Inter Individual Variability in Initiation Pathway Activation and Regulation and Phenotypic Heterogeneity in Patients With Haemophilia A and B (InPath)
2019年3月25日 更新者：Pratima Chowdary、Royal Free Hospital NHS Foundation Trust
Severe haemophilia A and B (SHA, SHB) are X - linked inherited bleeding disorders, characterised by factor VIII and IX levels of <1 IU/dL respectively.
The mainstay of treatment in SHA and SHB is replacement therapy with intravenous infusions of factor VIII and IX.
However, there is significant variability in the bleeding phenotype within severe haemophiliacs with some presenting with minimal bleeding episodes even on less intensive treatment regimens.
A significant contributor to inter-individual variability in the bleeding phenotype is the coagulation phenotype, but there are no established assays in routine clinical practice that can be used to quantify this.
This study aims to study novel assays and characterise the observed phenotypic heterogeneity.
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (予想される)
250
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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-
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London、イギリス
- 募集
- Royal Free Hospital
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主任研究者：
- Pratima Chowdary
-
コンタクト：
- Thomas Roberts
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
はい
受講資格のある性別
男
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
The study population will include patients severe or moderate haemophilia A or B who are currently attending study sites for routine follow up visits.
In addition, 10 healthy volunteers will also be recruited to act as controls
説明
Patients
Inclusion Criteria:
- Patients with haemophilia A or B (baseline FVIII/FIX level <30%)
- Age ≥ 18 years
- Written informed consent in accordance with local and institutional guidelines.
Exclusion Criteria:
1. Patients currently enrolled into a clinical trial of investigational medicinal product for haemophilia.
Healthy Volunteers
Inclusion Criteria:
- Currently not receiving any antiplatelet or anticoagulant therapy or other drugs that can affect the coagulation system.
- Age ≥ 18 years
- Written informed consent in accordance with local and institutional guidelines.
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
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Haemophilia patients
Persons with haemophilia A or B - 240 to be recruited
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Thrombophilia screen (including antithrombin activity (AT:Ac), protein S antigen (PS:free), protein C activity (PC:Ac) , genetic analysis for FV Leiden and Prothrombin 3'UTR mutations and screening for lupus anticoagulant.
Evaluation of inter-individual variability in regulation of TF.VIIa.Xa.TFPI complex (tissue factor, activated Factor VII, activated factor X, tissue factor pathway inhibitor)
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Healthy volunteers
Healthy volunteers - 10 to be recruited
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Thrombophilia screen (including antithrombin activity (AT:Ac), protein S antigen (PS:free), protein C activity (PC:Ac) , genetic analysis for FV Leiden and Prothrombin 3'UTR mutations and screening for lupus anticoagulant.
Evaluation of inter-individual variability in regulation of TF.VIIa.Xa.TFPI complex (tissue factor, activated Factor VII, activated factor X, tissue factor pathway inhibitor)
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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Initiation pathway correlation with clinical phenotype
時間枠：Within 18 months of consent
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Correlate lab assays that characterise initiation pathway with clinical phenotype.
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Within 18 months of consent
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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Correlation analysis between FVIII:C/FIX:C levels and whole blood clotting time, thrombin generation in platelet poor plasma.
時間枠：Within 18 months of consent
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Within 18 months of consent
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Evaluation the sensitivity and specificity of global assays for disease severity and clinical phenotype.
時間枠：Within 18 months of consent
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Within 18 months of consent
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Correlation analysis between activation threshold of initiation pathway to thrombin generation and clinical phenotype
時間枠：Within 18 months of consent
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Within 18 months of consent
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Pratima Chowdary、Royal Free Hospitals NHS Foundation Trust
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年9月19日
一次修了 (予想される)
2019年10月2日
研究の完了 (予想される)
2020年10月2日
試験登録日
最初に提出
2017年9月13日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年9月15日
最初の投稿 (実際)
2017年9月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年3月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年3月25日
最終確認日
2019年3月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
Thrombophilia screenの臨床試験
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