Company

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Divyaswathi Citla Sridhar, MD, Arkansas Children's Reserach Institute

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 juli 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 augustus 2031

Studie voltooiing (Geschat)

1 augustus 2032

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 mei 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 mei 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

12 mei 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

4 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 300130

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

Individual participant data will not be shared with with other researchers , and each participating site has access to only their centers data; however , aggregated data will be included in future publications and will be made available toparticipating centers following study completion

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren