Badanie bezpieczeństwa i skuteczności terapii genowej AAV u pacjentów z achromatopsją CNGA3 (badanie kliniczne A Clarity)
20 lipca 2022 zaktualizowane przez: Applied Genetic Technologies Corp
Wieloośrodkowe, faza 1/2, badanie bezpieczeństwa i skuteczności AGTC 402, rekombinowanego wektora wirusowego związanego z adenowirusami wyrażającego CNGA3, u pacjentów z wrodzoną achromatopsją spowodowaną mutacjami w genie CNGA3
Będzie to nierandomizowane, otwarte badanie fazy 1/2 dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności AGTC-402 podawanego do jednego oka przez wstrzyknięcie podsiatkówkowe osobom z achromatopsją spowodowaną mutacjami w genie CNGA3.
Pierwszorzędowym punktem końcowym badania będzie bezpieczeństwo, a drugorzędowym punktem końcowym badania będzie skuteczność.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Będzie to nierandomizowane, otwarte badanie fazy 1/2 dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności AGTC-402 podawanego do jednego oka przez wstrzyknięcie podsiatkówkowe osobom z achromatopsją spowodowaną mutacjami w genie CNGA3. Pierwszorzędowym punktem końcowym badania będzie bezpieczeństwo, a drugorzędowym punktem końcowym badania będzie skuteczność.
Badani będą zapisani kolejno do sześciu grup. Osoby w grupach 1, 2, 3, 4 i 5 będą miały co najmniej 18 lat i będą otrzymywać różne poziomy dawek badanego środka. Pacjenci z grupy 3a będą w wieku od 6 do 17 lat i otrzymają taką samą dawkę jak grupa 3. Pacjenci z grupy 4a i 6 będą w wieku od 4 do 8 lat. Pacjenci z grupy 4a otrzymają taką samą dawkę jak grupa 4, a pacjenci z grupy 6 otrzymają maksymalną tolerowaną dawkę określoną w grupach 1, 2, 3, 3a, 4, 4a i 5.
Bezpieczeństwo będzie monitorowane poprzez ocenę zdarzeń niepożądanych dotyczących oczu i innych niż oczy oraz parametrów hematologicznych i chemii klinicznej. Parametry skuteczności będą obejmować ostrość wzroku, test dyskomfortu świetlnego, widzenie kolorów, statyczne pole widzenia, ERG, obrazowanie siatkówki za pomocą optyki adaptacyjnej, funkcjonalny MRI (fMRI), test jasności kolorów i OCT.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
24
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Jerusalem, Izrael, 91120
- Hadassah-Hebrew University Medical Center
-
-
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32607
- VitreoRetinal Associates
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45242
- Cincinnati Eye Institute
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Casey Eye Institute, Oregon Health and Sciences University
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
4 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyźni lub kobiety z udokumentowanymi mutacjami w obu allelach genu CNGA3;
- Choroba siatkówki zgodna z rozpoznaniem klinicznym achromatopsji;
- Co najmniej 18 lat dla grup 1, 2, 3, 4 i 5. Co najmniej 6 lat dla grupy 3a oraz 4-8 lat dla grupy 4a i 6;
- Potrafi wykonać badania funkcji wzroku i siatkówki;
- Ostrość wzroku badanego oka nie lepsza niż 55 liter ETDRS (odpowiednik Snellena 20/80) na podstawie średniej z dwóch badań podczas wizyty wyjściowej;
- Dopuszczalne parametry laboratoryjne;
- Dla kobiet w wieku rozrodczym: Negatywny test ciążowy w ciągu 2 dni przed podaniem badanego środka.
Kryteria wykluczenia obejmują:
- Najlepiej skorygowana różnica ostrości wzroku między dwojgiem oczu > 15 liter ETDRS (3 linie);
- Dowody zwyrodnieniowej krótkowzroczności w badanym oku;
- Istniejące wcześniej choroby oczu, które mogą przyczynić się do utraty wzroku w jednym oku lub zwiększyć ryzyko wstrzyknięcia podsiatkówkowego w badanym oku.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Grupa 1: 4,0 x 10^10 vg/ml AGTC-402
Osoby w wieku co najmniej 18 lat leczone badanym lekiem rAAV2tYF-PR1/7-hCNGA3 w stężeniu 4,0 x 10^10 vg/ml.
|
AGTC-402 jest niereplikującym się rekombinowanym wektorem wirusa związanego z adenowirusem z delecją rep/czap, który wykazuje ekspresję genu CNGA3.
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Grupa 2: 1,2 x 10^11 vg/ml AGTC-402
Osoby w wieku co najmniej 18 lat leczone badanym lekiem rAAV2tYF-PR1/7-hCNGA3 w stężeniu 1,2 x 10^11 vg/ml.
|
AGTC-402 jest niereplikującym się rekombinowanym wektorem wirusa związanego z adenowirusem z delecją rep/czap, który wykazuje ekspresję genu CNGA3.
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Grupa 3: 3,6 x 10^11 vg/ml AGTC-402
Osoby w wieku co najmniej 18 lat leczone badanym lekiem rAAV2tYF-PR1/7-hCNGA3 w stężeniu 3,6 x 10^11 vg/ml.
|
AGTC-402 jest niereplikującym się rekombinowanym wektorem wirusa związanego z adenowirusem z delecją rep/czap, który wykazuje ekspresję genu CNGA3.
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Grupa 3a: 3,6 x 10^11 vg/ml AGTC-402
Osoby w wieku od 6 do 17 lat leczono badanym lekiem rAAV2tYF-PR1/7-hCNGA3 w stężeniu 3,6 x 10^11 vg/ml.
|
AGTC-402 jest niereplikującym się rekombinowanym wektorem wirusa związanego z adenowirusem z delecją rep/czap, który wykazuje ekspresję genu CNGA3.
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Grupa 4: 1,1 x 10^12 vg/ml AGTC-402
Osoby w wieku co najmniej 18 lat leczone badanym lekiem rAAV2tYF-PR1/7-hCNGA3 w stężeniu 1,1 x 10^12 vg/ml.
|
AGTC-402 jest niereplikującym się rekombinowanym wektorem wirusa związanego z adenowirusem z delecją rep/czap, który wykazuje ekspresję genu CNGA3.
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Grupa 4a: 1,1 x 10^12 vg/ml AGTC-402
Osoby w wieku od 4 do 8 lat leczono badanym lekiem rAAV2tYF-PR1/7-hCNGA3 w stężeniu 1,1 x 10^12 vg/ml.
|
AGTC-402 jest niereplikującym się rekombinowanym wektorem wirusa związanego z adenowirusem z delecją rep/czap, który wykazuje ekspresję genu CNGA3.
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Grupa 5: 3,2 x 10^12 vg/ml AGTC-402
Osoby w wieku co najmniej 18 lat leczone badanym lekiem rAAV2tYF-PR1/7-hCNGA3 w stężeniu 3,2 x 10^12 vg/ml.
|
AGTC-402 jest niereplikującym się rekombinowanym wektorem wirusa związanego z adenowirusem z delecją rep/czap, który wykazuje ekspresję genu CNGA3.
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Grupa 6: MTD AGTC-402
Pacjenci w wieku od 4 do 8 lat leczeni maksymalną tolerowaną dawką badanego leku rAAV2tYF-PR1/7-hCNGA3 określoną według grup 1-5.
|
AGTC-402 jest niereplikującym się rekombinowanym wektorem wirusa związanego z adenowirusem z delecją rep/czap, który wykazuje ekspresję genu CNGA3.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: 1 rok
|
Odsetek uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane stopnia 3. lub wyższego
|
1 rok
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ostrość widzenia
Ramy czasowe: 1 rok
|
Zmiany w najlepiej skorygowanej ostrości wzroku w porównaniu z okresem przed leczeniem
|
1 rok
|
|
Lekka niechęć
Ramy czasowe: 1 rok
|
Zmiany w testach lekkiego dyskomfortu w porównaniu z okresem poprzedzającym leczenie
|
1 rok
|
|
Widzenie kolorów
Ramy czasowe: 1 rok
|
Zmiany w testach widzenia kolorów w porównaniu do leczenia wstępnego
|
1 rok
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Śledczy
- Dyrektor Studium: David Jacobs, MD, MBA, Applied Genetics Technologies Corporation
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
3 sierpnia 2017
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
1 sierpnia 2022
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
1 sierpnia 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
13 października 2016
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
13 października 2016
Pierwszy wysłany (Oszacować)
17 października 2016
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
22 lipca 2022
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
20 lipca 2022
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2022
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- AGTC-CNGA3-002
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Nie
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .