Effetti dell'idrossiurea e della metformina nella beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni

Lo studio sarà condotto dopo aver ottenuto l'approvazione dell'Institutional Review Board (IRB) presso il Bahria University Health Sciences Campus Karachi (BUHSCK) e del Faculty Research Committee (FRC). Dopo aver ottenuto il consenso informato scritto, 48 partecipanti in ciascun gruppo con beta-talassemia major saranno selezionati dall'Istituto Nazionale delle Malattie del Sangue e dei Trapianti di Midollo Osseo. I partecipanti verranno randomizzati in due gruppi di trattamento utilizzando la randomizzazione generata dal computer.

I partecipanti al gruppo A riceveranno metformina 500 mg/dose due volte al giorno per via orale per un anno. I partecipanti al gruppo B riceveranno idrossiurea 10-20 mg/kg una volta al giorno per via orale per un anno.

La terapia con aumento della dose sarà implementata per migliorare la compliance e la tolleranza dei partecipanti. Il primo mese non sarà incluso nel periodo di studio per ciascun partecipante. Un esame fisico generale sarà condotto mensilmente. La pressione sanguigna (mm Hg) sarà valutata utilizzando uno sfigmomanometro. La frequenza del polso (battiti al minuto) sarà determinata palpando l'arteria radiale e l'indice di massa corporea (kg/m^2) sarà calcolato per ciascun partecipante.

Consulenza dietetica

Si consiglia alle persone con talassemia di consumare cibi ricchi di vitamina C come frutta e verdura per prevenire l’esaurimento dovuto al sovraccarico di ferro. Dovrebbero anche includere latticini nella loro dieta per contrastare l’esaurimento del calcio, evitando cibi ricchi di ferro come manzo, fegato, spinaci e datteri.

Questionario SF (formato breve).

Tutti i partecipanti completeranno l'SF-36, un sondaggio sulla salute in formato breve di 36 elementi, al basale, a 6 mesi e a 12 mesi. L'SF-36 è uno strumento ampiamente utilizzato per valutare lo stato di salute generale, composto da 36 elementi in 8 domini. I punteggi contribuiscono a due componenti principali: il riepilogo della componente fisica (PCS) e il riepilogo della componente mentale (MCS). L'SF-36 viene utilizzato per valutare la qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) sia nella popolazione generale che negli individui con varie condizioni mediche, inclusa la beta-talassemia major (β-TM), consentendo confronti dell'HRQoL tra diverse malattie e condizioni di salute. stati.

I) Indagini/Parametri di base (al giorno zero)

Le indagini di base includeranno emocromo completo (CBC), glicemia casuale (RBS), velocità di eritrosedimentazione (VES), creatinina sierica, ferritina sierica, test di funzionalità epatica (LFT), test HCV RNA, livello di emoglobina fetale (HbF), test addominale Scansione ad ultrasuoni, assorbimetria a raggi X a doppia energia (DEXA) e mutazioni del DNA. La qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) sarà valutata mediante il questionario SF-36 al basale, a 6 mesi e a 12 mesi.

II) Follow-up mensile per le caratteristiche cliniche

Mensilmente verrà eseguito solo l'emocromo e verranno indagati eventuali effetti avversi correlati ai farmaci.

III) A 3 mesi

CBC, RBS, creatinina sierica e LFT saranno valutati per eventuali effetti avversi su sangue, reni e fegato.

IV) A 6 e 12 mesi

Tutte le indagini di base, ad eccezione delle mutazioni del DNA, verranno ripetute.

V) A 9 mesi

Verranno valutati casualmente la glicemia, la ferritina sierica e la creatinina sierica.

Effetti avversi dei farmaci

Gli effetti avversi verranno spiegati a ciascun partecipante come segue: A) Metformina: nausea, vomito, gonfiore addominale, diarrea, ecc. B) Idrossiurea: citopenia, nausea, vomito, dolore addominale, eruzioni cutanee, ecc.

Le mutazioni del DNA verranno analizzate utilizzando la reazione a catena della polimerasi del sistema di mutazione refrattaria di amplificazione (ARMS-PCR) nei soggetti rispondenti e non rispondenti.

I dati verranno raccolti utilizzando il modulo di consenso e il questionario SF-36. L'analisi dei dati verrà eseguita utilizzando IBM Statistical Package for the Social Sciences (SPSS), versione 27. Un valore p ≤ 0,05 sarà considerato statisticamente significativo. Le statistiche descrittive (media ± DS) verranno utilizzate per le variabili continue, mentre le variabili categoriali saranno presentate come frequenze e percentuali. Per determinare la differenza media, verrà utilizzata un'ANOVA a due vie a misure ripetute all'interno di ciascun gruppo. Per l'analisi di correlazione verrà utilizzato un test T indipendente.