- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT02935517
Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie der AAV-Gentherapie bei Patienten mit CNGA3-Achromatopsie (eine klinische Studie von Clarity)
Eine Phase-1/2-Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie an mehreren Standorten von AGTC 402, einem rekombinanten Adeno-assoziierten Virusvektor, der CNGA3 exprimiert, bei Patienten mit angeborener Achromatopsie, die durch Mutationen im CNGA3-Gen verursacht wird
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Dies wird eine nicht randomisierte, offene Phase-1/2-Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit von AGTC-402 sein, das einem Auge durch subretinale Injektion bei Personen mit Achromatopsie verabreicht wird, die durch Mutationen im CNGA3-Gen verursacht wird. Der primäre Studienendpunkt ist die Sicherheit und der sekundäre Studienendpunkt die Wirksamkeit.
Die Probanden werden nacheinander in sechs Gruppen eingeschrieben. Die Probanden in den Gruppen 1, 2, 3, 4 und 5 sind mindestens 18 Jahre alt und erhalten unterschiedliche Dosierungen des Studienwirkstoffs. Probanden in Gruppe 3a sind 6 bis 17 Jahre alt und erhalten die gleiche Dosis wie Gruppe 3. Probanden in Gruppe 4a und 6 sind zwischen 4 und 8 Jahre alt. Probanden in Gruppe 4a erhalten die gleiche Dosis wie Gruppe 4, und Probanden in Gruppe 6 erhalten die in den Gruppen 1, 2, 3, 3a, 4, 4a und 5 identifizierte maximal tolerierte Dosis.
Die Sicherheit wird durch Bewertung okulärer und nicht okulärer unerwünschter Ereignisse sowie hämatologischer und klinisch-chemischer Parameter überwacht. Zu den Wirksamkeitsparametern gehören Sehschärfe, Lichtempfindlichkeitstests, Farbsehen, statisches Gesichtsfeld, ERG, Netzhautbildgebung mit adaptiver Optik, funktionelle MRT (fMRI), Farbhelligkeitstest und OCT.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 2
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
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-
Jerusalem, Israel, 91120
- Hadassah-Hebrew University Medical Center
-
-
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32607
- VitreoRetinal Associates
-
Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45242
- Cincinnati Eye Institute
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
- Casey Eye Institute, Oregon Health and Sciences University
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Männliche oder weibliche Probanden mit dokumentierten Mutationen in beiden Allelen des CNGA3-Gens;
- Netzhauterkrankung im Einklang mit einer klinischen Diagnose von Achromatopsie;
- Mindestens 18 Jahre alt für die Gruppen 1, 2, 3, 4 und 5. Mindestalter 6 Jahre für die Gruppe 3a und 4-8 Jahre für die Gruppen 4a und 6;
- Kann Tests der Seh- und Netzhautfunktion durchführen;
- Sehschärfe im Studienauge nicht besser als 55 ETDRS-Buchstaben (Snellen-Äquivalent 20/80), basierend auf dem Durchschnitt von zwei Untersuchungen bei der Grunduntersuchung;
- Akzeptable Laborparameter;
- Für Frauen im gebärfähigen Alter: Ein negativer Schwangerschaftstest innerhalb von 2 Tagen vor Verabreichung des Studienmittels.
Ausschlusskriterien sind:
- Bestkorrigierter Visusunterschied zwischen den beiden Augen von > 15 ETDRS-Buchstaben (3 Zeilen);
- Nachweis einer degenerativen Kurzsichtigkeit im Studienauge;
- Vorbestehende Augenerkrankungen, die zu einem Sehverlust in einem der Augen beitragen oder das Risiko einer subretinalen Injektion in das Studienauge erhöhen würden.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
---|---|
Experimental: Gruppe 1: 4,0 x 10^10 vg/ml AGTC-402
Probanden ab 18 Jahren, die mit 4,0 x 10^10 vg/ml des Studienmedikaments rAAV2tYF-PR1/7-hCNGA3 behandelt wurden.
|
AGTC-402 ist ein nicht-replizierender, rep/cap-deletierter, rekombinanter Adeno-assoziierter Virusvektor, der das CNGA3-Gen exprimiert.
Andere Namen:
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Experimental: Gruppe 2: 1,2 x 10^11 vg/ml AGTC-402
Probanden ab 18 Jahren, die mit 1,2 x 10^11 vg/ml des Studienmedikaments rAAV2tYF-PR1/7-hCNGA3 behandelt wurden.
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AGTC-402 ist ein nicht-replizierender, rep/cap-deletierter, rekombinanter Adeno-assoziierter Virusvektor, der das CNGA3-Gen exprimiert.
Andere Namen:
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Experimental: Gruppe 3: 3,6 x 10^11 vg/ml AGTC-402
Probanden ab 18 Jahren, die mit 3,6 x 10^11 vg/ml des Studienmedikaments rAAV2tYF-PR1/7-hCNGA3 behandelt wurden.
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AGTC-402 ist ein nicht-replizierender, rep/cap-deletierter, rekombinanter Adeno-assoziierter Virusvektor, der das CNGA3-Gen exprimiert.
Andere Namen:
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Experimental: Gruppe 3a: 3,6 x 10^11 vg/ml AGTC-402
Probanden im Alter von 6 bis 17 Jahren, die mit 3,6 x 10^11 vg/ml des Studienmedikaments rAAV2tYF-PR1/7-hCNGA3 behandelt wurden.
|
AGTC-402 ist ein nicht-replizierender, rep/cap-deletierter, rekombinanter Adeno-assoziierter Virusvektor, der das CNGA3-Gen exprimiert.
Andere Namen:
|
Experimental: Gruppe 4: 1,1 x 10^12 vg/ml AGTC-402
Probanden ab 18 Jahren, die mit 1,1 x 10^12 vg/ml des Studienmedikaments rAAV2tYF-PR1/7-hCNGA3 behandelt wurden.
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AGTC-402 ist ein nicht-replizierender, rep/cap-deletierter, rekombinanter Adeno-assoziierter Virusvektor, der das CNGA3-Gen exprimiert.
Andere Namen:
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Experimental: Gruppe 4a: 1,1 x 10^12 vg/ml AGTC-402
Probanden im Alter von 4 bis 8 Jahren, die mit 1,1 x 10^12 vg/ml des Studienmedikaments rAAV2tYF-PR1/7-hCNGA3 behandelt wurden.
|
AGTC-402 ist ein nicht-replizierender, rep/cap-deletierter, rekombinanter Adeno-assoziierter Virusvektor, der das CNGA3-Gen exprimiert.
Andere Namen:
|
Experimental: Gruppe 5: 3,2 x 10^12 vg/ml AGTC-402
Probanden ab 18 Jahren, die mit 3,2 x 10^12 vg/ml des Studienmedikaments rAAV2tYF-PR1/7-hCNGA3 behandelt wurden.
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AGTC-402 ist ein nicht-replizierender, rep/cap-deletierter, rekombinanter Adeno-assoziierter Virusvektor, der das CNGA3-Gen exprimiert.
Andere Namen:
|
Experimental: Gruppe 6: MTD von AGTC-402
Probanden im Alter von 4 bis 8 Jahren, die mit einer maximal tolerierten Dosis des rAAV2tYF-PR1/7-hCNGA3-Studienmedikaments behandelt wurden, bestimmt durch die Gruppen 1-5.
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AGTC-402 ist ein nicht-replizierender, rep/cap-deletierter, rekombinanter Adeno-assoziierter Virusvektor, der das CNGA3-Gen exprimiert.
Andere Namen:
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Nebenwirkungen
Zeitfenster: 1 Jahr
|
Anteil der Teilnehmer, bei denen unerwünschte Ereignisse Grad 3 oder höher auftraten
|
1 Jahr
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Sehschärfe
Zeitfenster: 1 Jahr
|
Veränderungen der bestkorrigierten Sehschärfe im Vergleich zur Vorbehandlung
|
1 Jahr
|
Leichte Abneigung
Zeitfenster: 1 Jahr
|
Änderungen beim Test auf leichtes Unbehagen im Vergleich zur Vorbehandlung
|
1 Jahr
|
Farbsehen
Zeitfenster: 1 Jahr
|
Änderungen beim Farbsehtest im Vergleich zur Vorbehandlung
|
1 Jahr
|
Mitarbeiter und Ermittler
Ermittler
- Studienleiter: David Jacobs, MD, MBA, Applied Genetics Technologies Corporation
Publikationen und hilfreiche Links
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Voraussichtlich)
Studienabschluss (Voraussichtlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Schätzen)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- AGTC-CNGA3-002
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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