Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerheds- og effektivitetsforsøg med AAV-genterapi hos patienter med CNGA3 Achromatopsia (A Clarity Clinical Trial)

20. juli 2022 opdateret af: Applied Genetic Technologies Corp

Et forsøg med flere steder, fase 1/2, sikkerhed og effektivitet af AGTC 402, en rekombinant adeno-associeret virusvektor, der udtrykker CNGA3, hos patienter med medfødt akromatopsi forårsaget af mutationer i CNGA3-genet

Dette vil være et ikke-randomiseret, åbent fase 1/2-studie af sikkerheden og effektiviteten af ​​AGTC-402, administreret til det ene øje ved subretinal injektion hos individer med achromatopsia forårsaget af mutationer i CNGA3-genet. Det primære studie-endepunkt vil være sikkerhed, og det sekundære studie-endepunkt vil være effektivitet.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette vil være et ikke-randomiseret, åbent fase 1/2-studie af sikkerheden og effektiviteten af ​​AGTC-402 administreret til det ene øje ved subretinal injektion hos individer med achromatopsia forårsaget af mutationer i CNGA3-genet. Det primære studie-endepunkt vil være sikkerhed, og det sekundære studie-endepunkt vil være effektivitet.

Emner vil blive tilmeldt sekventielt i seks grupper. Forsøgspersoner i gruppe 1, 2, 3, 4 og 5 vil være mindst 18 år gamle og vil modtage forskellige dosisniveauer af undersøgelsesmiddel. Forsøgspersoner i gruppe 3a vil være i alderen 6 til 17 år og vil modtage samme dosis som gruppe 3. Forsøgspersoner i gruppe 4a og 6 vil være mellem 4 og 8 år. Forsøgspersoner i gruppe 4a vil modtage den samme dosis som gruppe 4, og forsøgspersoner i gruppe 6 vil modtage den maksimalt tolererede dosis identificeret i gruppe 1, 2, 3, 3a, 4, 4a og 5.

Sikkerheden vil blive overvåget ved evaluering af okulære og ikke-okulære bivirkninger og hæmatologiske og klinisk kemiske parametre. Effektparametre vil omfatte synsstyrke, lysubehagstestning, farvesyn, statisk synsfelt, ERG, adaptiv optik retinal billeddannelse, funktionel MR (fMRI), farvelysstyrketest og OCT.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

24

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32607
        • VitreoRetinal Associates
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Bascom Palmer Eye Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45242
        • Cincinnati Eye Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Casey Eye Institute, Oregon Health and Sciences University
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah-Hebrew University Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige eller kvindelige forsøgspersoner med dokumenterede mutationer i begge alleler af CNGA3-genet;
  2. Nethindesygdom i overensstemmelse med en klinisk diagnose af achromatopsia;
  3. Mindst 18 år for gruppe 1, 2, 3, 4 og 5. Mindst 6 år for gruppe 3a og og 4-8 år for gruppe 4a og 6;
  4. i stand til at udføre test af syns- og nethindefunktion;
  5. Synsstyrken i undersøgelsesøjet ikke bedre end 55 ETDRS-bogstaver (Snellen-ækvivalent 20/80) baseret på gennemsnittet af to undersøgelser ved baseline-besøget;
  6. Acceptable laboratorieparametre;
  7. For kvinder i den fødedygtige alder: En negativ graviditetstest inden for 2 dage før administration af undersøgelsesmidlet.

Ekskluderingskriterier omfatter:

  1. Bedst korrigeret synsstyrkeforskel mellem de to øjne på > 15 ETDRS-bogstaver (3 linjer);
  2. Bevis på degenerativ nærsynethed i undersøgelsesøjet;
  3. Eksisterende øjentilstande, der ville bidrage til synstab i begge øjne eller øge risikoen for subretinal injektion i undersøgelsesøjet.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Gruppe 1: 4,0 x 10^10 vg/ml AGTC-402
Forsøgspersoner på mindst 18 år behandlet med 4,0 x 10^10 vg/mL rAAV2tYF-PR1/7-hCNGA3 studielægemiddel.
Biologisk: AGTC-402
AGTC-402 er en ikke-replikerende, rep/cap-deleteret, rekombinant adeno-associeret virusvektor, der udtrykker CNGA3-genet.
Andre navne:
  • rAAV2tYF-PR1.7-hCNGA3
Eksperimentel: Gruppe 2: 1,2 x 10^11 vg/ml AGTC-402
Forsøgspersoner på mindst 18 år behandlet med 1,2 x 10^11 vg/mL rAAV2tYF-PR1/7-hCNGA3 studielægemiddel.
Biologisk: AGTC-402
AGTC-402 er en ikke-replikerende, rep/cap-deleteret, rekombinant adeno-associeret virusvektor, der udtrykker CNGA3-genet.
Andre navne:
  • rAAV2tYF-PR1.7-hCNGA3
Eksperimentel: Gruppe 3: 3,6 x 10^11 vg/ml AGTC-402
Forsøgspersoner på mindst 18 år behandlet med 3,6 x 10^11 vg/mL rAAV2tYF-PR1/7-hCNGA3 studielægemiddel.
Biologisk: AGTC-402
AGTC-402 er en ikke-replikerende, rep/cap-deleteret, rekombinant adeno-associeret virusvektor, der udtrykker CNGA3-genet.
Andre navne:
  • rAAV2tYF-PR1.7-hCNGA3
Eksperimentel: Gruppe 3a: 3,6 x 10^11 vg/ml AGTC-402
Forsøgspersoner 6 til 17 år behandlet med 3,6 x 10^11 vg/mL rAAV2tYF-PR1/7-hCNGA3 studielægemiddel.
Biologisk: AGTC-402
AGTC-402 er en ikke-replikerende, rep/cap-deleteret, rekombinant adeno-associeret virusvektor, der udtrykker CNGA3-genet.
Andre navne:
  • rAAV2tYF-PR1.7-hCNGA3
Eksperimentel: Gruppe 4: 1,1 x 10^12 vg/ml AGTC-402
Forsøgspersoner på mindst 18 år behandlet med 1,1 x 10^12 vg/mL rAAV2tYF-PR1/7-hCNGA3 studielægemiddel.
Biologisk: AGTC-402
AGTC-402 er en ikke-replikerende, rep/cap-deleteret, rekombinant adeno-associeret virusvektor, der udtrykker CNGA3-genet.
Andre navne:
  • rAAV2tYF-PR1.7-hCNGA3
Eksperimentel: Gruppe 4a: 1,1 x 10^12 vg/ml AGTC-402
Forsøgspersoner 4 til 8 år behandlet med 1,1 x 10^12 vg/mL rAAV2tYF-PR1/7-hCNGA3 studielægemiddel.
Biologisk: AGTC-402
AGTC-402 er en ikke-replikerende, rep/cap-deleteret, rekombinant adeno-associeret virusvektor, der udtrykker CNGA3-genet.
Andre navne:
  • rAAV2tYF-PR1.7-hCNGA3
Eksperimentel: Gruppe 5: 3,2 x 10^12 vg/ml AGTC-402
Forsøgspersoner på mindst 18 år behandlet med 3,2 x 10^12 vg/mL rAAV2tYF-PR1/7-hCNGA3 studielægemiddel.
Biologisk: AGTC-402
AGTC-402 er en ikke-replikerende, rep/cap-deleteret, rekombinant adeno-associeret virusvektor, der udtrykker CNGA3-genet.
Andre navne:
  • rAAV2tYF-PR1.7-hCNGA3
Eksperimentel: Gruppe 6: MTD af AGTC-402
Forsøgspersoner 4 til 8 år behandlet med en maksimal tolereret dosis af rAAV2tYF-PR1/7-hCNGA3 studielægemiddel bestemt af gruppe 1-5.
Biologisk: AGTC-402
AGTC-402 er en ikke-replikerende, rep/cap-deleteret, rekombinant adeno-associeret virusvektor, der udtrykker CNGA3-genet.
Andre navne:
  • rAAV2tYF-PR1.7-hCNGA3

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hændelser
Tidsramme: 1 år
Andel af deltagere, der oplever grad 3 eller flere bivirkninger
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Synsstyrke
Tidsramme: 1 år
Ændringer i bedst korrigeret synsstyrke sammenlignet med forbehandling
1 år
Let aversion
Tidsramme: 1 år
Ændringer i let ubehagstest sammenlignet med forbehandling
1 år
Farvesyn
Tidsramme: 1 år
Ændringer i farvesynstest sammenlignet med forbehandling
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Applied Genetic Technologies Corp

Efterforskere

  • Studieleder: David Jacobs, MD, MBA, Applied Genetics Technologies Corporation

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

3. august 2017

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. august 2022

Studieafslutning (Forventet)

1. august 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. oktober 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. oktober 2016

Først opslået (Skøn)

17. oktober 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. juli 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. juli 2022

Sidst verificeret

1. juli 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AGTC-CNGA3-002

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Achromatopsi

Kliniske forsøg med AGTC-402

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Panama

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner