- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT07480980
Associazione del Micro RNA-155 con l'Alloimmunizzazione nei Pazienti Trasfusione-Dipendenti
Associazione del Micro RNA-155 con l'Alloimmunizzazione in Pazienti Trasfusione-Dipendenti
I pazienti dipendenti da trasfusioni, in particolare quelli con talassemia β-maggiore, richiedono regolari trasfusioni di globuli rossi per tutta la vita per mantenere livelli adeguati di emoglobina e prevenire anemia grave. Sebbene la terapia trasfusionale migliori significativamente la sopravvivenza e la qualità della vita, è associata a diverse complicanze immunologiche, la più importante delle quali è l'alloimmunizzazione eritrocitaria. L'alloimmunizzazione si verifica quando il sistema immunitario del ricevente riconosce antigeni estranei sui globuli rossi del donatore e produce alloanticorpi contro di essi, il che può portare a reazioni trasfusionali emolitiche, difficoltà nel trovare sangue compatibile e aumento delle esigenze trasfusionali (1). L'incidenza dell'alloimmunizzazione eritrocitaria nei pazienti dipendenti da trasfusioni varia ampiamente, ma rimane una sfida clinica importante nella medicina trasfusionale (2).
I recenti progressi nell'ematologia molecolare hanno evidenziato l'importanza dei microRNA (miRNA) nella regolazione delle risposte immunitarie e dell'ematopoiesi. I microRNA sono piccole molecole di RNA non codificanti che regolano l'espressione genica a livello post-trascrizionale e svolgono un ruolo chiave sia nell'immunità innata che adattativa (3). Tra questi, il microRNA-155 (miR-155) è emerso come un regolatore critico delle vie infiammatorie, della presentazione dell'antigene e dell'attivazione dei linfociti. Modula la differenziazione delle cellule immunitarie e la produzione di citochine, influenzando così le risposte immunitarie agli antigeni estranei (4, 5).
Nei pazienti con talassemia β, il miR-155 è anche implicato nell'eritropoiesi e nella produzione inefficace di globuli rossi, suggerendo il suo coinvolgimento sia nelle vie ematologiche che immunologiche della malattia. È stata segnalata un'espressione aumentata di miR-155 nelle cellule eritroidi talassemiche ed è associata a un'alterata proliferazione e differenziazione degli eritroblasti (6).
Importante, studi recenti suggeriscono che il miR-155 possa contribuire allo sviluppo dell'alloimmunizzazione nei pazienti dipendenti da trasfusioni.
Panoramica dello studio
Stato
Descrizione dettagliata
I pazienti dipendenti da trasfusioni, in particolare quelli con talassemia maggiore β, richiedono regolari trasfusioni di globuli rossi per tutta la vita per mantenere adeguati livelli di emoglobina e prevenire anemia grave. Sebbene la terapia trasfusionale migliori significativamente la sopravvivenza e la qualità della vita, è associata a diverse complicazioni immunologiche, la più importante delle quali è l'alloimmunizzazione eritrocitaria. L'alloimmunizzazione si verifica quando il sistema immunitario del ricevente riconosce antigeni estranei sui globuli rossi del donatore e produce alloanticorpi contro di essi, il che può portare a reazioni trasfusionali emolitiche, difficoltà nel trovare sangue compatibile e aumento delle esigenze trasfusionali (1). L'incidenza dell'alloimmunizzazione eritrocitaria nei pazienti dipendenti da trasfusioni varia ampiamente, ma rimane una sfida clinica importante in medicina trasfusionale (2).
I recenti progressi in ematologia molecolare hanno evidenziato l'importanza dei microRNA (miRNA) nella regolazione delle risposte immunitarie e dell'ematopoiesi. I microRNA sono piccole molecole di RNA non codificante che regolano l'espressione genica a livello post-trascrizionale e svolgono un ruolo chiave sia nell'immunità innata che adattativa (3). Tra questi, il microRNA-155 (miR-155) è emerso come un regolatore critico delle vie infiammatorie, della presentazione dell'antigene e dell'attivazione dei linfociti. Modula la differenziazione delle cellule immunitarie e la produzione di citochine, influenzando così le risposte immunitarie agli antigeni estranei (4, 5).
Nei pazienti con talassemia β, il miR-155 è anche implicato nell'eritropoiesi e nella produzione inefficace di globuli rossi, suggerendo il suo coinvolgimento sia nelle vie ematologiche che immunologiche della malattia. Un'espressione aumentata di miR-155 è stata segnalata nelle cellule eritroidi talassemiche ed è associata a un'alterata proliferazione e differenziazione degli eritroblasti (6).
È importante sottolineare che studi recenti suggeriscono che il miR-155 possa contribuire allo sviluppo dell'alloimmunizzazione nei pazienti dipendenti da trasfusioni.
Pertanto, indagare l'associazione tra l'espressione di miR-155 e l'alloimmunizzazione eritrocitaria può fornire preziose informazioni sui meccanismi molecolari alla base della disregolazione immunitaria nei pazienti dipendenti da trasfusioni e può aiutare a identificare nuovi biomarcatori per prevedere il rischio di alloimmunizzazione.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Asmaa Mohamed Elsayed, Assistant lecturer
- Numero di telefono: 01027575354
- Email: Momenasmaa392@gmail.com
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criteri di inclusione:
1- Confermata dipendenza da trasfusioni. 2- Storia regolare di trasfusioni di globuli rossi. 3- Età ≥5 anni.
-
Criteri di esclusione:
- 1- Malattie autoimmuni. 2- Infezioni attive o condizioni infiammatorie. 3- Terapia immunosoppressiva.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Livello di espressione relativo del microRNA-155
Lasso di tempo: Al momento dell'arruolamento del paziente
|
Valutazione del livello di espressione relativa del microRNA-155 in pazienti trasfusione-dipendenti con alloimmunizzazione eritrocitaria rispetto a pazienti trasfusione-dipendenti non alloimmunizzati mediante PCR quantitativa in tempo reale.
|
Al momento dell'arruolamento del paziente
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Frequenza di alloanticorpi eritrocitari
Lasso di tempo: Al momento dell'arruolamento
|
Rilevamento e identificazione di alloanticorpi eritrocitari in pazienti trasfusione-dipendenti utilizzando tecniche immunoematologiche standard.
|
Al momento dell'arruolamento
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- 1 - Amini MA et al. Association of MicroRNA-155 with Alloimmunization in Transfusion-Dependent Thalassemia Patients. Hemoglobin. 2025. 2- Vamvakas EC, pineda AA. Red cell alloimmunization in transfusion-dependent patients. Transfusion medicine reviews. 2010. 3- Bala S et al. Increased microRNA-155 expression in serum and monocytes during inflammatory responses. J Transl Med. 2012. 4- OConnell RM et al. MicroRNA-155 regulates immune responses and inflammation. J Immunology. 2018. 5- Thai TH et al. miR-155 regulates dendritic cell function and T-cell responses. Cell & Bioscience. 2011. 6- Georgantas RW et al. MicroRNA-155 targets genes involved in hematopoietic differentiation. Proceedings of the National Academy of Science. 2007.
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Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
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Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
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Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- MIR155-ALLO-TDT-2026
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