CNGA3 色素沈着症患者における AAV 遺伝子治療の安全性と有効性試験 (A Clarity Clinical Trial)
2022年7月20日 更新者：Applied Genetic Technologies Corp
CNGA3遺伝子の突然変異によって引き起こされた先天性色素失調症の患者における、CNGA3を発現する組換えアデノ随伴ウイルスベクターであるAGTC 402の複数部位、フェーズ1/2、安全性および有効性試験
これは、AGTC-402 の安全性と有効性に関する非無作為化非盲検第 1/2 相試験であり、CNGA3 遺伝子の変異によって引き起こされた色覚異常のある個人の網膜下注射によって片眼に投与されます。
試験の主要評価項目は安全性であり、試験の二次評価項目は有効性です。
調査の概要
詳細な説明
これは、CNGA3遺伝子の突然変異によって引き起こされた色覚異常のある個人の網膜下注射によって片眼に投与されたAGTC-402の安全性と有効性に関する非無作為化非盲検第1/2相試験です。 試験の主要評価項目は安全性であり、試験の二次評価項目は有効性です。
被験者は 6 つのグループに順次登録されます。 グループ1、2、3、4、および5の被験者は、少なくとも18歳であり、さまざまな用量レベルの治験薬を受け取ります。 グループ 3a の被験者は 6 ～ 17 歳で、グループ 3 と同じ用量を投与されます。グループ 4a および 6 の被験者は 4 ～ 8 歳です。 グループ4aの被験者はグループ4と同じ用量を受け取り、グループ6の被験者はグループ1、2、3、3a、4、4a、および5で特定された最大耐量を受け取ります。
安全性は、眼および非眼の有害事象ならびに血液学および臨床化学パラメータの評価によって監視されます。 有効性パラメーターには、視力、光不快感テスト、色覚、静的視野、ERG、適応光学網膜イメージング、機能的 MRI (fMRI)、色輝度テスト、および OCT が含まれます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
24
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32607
- VitreoRetinal Associates
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- Bascom Palmer Eye Institute
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45242
- Cincinnati Eye Institute
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Casey Eye Institute, Oregon Health and Sciences University
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Jerusalem、イスラエル、91120
- Hadassah-Hebrew University Medical Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
4年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -CNGA3遺伝子の両方の対立遺伝子に変異が記録されている男性または女性の被験者;
- -色覚異常の臨床診断と一致する網膜疾患;
- グループ 1、2、3、4、および 5 では 18 歳以上。 グループ 3a では 6 歳以上、グループ 4a および 6 では 4 ～ 8 歳。
- 視覚および網膜機能のテストを実行できます。
- -ベースライン訪問時の2回の検査の平均に基づいて、研究眼の視力が55 ETDRS文字（スネレン相当20/80）を超えない;
- 許容可能な実験室パラメータ;
- -出産の可能性のある女性の場合：治験薬の投与前2日以内の妊娠検査が陰性。
除外基準は次のとおりです。
- 15 文字以上の ETDRS 文字 (3 行) の両眼の最も矯正された視力の差。
- -研究眼における変性近視の証拠;
- -いずれかの眼の視力喪失に寄与する既存の眼の状態、または研究眼の網膜下注射のリスクを増加させます。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：グループ 1: AGTC-402 の 4.0 x 10^10 vg/mL
4.0 x 10^10 vg/mL の rAAV2tYF-PR1/7-hCNGA3 治験薬で治療された 18 歳以上の被験者。
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AGTC-402 は、CNGA3 遺伝子を発現する非複製、rep/cap 欠失、組換えアデノ随伴ウイルスベクターです。
他の名前：
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実験的：グループ 2: AGTC-402 の 1.2 x 10^11 vg/mL
1.2 x 10^11 vg/mL の rAAV2tYF-PR1/7-hCNGA3 治験薬で治療された 18 歳以上の被験者。
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AGTC-402 は、CNGA3 遺伝子を発現する非複製、rep/cap 欠失、組換えアデノ随伴ウイルスベクターです。
他の名前：
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実験的：グループ 3: AGTC-402 の 3.6 x 10^11 vg/mL
3.6 x 10^11 vg/mL の rAAV2tYF-PR1/7-hCNGA3 治験薬で治療された 18 歳以上の被験者。
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AGTC-402 は、CNGA3 遺伝子を発現する非複製、rep/cap 欠失、組換えアデノ随伴ウイルスベクターです。
他の名前：
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実験的：グループ 3a: AGTC-402 の 3.6 x 10^11 vg/mL
3.6 x 10^11 vg/mL の rAAV2tYF-PR1/7-hCNGA3 治験薬で治療された 6 歳から 17 歳の被験者。
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AGTC-402 は、CNGA3 遺伝子を発現する非複製、rep/cap 欠失、組換えアデノ随伴ウイルスベクターです。
他の名前：
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実験的：グループ 4: AGTC-402 の 1.1 x 10^12 vg/mL
1.1 x 10^12 vg/mL の rAAV2tYF-PR1/7-hCNGA3 治験薬で治療された 18 歳以上の被験者。
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AGTC-402 は、CNGA3 遺伝子を発現する非複製、rep/cap 欠失、組換えアデノ随伴ウイルスベクターです。
他の名前：
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実験的：グループ 4a: AGTC-402 の 1.1 x 10^12 vg/mL
1.1 x 10^12 vg/mL の rAAV2tYF-PR1/7-hCNGA3 治験薬で治療された 4 ～ 8 歳の被験者。
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AGTC-402 は、CNGA3 遺伝子を発現する非複製、rep/cap 欠失、組換えアデノ随伴ウイルスベクターです。
他の名前：
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実験的：グループ 5: AGTC-402 の 3.2 x 10^12 vg/mL
3.2 x 10^12 vg/mL の rAAV2tYF-PR1/7-hCNGA3 治験薬で治療された 18 歳以上の被験者。
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AGTC-402 は、CNGA3 遺伝子を発現する非複製、rep/cap 欠失、組換えアデノ随伴ウイルスベクターです。
他の名前：
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実験的：グループ 6: AGTC-402 の MTD
グループ１～５によって決定されたｒＡＡＶ２ｔＹＦ－ＰＲ１／７－ｈＣＮＧＡ３治験薬の最大耐用量で治療された４～８歳の被験者。
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AGTC-402 は、CNGA3 遺伝子を発現する非複製、rep/cap 欠失、組換えアデノ随伴ウイルスベクターです。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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有害事象
時間枠：1年
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グレード3以上の有害事象を経験した参加者の割合
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1年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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視力
時間枠：1年
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治療前と比較した最高矯正視力の変化
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1年
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光嫌悪
時間枠：1年
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治療前と比較した軽い不快感テストの変化
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1年
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色覚
時間枠：1年
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治療前と比較した色覚検査の変化
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1年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：David Jacobs, MD, MBA、Applied Genetics Technologies Corporation
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年8月3日
一次修了 (予想される)
2022年8月1日
研究の完了 (予想される)
2026年8月1日
試験登録日
最初に提出
2016年10月13日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年10月13日
最初の投稿 (見積もり)
2016年10月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年7月22日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年7月20日
最終確認日
2022年7月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。