- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT02935517
Prova di sicurezza ed efficacia della terapia genica AAV in pazienti con acromatopsia CNGA3 (uno studio clinico di chiarezza)
Uno studio multisito, di fase 1/2, di sicurezza ed efficacia di AGTC 402, un vettore di virus adeno-associato ricombinante che esprime CNGA3, in pazienti con acromatopsia congenita causata da mutazioni nel gene CNGA3
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Questo sarà uno studio di fase 1/2 non randomizzato, in aperto, sulla sicurezza e l'efficacia di AGTC-402 somministrato a un occhio mediante iniezione sottoretinica in individui con acromatopsia causata da mutazioni nel gene CNGA3. L'endpoint primario dello studio sarà la sicurezza e l'endpoint secondario dello studio sarà l'efficacia.
I soggetti saranno arruolati in sequenza in sei gruppi. I soggetti dei Gruppi 1, 2, 3, 4 e 5 avranno almeno 18 anni di età e riceveranno diversi livelli di dose dell'agente dello studio. I soggetti del Gruppo 3a avranno un'età compresa tra 6 e 17 anni e riceveranno la stessa dose del Gruppo 3. I soggetti del Gruppo 4a e 6 avranno un'età compresa tra 4 e 8 anni. I soggetti del gruppo 4a riceveranno la stessa dose del gruppo 4 e i soggetti del gruppo 6 riceveranno la dose massima tollerata identificata nei gruppi 1, 2, 3, 3a, 4, 4a e 5.
La sicurezza sarà monitorata mediante la valutazione degli eventi avversi oculari e non oculari e dei parametri ematologici e di chimica clinica. I parametri di efficacia includeranno acuità visiva, test di disagio alla luce, visione dei colori, campo visivo statico, ERG, imaging retinico con ottica adattiva, risonanza magnetica funzionale (fMRI), test di luminosità del colore e OCT.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
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Jerusalem, Israele, 91120
- Hadassah-Hebrew University Medical Center
-
-
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-
Florida
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Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32607
- VitreoRetinal Associates
-
Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45242
- Cincinnati Eye Institute
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
- Casey Eye Institute, Oregon Health and Sciences University
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Soggetti maschi o femmine con mutazioni documentate in entrambi gli alleli del gene CNGA3;
- Malattia retinica coerente con una diagnosi clinica di acromatopsia;
- Almeno 18 anni per i gruppi 1, 2, 3, 4 e 5. Almeno 6 anni per il gruppo 3a e 4-8 anni per i gruppi 4a e 6;
- In grado di eseguire test di funzionalità visiva e retinica;
- Acuità visiva nell'occhio dello studio non migliore di 55 lettere ETDRS (equivalente di Snellen 20/80) sulla base della media di due esami alla visita di riferimento;
- Parametri di laboratorio accettabili;
- Per le donne in età fertile: un test di gravidanza negativo entro 2 giorni prima della somministrazione dell'agente in studio.
I criteri di esclusione includono:
- La migliore differenza di acuità visiva corretta tra i due occhi di > 15 lettere ETDRS (3 linee);
- Evidenza di miopia degenerativa nell'occhio dello studio;
- - Condizioni oculari preesistenti che potrebbero contribuire alla perdita della vista in entrambi gli occhi o aumentare il rischio di iniezione sottoretinica nell'occhio dello studio.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Sperimentale: Gruppo 1: 4,0 x 10^10 vg/mL di AGTC-402
Soggetti di almeno 18 anni trattati con 4,0 x 10^10 vg/mL del farmaco oggetto dello studio rAAV2tYF-PR1/7-hCNGA3.
|
AGTC-402 è un vettore di virus adeno-associato ricombinante, rep/cap-eliminato che esprime il gene CNGA3.
Altri nomi:
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Sperimentale: Gruppo 2: 1,2 x 10^11 vg/mL di AGTC-402
Soggetti di almeno 18 anni trattati con 1,2 x 10^11 vg/mL del farmaco oggetto dello studio rAAV2tYF-PR1/7-hCNGA3.
|
AGTC-402 è un vettore di virus adeno-associato ricombinante, rep/cap-eliminato che esprime il gene CNGA3.
Altri nomi:
|
Sperimentale: Gruppo 3: 3,6 x 10^11 vg/mL di AGTC-402
Soggetti di almeno 18 anni trattati con 3,6 x 10^11 vg/mL del farmaco oggetto dello studio rAAV2tYF-PR1/7-hCNGA3.
|
AGTC-402 è un vettore di virus adeno-associato ricombinante, rep/cap-eliminato che esprime il gene CNGA3.
Altri nomi:
|
Sperimentale: Gruppo 3a: 3,6 x 10^11 vg/mL di AGTC-402
Soggetti da 6 a 17 anni trattati con 3,6 x 10^11 vg/mL del farmaco oggetto dello studio rAAV2tYF-PR1/7-hCNGA3.
|
AGTC-402 è un vettore di virus adeno-associato ricombinante, rep/cap-eliminato che esprime il gene CNGA3.
Altri nomi:
|
Sperimentale: Gruppo 4: 1,1 x 10^12 vg/mL di AGTC-402
Soggetti di almeno 18 anni trattati con 1,1 x 10^12 vg/mL del farmaco oggetto dello studio rAAV2tYF-PR1/7-hCNGA3.
|
AGTC-402 è un vettore di virus adeno-associato ricombinante, rep/cap-eliminato che esprime il gene CNGA3.
Altri nomi:
|
Sperimentale: Gruppo 4a: 1,1 x 10^12 vg/mL di AGTC-402
Soggetti da 4 a 8 anni trattati con 1,1 x 10^12 vg/mL del farmaco oggetto dello studio rAAV2tYF-PR1/7-hCNGA3.
|
AGTC-402 è un vettore di virus adeno-associato ricombinante, rep/cap-eliminato che esprime il gene CNGA3.
Altri nomi:
|
Sperimentale: Gruppo 5: 3,2 x 10^12 vg/mL di AGTC-402
Soggetti di almeno 18 anni trattati con 3,2 x 10^12 vg/mL del farmaco oggetto dello studio rAAV2tYF-PR1/7-hCNGA3.
|
AGTC-402 è un vettore di virus adeno-associato ricombinante, rep/cap-eliminato che esprime il gene CNGA3.
Altri nomi:
|
Sperimentale: Gruppo 6: MTD di AGTC-402
Soggetti da 4 a 8 anni trattati con una dose massima tollerata del farmaco in studio rAAV2tYF-PR1/7-hCNGA3 determinata dai Gruppi 1-5.
|
AGTC-402 è un vettore di virus adeno-associato ricombinante, rep/cap-eliminato che esprime il gene CNGA3.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Eventi avversi
Lasso di tempo: 1 anno
|
Proporzione di partecipanti che hanno manifestato eventi avversi di grado 3 o superiore
|
1 anno
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Acuità visiva
Lasso di tempo: 1 anno
|
Cambiamenti nella migliore acuità visiva corretta rispetto al pretrattamento
|
1 anno
|
Avversione leggera
Lasso di tempo: 1 anno
|
Cambiamenti nel test del disagio leggero rispetto al pretrattamento
|
1 anno
|
Visione a colori
Lasso di tempo: 1 anno
|
Cambiamenti nei test della visione dei colori rispetto al pretrattamento
|
1 anno
|
Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Direttore dello studio: David Jacobs, MD, MBA, Applied Genetics Technologies Corporation
Pubblicazioni e link utili
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Anticipato)
Completamento dello studio (Anticipato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- AGTC-CNGA3-002
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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