Sicurezza ed efficacia degli alloinnesti di isole incapsulate con PEG impiantati in riceventi diabetici di tipo I
Uno studio di fase I/II a centro singolo sugli alloinnesti di isole incapsulate con peg impiantati in pazienti con diabete di tipo I
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Cellule di isole coltivate allogeniche (umane, Novocell); Incapsulato in polietilenglicole; Somministrato per via sottocutanea è una combinazione di prodotto biologico e dispositivo in cui l'agente farmacologicamente attivo è l'insulina umana che viene rilasciata dalle cellule delle isole funzionali mediante produzione e rilascio naturali, stimolata da meccanismi di controllo in risposta alle concentrazioni di glucosio nel sangue. Il componente del dispositivo è un rivestimento polimerico uniforme e conforme attorno a ciascun isolotto. Le cellule delle isole sono isolate da più pancreas umani ottenuti da donatori di organi umani che soddisfano uno specifico profilo di donatore umano stabilito dall'UNOS e dai requisiti della FDA per le buone pratiche sui tessuti. Poiché i pancreas utilizzati per l'isolamento delle cellule insulari non sono destinati al trapianto di organi interi, Novocell, Inc. fornisce protocolli specifici per l'approvvigionamento, la rimozione chirurgica, l'imballaggio e la spedizione alle organizzazioni per l'approvvigionamento di organi.
L'esito primario è la dimostrazione che gli allotrapianti di isole incapsulate possono essere impiantati in modo sicuro nei tessuti sottocutanei senza l'uso di immunosoppressione a lungo termine. I risultati funzionali attesi dall'impianto delle isole incapsulate sono riduzioni significative delle escursioni glicemiche giornaliere medie di glucosio nel sangue e del fabbisogno di insulina, nonché aumenti significativi dei livelli di peptide C in risposta alle sfide del pasto. Il risultato finale atteso è che i pazienti che ricevono questi impianti avranno livelli ridotti di emoglobina A1c che possono essere associati a ridotte complicanze diabetiche a lungo termine. Un risultato importante dovrebbe essere la riduzione degli episodi ipoglicemici e delle crisi con innesti significativamente funzionanti senza i rischi associati all'infusione della vena porta epatica e all'immunosoppressione a lungo termine.
Tipo di studio
Iscrizione
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Texas
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San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
- CHRISTUS Santa Rosa Transplant Institute
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San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
- Diabetes & Glandular Disease Research Associates, P.A.
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Soggetti maschi o femmine non gravide che non allattano > 20 anni di età
- Diagnosi di diabete di tipo I insulino-dipendente da almeno 20 anni
- BMI inferiore a 28 kg/m2
- Fabbisogno di insulina inferiore o uguale a 0,7 U/kg/giorno
- HbA1c maggiore o uguale al 7,0%
- Concentrazione sierica di peptide C inferiore o uguale a 0,5 ng/mL stimolata da un OGTT
- I soggetti di sesso femminile in età fertile devono avere un test di gravidanza su siero negativo prima dell'arruolamento e devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo efficace durante lo studio
- Un anno di cura stabile del diabete stabilita nel database del PI senza cambiamenti significativi nel fabbisogno di insulina o nel profilo di HbA1c o complicanze diabetiche
Criteri di esclusione:
- Diagnosi di diabete di tipo II o diabete ad esordio giovanile (MODY)
- Peptide C sierico superiore a 0,5 ng/mL stimolato da OGTT
- Ipertensione sostenuta maggiore o uguale a 100 mmHg diastolica e/o maggiore o uguale a 160 mmHg sistolica
- Storia di infarto miocardico o malattia cardiaca attiva in corso
- Infezione attiva in corso
- Disfunzione renale significativa come indicato da GFR inferiore a 80 ml/min/1,73 m2 e/o albumina urinaria superiore a 500 µg/mL
- Disfunzione epatica significativa come indicato da ALT o AST superiore a 3 volte il limite superiore del normale
- Precedente trapianto di organi interi o di cellule insulari
- Terapia immunosoppressiva concomitante
- Grave gastroparesi, grave neuropatia periferica, ulcere del piede diabetico o precedenti amputazioni dovute a complicanze diabetiche
- Qualsiasi altra malattia autoimmune attiva diversa dalla malattia autoimmune della tiroide
- Stato positivo per HIV, HBV o HCV
- Retinopatia proliferativa incontrollata o non trattata
- Ipersensibilità nota o altra intolleranza alla ciclosporina o agli ingredienti inattivi del prodotto
- Attività comportamentali che mettono a rischio il soggetto secondo l'opinione dello sperimentatore
- Qualsiasi malattia, malattia o disturbo psichiatrico concomitante significativo che, a giudizio dello sperimentatore, comprometterebbe la sicurezza o la compliance del soggetto o interferirebbe con il consenso, la partecipazione allo studio, il follow-up o l'interpretazione dei risultati dello studio
- Storia di qualsiasi tipo di cancro diverso dai tumori della pelle (ad eccezione del melanoma che è esclusivo)
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Cellule di isole PEG
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
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Sicurezza - sarà valutata dall'incidenza, dal grado e dal tipo di eventi avversi, dai cambiamenti nei parametri di laboratorio, dalla valutazione del sito implantare e dagli esami fisici.
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
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Efficacia - sarà valutata da:
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Livelli di glucosio nel sangue
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Escursioni glicemiche giornaliere
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Livelli di glucosio pre-prandiale
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Livelli glicemici postprandiali
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Risposte glicemiche da OGTT (mg/dL e AUC:glucosio
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Livelli stimolati di peptide C da OGTT (ng/mL e
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AUC:C-Peptide
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HbA1c (%)
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Fabbisogno di insulina (unità/giorno)
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Test di stimolazione con arginina
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Numero di episodi ipoglicemici e iperglicemici
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Durata funzionale - sarà determinata dal peptide C stimolato da OGTT.
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Sherwyn Schwartz, M.D., Diabetes & Glandular Disease Research Associates, P.A., San Antonio, TX
- Investigatore principale: Paraic Mulgrew, M.D., CHRISTUS Santa Rosa Transplant Institute, San Antonio, TX
Pubblicazioni e link utili
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Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- NC-PCIA-04-001
- WIRB #20041068
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