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Micro RNA come marker di aneurisma aortico nelle sindromi da aortopatia ereditaria

14 marzo 2017 aggiornato da: University of Colorado, Denver
L'obiettivo principale di questo studio è determinare se specifici pattern di acidi micro-ribonucleici (miRNA) circolanti sono associati ad aneurisma e dissezione aortica in pazienti con sindromi aortopatiche ereditarie. La più comune di queste sindromi è la sindrome di Marfan (MFS), ma molte altre sindromi aortopatiche riconosciute sono ben caratterizzate. I ricercatori propongono l'uso di un semplice esame del sangue, dal quale è possibile misurare i profili di miRNA in individui con sindromi aortopatiche da confrontare con i miRNA osservati in una popolazione di controllo che non ha una predisposizione nota per la malattia aortica. I ricercatori ipotizzano che i profili di microRNA negli individui con sindrome di Marfan e disturbi correlati saranno distinti da quelli osservati in un gruppo di controllo. I ricercatori prevedono che la regolazione verso l'alto o verso il basso di alcuni miRNA sarà correlata alla presenza e alla gravità dell'aneurisma aortico, alle risposte alla terapia medica e, in ultima analisi, potrebbe essere utilizzata per determinare quando un individuo può essere a rischio di dissezione.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

20

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University Of Colorado Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 4 settimane a 60 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Tutti gli individui fino a 60 anni visti nell'ospedale pediatrico del Colorado e nelle cliniche per la sindrome di Marfan dell'ospedale universitario saranno idonei per l'arruolamento in questo studio. Saranno inclusi individui con diagnosi clinica di sindrome di Marfan con o senza conferma genetica, così come pazienti con sindromi aortopatiche riconosciute o storia familiare di aortopatia con evidenza di malattia dell'aorta. I soggetti saranno reclutati principalmente attraverso l'Heart Institute del Children's Hospital Colorado e attraverso il team di cardiologia presso l'University of Colorado Hospital. I pazienti pediatrici con sindrome di Marfan e sindromi aortopatiche correlate sono seguiti principalmente dal Principal Investigator, il Dr. Chatfield, Cardiac Genetics Clinic presso il Children's Hospital Colorado e saranno reclutati da questa clinica. I pazienti adulti con sindromi aortopatiche sono seguiti principalmente nella Clinica per malattie cardiache congenite dell'adulto presso l'ospedale dell'Università del Colorado.

Descrizione

Criteri di inclusione: per partecipare allo studio, il partecipante deve soddisfare i seguenti criteri

  1. Diagnosi di aortopatia ereditaria basata su:

    • Conferma di una malattia che causa mutazione in un noto disturbo dell'aortopatia OPPURE
    • Conferma della malattia basata su criteri clinici pubblicati
  2. I partecipanti sono maschi o femmine e hanno più di 30 giorni
  3. I partecipanti possono sottoporsi a monitoraggio cardiaco standard di cura, incluso un ecocardiogramma
  4. Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato scritto da parte dei genitori o del tutore dopo che la natura dello studio è stata spiegata e prima di qualsiasi procedura correlata alla ricerca
  5. Autorizzazione di ricerca firmata HIPPA conforme

Criteri di esclusione: il partecipante sarà escluso dallo studio per uno qualsiasi dei seguenti criteri

  1. La diagnosi di un'aortopatia ereditaria non può essere confermata
  2. Esistenza di un'ulteriore condizione di comorbidità, inclusa una sindrome genetica coesistente, insufficienza cardiaca, malattia renale, malattia reumatologica, storia di malignità, malattia della tiroide, ictus recente, altra malattia limitante la vita non correlata alla malattia cardiovascolare.
  3. Estrema prematurità, <28 settimane di età gestazionale

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Sindrome di Marfan
Individui con una diagnosi clinica di sindrome di Marfan
Sindrome da aortopatia
Individui con una delle seguenti diagnosi cliniche: sindrome di Loeys-Dietz, sindrome di Turner, sindrome di Ehlers-Danlos di tipo IV, aneurisma dell'aorta toracica e sindromi da dissezione.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Profilazione del miRNA plasmatico in individui con sindrome di Marfan
Lasso di tempo: 2 anni
In un'analisi trasversale, caratterizzare i profili di miRNA circolanti negli individui con sindrome di Marfan e confrontarli con i profili nei normali controlli di pari età.
2 anni
Profilazione del miRNA plasmatico in soggetti con sindromi aortopatiche
Lasso di tempo: 3 anni
In un'analisi trasversale, caratterizzare i profili di miRNA circolanti in soggetti con sindromi aortopatiche e confrontarli con i profili nei normali controlli di pari età.
3 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Correlazione dei profili dei miRNA plasmatici con le dimensioni aortiche
Lasso di tempo: 2 anni
In un'analisi trasversale correlare i profili dei miRNA con la dimensione aortica e il punteggio Z, il tipo di farmaco utilizzato, la storia dell'aneurisma e/o la dissezione e la necessità di un intervento chirurgico nei soggetti con MFS.
2 anni

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Correlazione del miRNA plasmatico con la progressione dell'aneurisma aortico
Lasso di tempo: 5 anni
Correlare i modelli di miRNA con i cambiamenti nella dimensione aortica e nel punteggio Z longitudinalmente in punti temporali annuali.
5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Colorado, Denver

Investigatori

  • Investigatore principale: Kathryn C Chatfield, MD, PhD, University of Colorado Denver, Children's Hospital Colorado

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 luglio 2014

Completamento primario (Effettivo)

1 luglio 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

1 luglio 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 agosto 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 agosto 2014

Primo Inserito (Stima)

11 agosto 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 marzo 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 marzo 2017

Ultimo verificato

1 marzo 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 14-0567
  • UL1TR001082 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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