小児および青年における原発性繊毛ジスキネジアの進行と診断ツールの評価
2019年10月3日 更新者：University of North Carolina, Chapel Hill
原発性繊毛ジスキネジアの縦断的研究: 参加者 5-18 歳
粘液分泌物が呼吸する気道から除去される粘液線毛クリアランスは、肺の主要な防御メカニズムです。
感染を引き起こす可能性のある微生物を含む吸入された粒子は、通常、気道表面の粘液に閉じ込められ、繊毛と呼ばれる小さな毛のような構造の協調作用によって取り除かれます.
原発性毛様体ジスキネジア (PCD) を持つ個人は、粘膜毛様体クリアランスに欠陥があり、肺の感染症や疾患につながります。
この研究の目的は、PCD を患う小児および青年の肺疾患が経時的にどのように進行するかを判断することです。
調査の概要
状態
完了
条件
詳細な説明
PCD はまれな遺伝性疾患であり、粘液クリアランスの障害により、慢性的な咳や気道、副鼻腔、中耳の感染症を引き起こすことがよくあります。 長期にわたる気道感染は、最終的には気管支拡張症として知られる気道の構造的損傷につながり、肺機能の喪失につながります。 PCD は嚢胞性線維症といくつかの類似点を共有していますが、PCD と嚢胞性線維症を区別することが重要です。 特に、特定の微生物病原体感染および気管支拡張症のタイミングを含む、PCD の臨床的肺疾患の発症および進行の年齢は、十分に定義されていないままです。 この研究の目的は、PCD を患う小児および青年の肺疾患が経時的にどのように進行するかを判断することです。 特定の要因が肺疾患の進行に関与しているかどうかを判断することに特に注意が向けられます。 この研究では、PCD患者の診断ツールと生活の質も評価します。 これらの知識のギャップを埋めることは、将来的に PCD の臨床管理を改善するのに役立つ可能性があります。
この縦断的研究は 5 年間続きます。 合計 5 回の研究訪問があり、これらの訪問は毎年行われます。 各研究訪問は 3 ～ 4 時間続きます。 すべての研究訪問には、病歴のレビューが含まれます。身体検査;身長、体重、バイタルサインの測定;呼吸液および粘液のサンプリング;肺機能検査;とアンケート。 最初の訪問には、鼻の一酸化窒素レベルを測定するためのプローブの使用と、遺伝子検査のための採血も含まれる場合があります。 研究訪問 1、3、および 5 には、妊娠検査のための採血と、肺を画像化するための胸部の高解像度コンピューター断層撮影 (HRCT) スキャンも含まれます。 毎月末に、参加者は経口、吸入、または静脈内抗生物質の使用を報告します。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
150
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Colorado
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Denver、Colorado、アメリカ、80218
- The Children's Hospital
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63130
- Washington University
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
- University of North Carolina At Chapel Hill
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Children's Hospital and Regional Medical Center
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ
- The Hospital for Sick Children
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
5年～18年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
原発性繊毛ジスキネジアの小児および青年
説明
包含基準:
- PCDまたは可能性のあるPCDの診断。 PCD 診断の基準の詳細については、プロトコルを参照してください。
- -インフォームドコンセントを喜んで提供する親または保護者
除外基準:
- フォローアップの予定に参加できない
- 以前に肺移植を受けた
- 肺機能（重度の先天性心疾患、重度の脊柱側弯症など）、呼吸器感染症（エイズなど）、または全体的な健康状態（がん、末期腎不全など）に重大な影響を与える可能性のある疾患
- 妊娠中または授乳中
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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スパイロメトリー測定
時間枠：5年間毎年測定
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5年間毎年測定
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肺を画像化するための胸部の HRCT スキャン
時間枠：1回目、3回目、5回目
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1回目、3回目、5回目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
捜査官
- 主任研究者：Margaret W Leigh, MD、University of North Carolina, Chapel Hill
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
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- Nakhleh N, Francis R, Giese RA, Tian X, Li Y, Zariwala MA, Yagi H, Khalifa O, Kureshi S, Chatterjee B, Sabol SL, Swisher M, Connelly PS, Daniels MP, Srinivasan A, Kuehl K, Kravitz N, Burns K, Sami I, Omran H, Barmada M, Olivier K, Chawla KK, Leigh M, Jonas R, Knowles M, Leatherbury L, Lo CW. High prevalence of respiratory ciliary dysfunction in congenital heart disease patients with heterotaxy. Circulation. 2012 May 8;125(18):2232-42. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.111.079780. Epub 2012 Apr 12.
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2006年8月1日
一次修了 (実際)
2019年8月1日
研究の完了 (実際)
2019年8月1日
試験登録日
最初に提出
2007年3月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2007年3月20日
最初の投稿 (見積もり)
2007年3月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年10月7日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年10月3日
最終確認日
2019年10月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。