エブスタイン異常症の治療のための自家骨髄由来単核細胞の研究 (Ebstein)
2022年4月25日 更新者：Timothy J. Nelson
心臓手術中のエブスタイン異常患者の右心室への自家骨髄由来単核細胞の心筋内送達の第I相安全性および実現可能性研究
この研究の目的は、外科的介入を受けているエブスタイン異常患者に対する、骨髄 (BM) から採取した自家単核球 (MNS) と追加の心筋内送達の安全性と実現可能性を、同じ手術を受けている対照群と比較して判断することです。細胞送達を行わない外科的処置。
この追加手順は、先天性心疾患患者に対する新しい戦略を促進する可能性を秘めています。これは、文書 1) の発生率と重症度を 2 年間追跡した、骨髄由来の自家 MNC の非盲検研究です。有害事象の監視、および 2) 心臓の構造と機能の変化の監視。
調査の概要
詳細な説明
この研究は、計画された外科的エブスタイン修復の際に、エブスタイン異常を有する被験者の右心室への骨髄由来単核細胞の安全性と実現可能性を、同じ計画された外科的手術を受けた対照群と比較した非盲検第I相試験である。細胞送達のアドオン手順を必要としない介入。
被験者はメイヨークリニックの外来診療時にスクリーニングを受け、興味のある資格のある被験者は同意され、この試験への参加が申し出られます。
被験者/家族は細胞送達または対照群に参加するかどうかを決定します。
インフォームドコンセントが得られたら、被験者は同一の評価を受け（血液内科診察と骨髄採取は細胞治療グループのみで行われることを除く）、術前値が確立/確認され、選択委員会が予定の3日以内に被験者を審査します。ただし、リスクの高い個人、主に新生児および術前進行性右心不全患者は含まれないため、この追加手順のリスクは許容できない可能性があります。
対照群に対する外科的エブスタイン修復後、治療群に対する細胞ベースの製品送達後、すべての被験者は、画像検査、アンケート、電気生理学および臨床検査を含む事前に決定されたスケジュールに従って24か月間追跡調査されます。処置後1、6、24か月後。
すべての被験者は、処置後3、12、および18か月後に監視のために電話で連絡されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
10
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Mayo Clinic
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6ヶ月～30年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 対象年齢 6か月～30歳
- 待機的外科的エブスタイン修復を臨床的に計画している人
- 血液内科との臨床相談に応じて骨髄穿刺が可能な方（細胞治療グループのみ）
- 術前のMRI検査またはCT検査が受けられる方
- インフォームド・コンセントを与える意思と能力があり、フォローアップの完了に積極的に取り組む本人および/または親
除外基準:
- 外科的エブスタイン修復時に大静脈肺シャントが必要な個人。術前に計画されているか、術中に必要である
- エプスタイン修復術中または術後の回復中に合併症を患っている、または合併症があると合理的に予想される人
- 外科的エブスタイン修復後30日以内にすべての事前検査を完了していない、または完了しない予定で、施設調査員によって安全上の懸念として文書化された事前検査が行われていない個人
- 外科的エブスタイン修復中またはその後に合併症のリスクが合理的に増加する可能性がある、施設調査員によって文書化されたその他の臨床的懸念がある人
- 治験依頼者により、治験施設への細胞の放出が許容できないと判断された細胞を有する個人、または治験施設に細胞が放出された後に細胞が損なわれた個人（細胞治療群のみ）
- 肺弁、僧帽弁、または大動脈弁の手術が必要な方
- 肺閉鎖症または心室動脈不一致を伴う房室不一致のある人
- 心室性不整脈の既往歴がある方、または登録後に医学的管理が必要な新たな心室性不整脈を発症した方
- 過去に胸骨切開術を受けたことのある人
- 術前心室不整脈を患っており医学的管理が必要な方
- 重度の慢性疾患、広範な心臓外症候群、または何らかの癌の既往歴のある人
- 現在 IV 強変力療法を必要としている人
- 出血性疾患または血栓症の病歴のある人
- 急性または慢性腎不全を含む医学的禁忌のため、MRIまたはCT検査を受ける資格がない被験者
- 現在進行中の感染症を患い、経口抗生物質による治療を受けている人
エブスタイン修復手術前60日以内に以下の症状のある人：
- 心原性ショックまたは体外循環
- 抗生物質の静脈内投与による治療が必要な感染症が記録されている
- 緊急処置が必要な心臓の状態
- 現在または制御不能な発作または持続的な欠損をもたらした神経損傷
- 急性または慢性腎不全を含む多系統臓器不全
- 10歳以上の女性対象で、外科的エブスタイン修復術前の30日間に妊娠検査陽性、または効果的な避妊法がなかった場合
- 体重が90kg以上の方
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：治療アーム
エブスタイン異常および基礎的な筋障害性右心室を患い、右心室に自家骨髄由来単核細胞を送達する追加手術を使用した計画的な外科的介入を受けている患者。
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他の名前：
外科的エブスタイン修復後、Medtronic Reveal LINQ 挿入可能心臓モニター (ICM) が前胸部の皮下に設置され、被験者の心拍リズムを継続的に監視し、不整脈の自動検出を通じて心臓情報を記録します。
他の名前：
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他の：コントロールアーム
エブスタイン異常および基礎的なミオパチー右心室を有し、細胞送達を行わずに計画的な外科的介入を受けている患者。
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外科的エブスタイン修復後、Medtronic Reveal LINQ 挿入可能心臓モニター (ICM) が前胸部の皮下に設置され、被験者の心拍リズムを継続的に監視し、不整脈の自動検出を通じて心臓情報を記録します。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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インデックス手順時点からの有害事象の数
時間枠：インデックス手続きから 24 か月後
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インデックス手順の時点からの有害事象の安全性評価は、傾向についてカイ二乗検定とコクラン・アーミテージ検定を使用してカウントとパーセントで分析され、フィッシャーの直接確率検定を使用して 2 つのグループが比較されます。
両側有意水準 0.05 のフィッシャーの直接確率検定は、各グループのサンプル サイズ 10 の差異を検出する検出力が 80% になります。
したがって、有害事象の一般的な発生率と非常にまれな発生率を区別する合理的な検出力を備えています。
心臓有害事象の分析は、24 か月時点での「はい/いいえ」情報に基づいて行われます。
対象者は追跡不能になった時点で検閲されます。
一部の被験者が追跡調査できなくなった場合は、カプラン・マイヤー法を使用して 24 か月時点の割合を記述し、ログランク検定を使用して 2 つのグループ間の比較を行います。
グループ間の差の信頼区間が与えられます。
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インデックス手続きから 24 か月後
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インデックス手順時からの有害事象の重症度
時間枠：インデックス手続きから 24 か月後
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インデックス手順の時点からの有害事象の重症度の安全性評価は、傾向についてカイ二乗検定とコクラン・アーミテージ検定を使用してカウントとパーセントで分析され、フィッシャーの直接確率検定を使用して 2 つのグループが比較されます。
両側有意水準 0.05 のフィッシャーの直接確率検定は、各グループのサンプル サイズ 10 の差異を検出する検出力が 80% になります。
したがって、有害事象の一般的な発生率と非常にまれな発生率を区別する合理的な検出力を備えています。
対象者は追跡不能になった時点で検閲されます。
一部の被験者が追跡調査できなくなった場合は、カプラン・マイヤー法を使用して 24 か月時点の割合を記述し、ログランク検定を使用して 2 つのグループ間の比較を行います。
グループ間の差の信頼区間が与えられます。
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インデックス手続きから 24 か月後
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死亡した被験者の数
時間枠：インデックス手続きから 24 か月後
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全死因死亡率の安全性評価は、傾向についてカイ二乗検定とコクラン・アーミテージ検定を使用してカウントとパーセントで分析され、フィッシャーの直接確率検定を使用して 2 つのグループが比較されます。
両側有意水準 0.05 のフィッシャーの直接確率検定は、各グループのサンプル サイズ 10 の差異を検出する検出力が 80% になります。
したがって、有害事象の一般的な発生率と非常にまれな発生率を区別する合理的な検出力を備えています。
対象者は追跡不能になった時点で検閲されます。
一部の被験者が追跡調査できなくなった場合は、カプラン・マイヤー法を使用して 24 か月時点の割合を記述し、ログランク検定を使用して 2 つのグループ間の比較を行います。
グループ間の差の信頼区間が与えられます。
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インデックス手続きから 24 か月後
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症候性不整脈が持続する被験者の数
時間枠：インデックス手続きから 24 か月後
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持続性の症候性心不整脈の安全性評価は、傾向についてカイ二乗検定とコクラン・アーミテージ検定を使用してカウントとパーセントで分析され、フィッシャーの直接確率検定を使用して 2 つのグループが比較されます。
両側有意水準 0.05 のフィッシャーの直接確率検定は、各グループのサンプル サイズ 10 の差異を検出する検出力が 80% になります。
したがって、有害事象の一般的な発生率と非常にまれな発生率を区別する合理的な検出力を備えています。
対象者は追跡不能になった時点で検閲されます。
一部の被験者が追跡調査できなくなった場合は、カプラン・マイヤー法を使用して 24 か月時点の割合を記述し、ログランク検定を使用して 2 つのグループ間の比較を行います。
グループ間の差の信頼区間が与えられます。
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インデックス手続きから 24 か月後
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心筋梗塞患者数
時間枠：インデックス手続きから 24 か月後
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心筋梗塞の安全性評価は、カイ二乗検定とコクラン・アーミテージ検定を使用して傾向をカウントし、パーセントで分析し、フィッシャー直接確率検定を使用して 2 つのグループを比較します。
両側有意水準 0.05 のフィッシャーの直接確率検定は、各グループのサンプル サイズ 10 の差異を検出する検出力が 80% になります。
したがって、有害事象の一般的な発生率と非常にまれな発生率を区別する合理的な検出力を備えています。
対象者は追跡不能になった時点で検閲されます。
一部の被験者が追跡調査できなくなった場合は、カプラン・マイヤー法を使用して 24 か月時点の割合を記述し、ログランク検定を使用して 2 つのグループ間の比較を行います。
グループ間の差の信頼区間が与えられます。
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インデックス手続きから 24 か月後
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予期せぬ侵襲的な心臓血管処置を受けた被験者の数
時間枠：インデックス手続きから 24 か月後
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予期せぬ侵襲的な心臓血管処置の安全性評価は、傾向についてカイ二乗検定とコクラン・アーミテージ検定を使用してカウントとパーセントで分析され、フィッシャーの直接確率検定を使用して 2 つのグループが比較されます。
両側有意水準 0.05 のフィッシャーの直接確率検定は、各グループのサンプル サイズ 10 の差異を検出する検出力が 80% になります。
したがって、有害事象の一般的な発生率と非常にまれな発生率を区別する合理的な検出力を備えています。
対象者は追跡不能になった時点で検閲されます。
一部の被験者が追跡調査できなくなった場合は、カプラン・マイヤー法を使用して 24 か月時点の割合を記述し、ログランク検定を使用して 2 つのグループ間の比較を行います。
グループ間の差の信頼区間が与えられます。
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インデックス手続きから 24 か月後
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重篤な有害事象の数
時間枠：インデックス手続きから 24 か月後
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重篤な有害事象の安全性評価は、傾向についてカイ二乗検定とコクラン・アーミテージ検定を使用してカウントとパーセントで分析され、フィッシャーの直接確率検定を使用して 2 つのグループが比較されます。
両側有意水準 0.05 のフィッシャーの直接確率検定は、各グループのサンプル サイズ 10 の差異を検出する検出力が 80% になります。
したがって、有害事象の一般的な発生率と非常にまれな発生率を区別する合理的な検出力を備えています。
対象者は追跡不能になった時点で検閲されます。
一部の被験者が追跡調査できなくなった場合は、カプラン・マイヤー法を使用して 24 か月時点の割合を記述し、ログランク検定を使用して 2 つのグループ間の比較を行います。
グループ間の差の信頼区間が与えられます。
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インデックス手続きから 24 か月後
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細胞が送達された治療グループ内の被験者の割合
時間枠：インデックス手続きから 24 か月後
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BM-MNC細胞療法の実現可能性は、二項分布と与えられた正確な信頼限界を使用して、治療グループに登録された被験者の数と、蓄積され細胞が送達された治療グループの被験者の数をパーセンテージで比較して評価されます。
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インデックス手続きから 24 か月後
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24か月の追跡調査を完了した治療グループの被験者の割合
時間枠：インデックス手続きから 24 か月後
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BM-MNC細胞療法の実現可能性は、治療グループに登録された被験者の数と、蓄積され細胞が送達され、24か月の追跡訪問を完了した治療グループの被験者の数をパーセンテージで比較して評価されます。
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インデックス手続きから 24 か月後
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エブスタイン修復時からの心臓関連入院の発生率
時間枠：インデックス手順から 1、6、24 か月後
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有効性は、ベースラインからインデックス処置後 24 か月までの共分散分析 (ANCOVA) を使用して、治療グループと対照グループ間の結果を比較して評価されます。
t 検定を使用する各グループのサンプル サイズが 10 の場合、2 つのグループの平均間の差を特定するための 0.050 の両側有意水準で効果サイズ 1.325 を検出する検出力が 80% になります。
平均、中央値、SD、最小、最大、平均の 95% 信頼区間などの記述統計と、頻度分布がグループごとにすべての変数に対して計算されます。
フィッシャーの直接確率検定は、各グループのサンプル サイズ 10 の差異を検出する検出力が 80% で、一般的な比率と非常にまれな比率を区別するのに十分な検出力を備えています。
分析は、24 か月時点での「はい/いいえ」の情報に基づいて行われます。
対象者は追跡不能になった時点で検閲されます。
被験者が追跡調査できなくなった場合、カプランマイヤー法を使用して 24 か月時点の割合が記述されます。
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インデックス手順から 1、6、24 か月後
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インデックス処置時からの不整脈の発生率
時間枠：インデックス手順から 1、6、24 か月後
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有効性は、ベースラインからインデックス処置後 24 か月までの共分散分析 (ANCOVA) を使用して、治療グループと対照グループ間の結果を比較して評価されます。
t 検定を使用する各グループのサンプル サイズが 10 の場合、2 つのグループの平均間の差を特定するための 0.050 の両側有意水準で効果サイズ 1.325 を検出する検出力が 80% になります。
平均、中央値、SD、最小、最大、平均の 95% 信頼区間などの記述統計と、頻度分布がグループごとにすべての変数に対して計算されます。
フィッシャーの直接確率検定は、各グループのサンプル サイズ 10 の差異を検出する検出力が 80% で、一般的な比率と非常にまれな比率を区別するのに十分な検出力を備えています。
分析は、24 か月時点での「はい/いいえ」の情報に基づいて行われます。
対象者は追跡不能になった時点で検閲されます。
被験者が追跡調査できなくなった場合、カプランマイヤー法を使用して 24 か月時点の割合が記述されます。
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インデックス手順から 1、6、24 か月後
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術前評価時からの CT 由来の右心室寸法の変化
時間枠：インデックス手順から 6 か月後と 24 か月後
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有効性は、ベースラインからインデックス処置後 24 か月までの共分散分析 (ANCOVA) を使用して、治療グループと対照グループ間の結果を比較して評価されます。
最終体積測定値は mL を使用して記録され、mL/m^2 を使用して体表面積 (BSA) に指標付けされます。t 検定を使用する各グループのサンプル サイズ 10 は、0.050 の 2 を使用して 1.325 の効果サイズを検出する 80% の検出力を持ちます。 2 つのグループの平均間の差を特定するための -side 有意水準。
平均、中央値、SD、最小、最大、平均の 95% 信頼区間などの記述統計と、頻度分布がグループごとにすべての変数に対して計算されます。
フィッシャーの正確確率検定は、一般的なレートと非常にまれなレートを区別するために使用されます。
分析は、24 か月時点での「はい/いいえ」情報に基づいて行われます。被験者が追跡調査できなくなった場合は、カプラン マイヤー法を使用して 24 か月時点での端数が記述されます。
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インデックス手順から 6 か月後と 24 か月後
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術前評価時からの心エコー検査による心拍出量の変化
時間枠：インデックス手順から 1、6、24 か月後
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有効性は、ベースラインからインデックス処置後 24 か月までの共分散分析 (ANCOVA) を使用して、治療グループと対照グループ間の結果を比較して評価されます。体積は L/min で測定され、体積指数は L/min/m^2 です。 t 検定を使用すると、2 つのグループの平均値の差を 80% の確率で識別できます。
平均、中央値、SD、最小、最大、平均の 95% 信頼区間などの記述統計と、頻度分布がグループごとにすべての変数に対して計算されます。
フィッシャーの直接確率検定は、各グループのサンプル サイズ 10 の差異を検出する検出力が 80% で、一般的な比率と非常にまれな比率を区別します。
24 か月時点の「はい/いいえ」情報に関する分析。
被験者が追跡調査できなくなった場合、カプランマイヤー法を使用して 24 か月時点の割合が記述されます。
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インデックス手順から 1、6、24 か月後
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術前評価時からのNT-Pro-BNP由来の心機能傾向の変化
時間枠：入院中、インデックス手術後29日、1、6、24か月後まで
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有効性は、ベースラインからインデックス処置後 24 か月までの共分散分析 (ANCOVA) を使用して、治療グループと対照グループ間の結果を比較して評価されます。
t 検定を使用する各グループのサンプル サイズが 10 の場合、2 つのグループの平均間の差を特定するための 0.050 の両側有意水準で効果サイズ 1.325 を検出する検出力が 80% になります。
平均、中央値、SD、最小、最大、平均の 95% 信頼区間などの記述統計と、頻度分布がグループごとにすべての変数に対して計算されます。
フィッシャーの直接確率検定は、各グループのサンプル サイズ 10 の差異を検出する検出力が 80% で、一般的な比率と非常にまれな比率を区別するのに十分な検出力を備えています。
分析は、24 か月時点での「はい/いいえ」の情報に基づいて行われます。
対象者は追跡不能になった時点で検閲されます。
被験者が追跡調査できなくなった場合、カプランマイヤー法を使用して 24 か月時点の割合が記述されます。
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入院中、インデックス手術後29日、1、6、24か月後まで
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対照群と比較した、術前評価時点からの治療群における心臓関連入院の発生率
時間枠：インデックス手順から 1、6、24 か月後
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有効性は、ベースラインからインデックス処置後 24 か月までの共分散分析 (ANCOVA) を使用して、治療グループと対照グループ間の結果を比較して評価されます。
t 検定を使用する各グループのサンプル サイズが 10 の場合、2 つのグループの平均間の差を特定するための 0.050 の両側有意水準で効果サイズ 1.325 を検出する検出力が 80% になります。
平均、中央値、SD、最小、最大、平均の 95% 信頼区間などの記述統計と、頻度分布がグループごとにすべての変数に対して計算されます。
フィッシャーの直接確率検定は、各グループのサンプル サイズ 10 の差異を検出する検出力が 80% で、一般的な比率と非常にまれな比率を区別するのに十分な検出力を備えています。
分析は、24 か月時点での「はい/いいえ」の情報に基づいて行われます。
対象者は追跡不能になった時点で検閲されます。
被験者が追跡調査できなくなった場合、カプランマイヤー法を使用して 24 か月時点の割合が記述されます。
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インデックス手順から 1、6、24 か月後
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対照群と比較した、術前評価時からの治療群における不整脈の発生率
時間枠：インデックス手順から 1、6、24 か月後
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有効性は、ベースラインからインデックス処置後 24 か月までの共分散分析 (ANCOVA) を使用して、治療グループと対照グループ間の結果を比較して評価されます。
t 検定を使用する各グループのサンプル サイズが 10 の場合、2 つのグループの平均間の差を特定するための 0.050 の両側有意水準で効果サイズ 1.325 を検出する検出力が 80% になります。
平均、中央値、SD、最小、最大、平均の 95% 信頼区間などの記述統計と、頻度分布がグループごとにすべての変数に対して計算されます。
フィッシャーの直接確率検定は、各グループのサンプル サイズ 10 の差異を検出する検出力が 80% で、一般的な比率と非常にまれな比率を区別するのに十分な検出力を備えています。
分析は、24 か月時点での「はい/いいえ」の情報に基づいて行われます。
対象者は追跡不能になった時点で検閲されます。
被験者が追跡調査できなくなった場合、カプランマイヤー法を使用して 24 か月時点の割合が記述されます。
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インデックス手順から 1、6、24 か月後
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対照群と比較した、術前評価時点からの治療群における MRI 由来の心拍出量の変化
時間枠：インデックス手順から 6 か月後と 24 か月後
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有効性は、ベースラインからインデックス処置後 24 か月までの共分散分析 (ANCOVA) を使用して、治療グループと対照グループ間の結果を比較して評価されます。体積は L/min で測定され、体積指数は L/min/m^2 です。 t 検定を使用すると、2 つのグループの平均値の差を 80% の確率で識別できます。
平均、中央値、SD、最小、最大、平均の 95% 信頼区間などの記述統計と、頻度分布がグループごとにすべての変数に対して計算されます。
フィッシャーの直接確率検定は、各グループのサンプル サイズ 10 の差異を検出する検出力が 80% で、一般的な比率と非常にまれな比率を区別します。
24 か月時点でのはい/いいえ情報に関する分析。被験者が追跡調査できなくなった場合、カプラン マイヤー法を使用して 24 か月時点の割合が記述されます。
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インデックス手順から 6 か月後と 24 か月後
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術前評価時からの心エコー検査による右心室寸法の変化
時間枠：インデックス手順から 1、6、24 か月後
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有効性は、ベースラインからインデックス処置後 24 か月までの共分散分析 (ANCOVA) を使用して、治療グループと対照グループ間の結果を比較して評価されます。
最終体積測定値はmLを使用して記録され、mL/m^2、直径cmを使用して体表面積(BSA)に指標付けされます。t検定を使用する各グループのサンプルサイズ10は、効果サイズ1.325を検出する80%の検出力を持ちます。 0.050 の両側有意水準を使用して、2 つのグループの平均間の差を特定します。
平均、中央値、SD、最小、最大、平均の 95% 信頼区間などの記述統計と、頻度分布がグループごとにすべての変数に対して計算されます。
フィッシャーの正確確率検定は、一般的なレートと非常にまれなレートを区別するために使用されます。
分析は、24 か月時点での「はい/いいえ」情報に基づいて行われます。被験者が追跡調査できなくなった場合は、カプラン マイヤー法を使用して 24 か月時点での端数が記述されます。
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インデックス手順から 1、6、24 か月後
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対照群と比較した、術前評価時点からの治療群におけるNT-Pro-BNP由来の心機能傾向の変化
時間枠：入院中、インデックス処置後29日、1、6、24か月後まで
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有効性は、ベースラインからインデックス処置後 24 か月までの共分散分析 (ANCOVA) を使用して、治療グループと対照グループ間の結果を比較して評価されます。
t 検定を使用する各グループのサンプル サイズが 10 の場合、2 つのグループの平均間の差を特定するための 0.050 の両側有意水準で効果サイズ 1.325 を検出する検出力が 80% になります。
平均、中央値、SD、最小、最大、平均の 95% 信頼区間などの記述統計と、頻度分布がグループごとにすべての変数に対して計算されます。
フィッシャーの直接確率検定は、各グループのサンプル サイズ 10 の差異を検出する検出力が 80% で、一般的な比率と非常にまれな比率を区別するのに十分な検出力を備えています。
分析は、24 か月時点での「はい/いいえ」の情報に基づいて行われます。
対象者は追跡不能になった時点で検閲されます。
被験者が追跡調査できなくなった場合、カプランマイヤー法を使用して 24 か月時点の割合が記述されます。
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入院中、インデックス処置後29日、1、6、24か月後まで
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登録時からの重篤な有害事象の数
時間枠：インデックスプロシージャ
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登録時からの重篤な有害事象の数の安全性評価は、傾向についてカイ二乗検定とコクラン・アーミテージ検定を使用してカウントとパーセントで分析され、フィッシャーの直接確率検定を使用して 2 つのグループが比較されます。
両側有意水準 0.05 のフィッシャーの直接確率検定は、各グループのサンプル サイズ 10 の差異を検出する検出力が 80% になります。
したがって、有害事象の一般的な発生率と非常にまれな発生率を区別する合理的な検出力を備えています。
対象者は追跡不能になった時点で検閲されます。
一部の被験者が追跡調査できなくなった場合は、カプラン・マイヤー法を使用して 24 か月時点の割合を記述し、ログランク検定を使用して 2 つのグループ間の比較を行います。
グループ間の差の信頼区間が与えられます。
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インデックスプロシージャ
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細胞がすべての放出基準を満たしている治療グループ内の被験者の割合
時間枠：インデックス手続きから 24 か月後
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BM-MNC 細胞療法の実現可能性は、治療グループに登録された被験者の数と、採取された骨髄を含む治療グループの被験者の数を比較して評価され、骨髄細胞はすべての製品リリース基準を満たしており、リリース基準を満たしていない製品と比較されます。割合で。
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インデックス手続きから 24 か月後
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術前評価時からの CT 由来の心拍出量の変化
時間枠：インデックス手順から 6 か月後と 24 か月後
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有効性は、ベースラインからインデックス処置後 24 か月までの共分散分析 (ANCOVA) を使用して、治療グループと対照グループ間の結果を比較して評価されます。体積は L/min で測定され、体積指数は L/min/m^2 です。 t 検定を使用すると、2 つのグループの平均値の差を 80% の確率で識別できます。
平均、中央値、SD、最小、最大、平均の 95% 信頼区間などの記述統計と、頻度分布がグループごとにすべての変数に対して計算されます。
フィッシャーの直接確率検定は、各グループのサンプル サイズ 10 の差異を検出する検出力が 80% で、一般的な比率と非常にまれな比率を区別します。
24 か月時点の「はい/いいえ」情報に関する分析。
被験者が追跡調査できなくなった場合、カプランマイヤー法を使用して 24 か月時点の割合が記述されます。
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インデックス手順から 6 か月後と 24 か月後
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対照群と比較した、術前評価時点からの治療群における MRI 由来の右心室駆出率の変化
時間枠：インデックス手順から 6 か月後と 24 か月後
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有効性は、ベースラインから指標処置後 24 か月までの共分散分析 (ANCOVA) を使用して評価され、治療グループと対照グループ間の結果を % で比較します。t 検定を使用すると、効果サイズ 1.325 を検出する検出力が 80% になります。 0.050 の両側有意水準を使用して、2 つのグループの平均間の差を特定します。
平均、中央値、SD、最小、最大、平均の 95% 信頼区間などの記述統計と、頻度分布がグループごとにすべての変数に対して計算されます。
フィッシャーの直接確率検定は、各グループのサンプル サイズ 10 の差異を検出する検出力が 80% で、一般的な比率と非常にまれな比率を区別するのに十分な検出力を備えています。
分析は、24 か月時点での「はい/いいえ」の情報に基づいて行われます。
対象者は追跡不能になった時点で検閲されます。
被験者が追跡調査できなくなった場合、カプランマイヤー法を使用して 24 か月時点の割合が記述されます。
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インデックス手順から 6 か月後と 24 か月後
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対照群と比較した、術前評価時点からの治療群におけるMRI由来の右心室寸法の変化
時間枠：インデックス手順から 6 か月後と 24 か月後
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有効性は、ベースラインからインデックス処置後 24 か月までの共分散分析 (ANCOVA) を使用して、治療グループと対照グループ間の結果を比較して評価されます。
最終体積測定値は mL を使用して記録され、mL/m^2 を使用して体表面積 (BSA) に指標付けされます。t 検定を使用する各グループのサンプル サイズ 10 は、0.050 の 2 を使用して 1.325 の効果サイズを検出する 80% の検出力を持ちます。 2 つのグループの平均間の差を特定するための -side 有意水準。
平均、中央値、SD、最小、最大、平均の 95% 信頼区間などの記述統計と、頻度分布がグループごとにすべての変数に対して計算されます。
フィッシャーの正確確率検定は、一般的なレートと非常にまれなレートを区別するために使用されます。
分析は、24 か月時点での「はい/いいえ」情報に基づいて行われます。被験者が追跡調査できなくなった場合は、カプラン マイヤー法を使用して 24 か月時点での端数が記述されます。
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インデックス手順から 6 か月後と 24 か月後
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術前評価時からのCT由来の右室駆出率の変化
時間枠：インデックス手順から 6 か月後と 24 か月後
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有効性は、ベースラインから指標処置後 24 か月までの共分散分析 (ANCOVA) を使用して評価され、治療グループと対照グループ間の結果を % で比較します。t 検定を使用すると、効果サイズ 1.325 を検出する検出力が 80% になります。 0.050 の両側有意水準を使用して、2 つのグループの平均間の差を特定します。
平均、中央値、SD、最小、最大、平均の 95% 信頼区間などの記述統計と、頻度分布がグループごとにすべての変数に対して計算されます。
フィッシャーの直接確率検定は、各グループのサンプル サイズ 10 の差異を検出する検出力が 80% で、一般的な比率と非常にまれな比率を区別するのに十分な検出力を備えています。
分析は、24 か月時点での「はい/いいえ」の情報に基づいて行われます。
対象者は追跡不能になった時点で検閲されます。
被験者が追跡調査できなくなった場合、カプランマイヤー法を使用して 24 か月時点の割合が記述されます。
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インデックス手順から 6 か月後と 24 か月後
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Muhammad Y Qureshi, MBBS、Mayo Clinic
- スタディディレクター：Timothy J Nelson, MD, PhD、Mayo Clinic
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2016年9月1日
一次修了 (実際)
2021年3月18日
研究の完了 (実際)
2021年3月18日
試験登録日
最初に提出
2016年9月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年9月22日
最初の投稿 (見積もり)
2016年9月26日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年4月26日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年4月25日
最終確認日
2022年4月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。