AAV-geeniterapian turvallisuutta ja tehokkuutta koskeva tutkimus potilailla, joilla on CNGA3-akromatopsia (A Clarity Clinical Trial)
keskiviikko 20. heinäkuuta 2022 päivittänyt: Applied Genetic Technologies Corp
Monipaikkainen, vaihe 1/2, turvallisuus- ja tehokkuuskoe AGTC 402:sta, CNGA3:a ilmentävästä yhdistelmä-Adenoon liittyvästä virusvektorista potilailla, joilla on synnynnäinen akromotopsia, jonka aiheuttavat CNGA3-geenin mutaatiot
Tämä on ei-satunnaistettu, avoin, vaiheen 1/2 tutkimus AGTC-402:n turvallisuudesta ja tehokkuudesta, joka annetaan yhteen silmään subretinaalisella injektiolla henkilöillä, joilla on CNGA3-geenin mutaatioiden aiheuttama akromatopsia.
Tutkimuksen ensisijainen päätetapahtuma on turvallisuus ja toissijainen tutkimuksen tehokkuus.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on ei-satunnaistettu, avoin, vaiheen 1/2 tutkimus AGTC-402:n turvallisuudesta ja tehokkuudesta, joka annetaan yhteen silmään subretinaalisella injektiolla henkilöillä, joilla on CNGA3-geenin mutaatioiden aiheuttama akromatopsia. Tutkimuksen ensisijainen päätetapahtuma on turvallisuus ja toissijainen tutkimuksen tehokkuus.
Koehenkilöt ilmoittautuvat peräkkäin kuuteen ryhmään. Ryhmien 1, 2, 3, 4 ja 5 koehenkilöt ovat vähintään 18-vuotiaita ja saavat vaihtelevia annostasoja tutkimusainetta. Ryhmän 3a koehenkilöt ovat 6-17-vuotiaita ja saavat saman annoksen kuin ryhmä 3. Ryhmän 4a ja 6 koehenkilöt ovat 4-8-vuotiaita. Ryhmän 4a kohteet saavat saman annoksen kuin ryhmä 4, ja ryhmän 6 kohteet saavat suurimman siedetyn annoksen, joka on tunnistettu ryhmissä 1, 2, 3, 3a, 4, 4a ja 5.
Turvallisuutta seurataan arvioimalla silmän ja ei-silmän haittatapahtumia sekä hematologisia ja kliinisen kemian parametreja. Tehokkuusparametreja ovat näöntarkkuus, epämukavuusvalojen testaus, värinäkö, staattinen näkökenttä, ERG, adaptiivinen optinen verkkokalvokuvaus, toiminnallinen MRI (fMRI), värin kirkkaustesti ja OCT.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
24
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Jerusalem, Israel, 91120
- Hadassah-Hebrew University Medical Center
-
-
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32607
- VitreoRetinal Associates
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45242
- Cincinnati Eye Institute
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Casey Eye Institute, Oregon Health and Sciences University
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
4 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies- tai naispuoliset kohteet, joilla on dokumentoituja mutaatioita CNGA3-geenin molemmissa alleeleissa;
- Verkkokalvon sairaus, joka on yhdenmukainen akromatopsian kliinisen diagnoosin kanssa;
- Vähintään 18-vuotias ryhmissä 1, 2, 3, 4 ja 5. Vähintään 6-vuotiaat ryhmässä 3a ja ja 4-8-vuotiaat ryhmissä 4a ja 6;
- Pystyy suorittamaan visuaalisen ja verkkokalvon toiminnan testejä;
- Tutkittavan silmän näöntarkkuus ei ole parempi kuin 55 ETDRS-kirjainta (Snellen-vastaava 20/80) perustuen kahden peruskäynnin aikana tehdyn tutkimuksen keskiarvoon;
- Hyväksyttävät laboratorioparametrit;
- Hedelmällisessä iässä olevat naiset: Negatiivinen raskaustesti 2 päivän sisällä ennen tutkimusaineen antamista.
Poissulkemiskriteereitä ovat:
- Paras korjattu näöntarkkuusero kahden silmän välillä on > 15 ETDRS-kirjainta (3 riviä);
- Todisteet degeneratiivisesta likinäköisyydestä tutkittavassa silmässä;
- Aiemmin olemassa olevat silmäsairaudet, jotka vaikuttaisivat näön menettämiseen kummassakin silmässä tai lisäävät verkkokalvon alaisen injektion riskiä tutkittavassa silmässä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ryhmä 1: 4,0 x 10^10 vg/ml AGTC-402:ta
Vähintään 18-vuotiaat koehenkilöt, joita hoidettiin 4,0 x 10^10 vg/ml rAAV2tYF-PR1/7-hCNGA3-tutkimuslääkettä.
|
AGTC-402 on replikoitumaton, rep/cap-deletoitu rekombinantti adeno-assosioitunut virusvektori, joka ilmentää CNGA3-geeniä.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Ryhmä 2: 1,2 x 10^11 vg/ml AGTC-402:ta
Vähintään 18-vuotiaat koehenkilöt, joita hoidettiin 1,2 x 10^11 vg/ml rAAV2tYF-PR1/7-hCNGA3-tutkimuslääkettä.
|
AGTC-402 on replikoitumaton, rep/cap-deletoitu rekombinantti adeno-assosioitunut virusvektori, joka ilmentää CNGA3-geeniä.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Ryhmä 3: 3,6 x 10^11 vg/ml AGTC-402:ta
Vähintään 18-vuotiaat koehenkilöt, joita hoidettiin 3,6 x 10^11 vg/ml rAAV2tYF-PR1/7-hCNGA3-tutkimuslääkettä.
|
AGTC-402 on replikoitumaton, rep/cap-deletoitu rekombinantti adeno-assosioitunut virusvektori, joka ilmentää CNGA3-geeniä.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Ryhmä 3a: 3,6 x 10^11 vg/ml AGTC-402:ta
6-17-vuotiaat kohteet, joita hoidettiin 3,6 x 10^11 vg/ml rAAV2tYF-PR1/7-hCNGA3-tutkimuslääkettä.
|
AGTC-402 on replikoitumaton, rep/cap-deletoitu rekombinantti adeno-assosioitunut virusvektori, joka ilmentää CNGA3-geeniä.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Ryhmä 4: 1,1 x 10^12 vg/ml AGTC-402:ta
Vähintään 18-vuotiaat koehenkilöt, joita hoidettiin 1,1 x 10^12 vg/ml rAAV2tYF-PR1/7-hCNGA3-tutkimuslääkettä.
|
AGTC-402 on replikoitumaton, rep/cap-deletoitu rekombinantti adeno-assosioitunut virusvektori, joka ilmentää CNGA3-geeniä.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Ryhmä 4a: 1,1 x 10^12 vg/ml AGTC-402:ta
4–8-vuotiaat kohteet, joita hoidettiin 1,1 x 10^12 vg/ml rAAV2tYF-PR1/7-hCNGA3-tutkimuslääkettä.
|
AGTC-402 on replikoitumaton, rep/cap-deletoitu rekombinantti adeno-assosioitunut virusvektori, joka ilmentää CNGA3-geeniä.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Ryhmä 5: 3,2 x 10^12 vg/ml AGTC-402:ta
Vähintään 18-vuotiaat koehenkilöt, joita hoidettiin 3,2 x 10^12 vg/ml rAAV2tYF-PR1/7-hCNGA3-tutkimuslääkettä.
|
AGTC-402 on replikoitumaton, rep/cap-deletoitu rekombinantti adeno-assosioitunut virusvektori, joka ilmentää CNGA3-geeniä.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Ryhmä 6: AGTC-402:n MTD
4–8-vuotiaat kohteet, joita hoidettiin suurimmalla siedetyllä annoksella rAAV2tYF-PR1/7-hCNGA3-tutkimuslääkettä, jotka määritettiin ryhmien 1–5 mukaan.
|
AGTC-402 on replikoitumaton, rep/cap-deletoitu rekombinantti adeno-assosioitunut virusvektori, joka ilmentää CNGA3-geeniä.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vastoinkäymiset
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Niiden osallistujien osuus, jotka kokevat luokan 3 tai suurempia haittavaikutuksia
|
1 vuosi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Näöntarkkuus
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Muutokset parhaassa korjatussa näöntarkkuudessa verrattuna esihoitoon
|
1 vuosi
|
|
Kevyt vastenmielisyys
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Muutokset kevyessä epämukavuustestissä verrattuna esihoitoon
|
1 vuosi
|
|
Värinäkö
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Muutokset värinäön testauksessa esikäsittelyyn verrattuna
|
1 vuosi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: David Jacobs, MD, MBA, Applied Genetics Technologies Corporation
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 3. elokuuta 2017
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Maanantai 1. elokuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Lauantai 1. elokuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 13. lokakuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 13. lokakuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 17. lokakuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 22. heinäkuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 20. heinäkuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. heinäkuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- AGTC-CNGA3-002
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .