Zkouška bezpečnosti a účinnosti AAV genové terapie u pacientů s CNGA3 achromatopsie (Klinická studie Clarity)
20. července 2022 aktualizováno: Applied Genetic Technologies Corp
Test bezpečnosti a účinnosti AGTC 402, rekombinantního adeno-asociovaného virového vektoru exprimujícího CNGA3, na více místech, fáze 1/2, u pacientů s vrozenou achromatopsií způsobenou mutacemi v genu CNGA3
Toto bude nerandomizovaná, otevřená studie fáze 1/2 bezpečnosti a účinnosti AGTC-402, podávaného do jednoho oka subretinální injekcí u jedinců s achromatopsie způsobenou mutacemi v genu CNGA3.
Primárním koncovým bodem studie bude bezpečnost a sekundárním koncovým bodem studie bude účinnost.
Přehled studie
Detailní popis
Toto bude nerandomizovaná, otevřená studie fáze 1/2 bezpečnosti a účinnosti AGTC-402 podávaného do jednoho oka subretinální injekcí u jedinců s achromatopsie způsobenou mutacemi v genu CNGA3. Primárním koncovým bodem studie bude bezpečnost a sekundárním koncovým bodem studie bude účinnost.
Předměty budou zapsány postupně v šesti skupinách. Subjektům ve skupinách 1, 2, 3, 4 a 5 bude alespoň 18 let a budou dostávat různé úrovně dávek studovaného činidla. Subjekty ve skupině 3a budou ve věku 6 až 17 let a dostanou stejnou dávku jako skupina 3. Subjekty ve skupině 4a a 6 budou ve věku 4 až 8 let. Subjekty ve skupině 4a dostanou stejnou dávku jako skupina 4 a subjekty ve skupině 6 dostanou maximální tolerovanou dávku identifikovanou ve skupinách 1, 2, 3, 3a, 4, 4a a 5.
Bezpečnost bude sledována hodnocením očních a neočních nežádoucích účinků a hematologických a klinicko-chemických parametrů. Parametry účinnosti budou zahrnovat zrakovou ostrost, testování světelného diskomfortu, barevné vidění, statické zorné pole, ERG, zobrazení sítnice adaptivní optikou, funkční MRI (fMRI), test jasu barev a OCT.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
24
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Jerusalem, Izrael, 91120
- Hadassah-Hebrew University Medical Center
-
-
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32607
- VitreoRetinal Associates
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45242
- Cincinnati Eye Institute
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Casey Eye Institute, Oregon Health and Sciences University
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
4 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Mužské nebo ženské subjekty s dokumentovanými mutacemi v obou alelách genu CNGA3;
- Onemocnění sítnice v souladu s klinickou diagnózou achromatopsie;
- Minimálně 18 let pro skupiny 1, 2, 3, 4 a 5. Minimálně 6 let pro skupinu 3a a 4-8 let pro skupiny 4a a 6;
- Schopnost provádět testy zrakové funkce a funkce sítnice;
- Zraková ostrost ve studovaném oku není lepší než 55 písmen ETDRS (Snellenův ekvivalent 20/80) na základě průměru dvou vyšetření při základní návštěvě;
- Přijatelné laboratorní parametry;
- Pro ženy ve fertilním věku: Negativní těhotenský test do 2 dnů před podáním studijní látky.
Kritéria vyloučení zahrnují:
- Nejlépe korigovaný rozdíl zrakové ostrosti mezi dvěma očima > 15 písmen ETDRS (3 řádky);
- Důkaz degenerativní myopie ve studovaném oku;
- Preexistující oční stavy, které by přispěly ke ztrátě zraku v jednom oku nebo zvýšily riziko subretinální injekce do studovaného oka.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Skupina 1: 4,0 x 10-10 vg/ml AGTC-402
Subjekty ve věku alespoň 18 let léčené 4,0 x 10^10 vg/ml studijního léku rAAV2tYF-PR1/7-hCNGA3.
|
AGTC-402 je nereplikující se rekombinantní adeno-asociovaný virový vektor s delecí rep/cap, který exprimuje gen CNGA3.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Skupina 2: 1,2 x 1011 vg/ml AGTC-402
Subjekty ve věku alespoň 18 let léčené 1,2 x 10^11 vg/ml studijního léku rAAV2tYF-PR1/7-hCNGA3.
|
AGTC-402 je nereplikující se rekombinantní adeno-asociovaný virový vektor s delecí rep/cap, který exprimuje gen CNGA3.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Skupina 3: 3,6 x 1011 vg/ml AGTC-402
Subjekty ve věku alespoň 18 let léčené 3,6 x 10^11 vg/ml studijního léku rAAV2tYF-PR1/7-hCNGA3.
|
AGTC-402 je nereplikující se rekombinantní adeno-asociovaný virový vektor s delecí rep/cap, který exprimuje gen CNGA3.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Skupina 3a: 3,6 x 10^11 vg/ml AGTC-402
Subjekty ve věku 6 až 17 let léčené 3,6 x 10^11 vg/ml studijního léku rAAV2tYF-PR1/7-hCNGA3.
|
AGTC-402 je nereplikující se rekombinantní adeno-asociovaný virový vektor s delecí rep/cap, který exprimuje gen CNGA3.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Skupina 4: 1,1 x 10^12 vg/ml AGTC-402
Subjekty ve věku alespoň 18 let léčené 1,1 x 10^12 vg/ml studijního léku rAAV2tYF-PR1/7-hCNGA3.
|
AGTC-402 je nereplikující se rekombinantní adeno-asociovaný virový vektor s delecí rep/cap, který exprimuje gen CNGA3.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Skupina 4a: 1,1 x 10^12 vg/ml AGTC-402
Subjekty 4 až 8 let léčené 1,1 x 10^12 vg/ml studijního léku rAAV2tYF-PR1/7-hCNGA3.
|
AGTC-402 je nereplikující se rekombinantní adeno-asociovaný virový vektor s delecí rep/cap, který exprimuje gen CNGA3.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Skupina 5: 3,2 x 1012 vg/ml AGTC-402
Subjekty ve věku alespoň 18 let léčené 3,2 x 10^12 vg/ml studijního léku rAAV2tYF-PR1/7-hCNGA3.
|
AGTC-402 je nereplikující se rekombinantní adeno-asociovaný virový vektor s delecí rep/cap, který exprimuje gen CNGA3.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Skupina 6: MTD AGTC-402
Subjekty 4 až 8 let léčené maximální tolerovanou dávkou studijního léku rAAV2tYF-PR1/7-hCNGA3 stanovenou skupinami 1-5.
|
AGTC-402 je nereplikující se rekombinantní adeno-asociovaný virový vektor s delecí rep/cap, který exprimuje gen CNGA3.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Nežádoucí události
Časové okno: 1 rok
|
Podíl účastníků, u kterých se vyskytly nežádoucí příhody stupně 3 nebo vyšší
|
1 rok
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Zraková ostrost
Časové okno: 1 rok
|
Změny v nejlépe korigované zrakové ostrosti ve srovnání s předléčbou
|
1 rok
|
|
Lehká averze
Časové okno: 1 rok
|
Změny v testování lehkého nepohodlí ve srovnání s předléčením
|
1 rok
|
|
Barevné vidění
Časové okno: 1 rok
|
Změny v testování barevného vidění ve srovnání s předléčením
|
1 rok
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: David Jacobs, MD, MBA, Applied Genetics Technologies Corporation
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
3. srpna 2017
Primární dokončení (Očekávaný)
1. srpna 2022
Dokončení studie (Očekávaný)
1. srpna 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
13. října 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
13. října 2016
První zveřejněno (Odhad)
17. října 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
22. července 2022
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
20. července 2022
Naposledy ověřeno
1. července 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- AGTC-CNGA3-002
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .