SEN0014196 による第 II 相安全性および忍容性研究

包含基準:

• 遺伝的に確認され、明らかな HD (CAG リピート長 ≥ 36) および HD の運動兆候 (UHDRS ≥ 5 の運動スコアを含む)。
• 臨床ステージ I ～ III (総機能的能力サブスケール スコア [TFC] ≧ 3)。
• 患者は、研究期間中、歩行可能で外来通院ができることが予想されなければなりません。
• 患者の年齢は30歳以上70歳以下でなければなりません。
• BMI が 18 ～ 31 kg/m2 (両端を含む) で、体重が 50 kg を超える。
• 患者はインフォームド・コンセントを与えることができるか、または患者に代わって同意できる法定代理人が必要です。 患者は治験手順に従うことができなければなりません。
• 患者は、詳細な病歴とスクリーニング評価を通じて治験責任医師によって確認された、研究の実施とデータの評価に影響を与える可能性のある、臨床的に重要かつ関連する病歴や精神病歴を有してはなりません。
• 男性患者は、治験期間全体および治験薬の最後の投与後3か月間コンドームを使用することに同意しなければなりません。
• 妊娠の可能性のある女性（最終月経が登録前1年未満）。

除外基準:

• -ベースライン訪問から30日以内の治験薬を用いた研究への参加。
• Zolinza®/vorinostat または belinostat などのクラス I またはクラス II ヒストン脱アセチラーゼ (HDAC) 阻害剤の事前使用または併用。
• -治験責任医師の判断における重大なまたは不安定な医学的疾患の臨床証拠。これには、スクリーニングトランスアミナーゼ（ASTまたはALT）が正常の上限（ULN）の3倍以上、または推定GFRが60mL/分未満、または原因不明のタンパク尿または顕微鏡的血尿が含まれます。スクリーニング時に取得され、繰り返しのテストで確認された汚染されていないサンプル。
• QTcF間隔が男性で450ミリ秒を超え、女性で470ミリ秒を超える、またはPRが220ミリ秒を超える、またはその他の臨床的に関連する異常なECG所見
• 妊娠中または授乳中の女性。
• スクリーニング臨床検査における臨床的に重大な異常があり、治験責任医師の意見では、研究への参加を妨げる可能性がある。
• DSM-IV-TRで定義されている、精神病的特徴を伴う大うつ病を含む、精神病、幻覚または妄想の現在の証拠または病歴（ベースラインから1年以内）。 現在軽度のうつ病を患っている患者、または治験責任医師の判断で適切かつ適切な治療を受けている中等度のうつ病を経験している患者でも、うつ病が研究への参加を妨げると予想されない場合には参加することができます。

• 自殺リスクは、以下の基準のいずれかを満たすことによって決定されます。

  • 過去 1 年以内の自殺未遂、またはベースライン訪問 (1 日目) から 60 日以内の自殺念慮。
  • 精神医学的面接またはC-SSRSで収集された情報に基づいて、主任研究者が判断した自殺の重大なリスク。
• DSM-IV-TRで定義されているアルコールまたは薬物乱用（ニコチンおよびカフェイン関連障害を除く）の現在の診断または病歴（ベースラインから1年以内）。
• -治験薬の成分（有効成分および/またはプラセボ）に対する既知のアレルギー。
• -スクリーニング前2年以内のあらゆる種類の悪性腫瘍の病歴。 外科的に切除された非黒色腫皮膚がんの病歴は許可されます。
• 治験責任医師の意見において、患者を研究に参加するのに不適当としている関連する状態、行動、検査値、または併用薬。