Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Inter Individual Variability in Initiation Pathway Activation and Regulation and Phenotypic Heterogeneity in Patients With Haemophilia A and B (InPath)

25 marca 2019 zaktualizowane przez: Pratima Chowdary, Royal Free Hospital NHS Foundation Trust
Severe haemophilia A and B (SHA, SHB) are X - linked inherited bleeding disorders, characterised by factor VIII and IX levels of <1 IU/dL respectively. The mainstay of treatment in SHA and SHB is replacement therapy with intravenous infusions of factor VIII and IX. However, there is significant variability in the bleeding phenotype within severe haemophiliacs with some presenting with minimal bleeding episodes even on less intensive treatment regimens. A significant contributor to inter-individual variability in the bleeding phenotype is the coagulation phenotype, but there are no established assays in routine clinical practice that can be used to quantify this. This study aims to study novel assays and characterise the observed phenotypic heterogeneity.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Oczekiwany)

250

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Royal Free Hospital
        • Główny śledczy:
          • Pratima Chowdary
        • Kontakt:
          • Thomas Roberts

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

The study population will include patients severe or moderate haemophilia A or B who are currently attending study sites for routine follow up visits. In addition, 10 healthy volunteers will also be recruited to act as controls

Opis

Patients

Inclusion Criteria:

  1. Patients with haemophilia A or B (baseline FVIII/FIX level <30%)
  2. Age ≥ 18 years
  3. Written informed consent in accordance with local and institutional guidelines.

Exclusion Criteria:

1. Patients currently enrolled into a clinical trial of investigational medicinal product for haemophilia.

Healthy Volunteers

Inclusion Criteria:

  1. Currently not receiving any antiplatelet or anticoagulant therapy or other drugs that can affect the coagulation system.
  2. Age ≥ 18 years
  3. Written informed consent in accordance with local and institutional guidelines.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Haemophilia patients
Persons with haemophilia A or B - 240 to be recruited
Test diagnostyczny: Thrombophilia screen
Thrombophilia screen (including antithrombin activity (AT:Ac), protein S antigen (PS:free), protein C activity (PC:Ac) , genetic analysis for FV Leiden and Prothrombin 3'UTR mutations and screening for lupus anticoagulant.
Test diagnostyczny: Initiation pathway analysis
Evaluation of inter-individual variability in regulation of TF.VIIa.Xa.TFPI complex (tissue factor, activated Factor VII, activated factor X, tissue factor pathway inhibitor)
Healthy volunteers
Healthy volunteers - 10 to be recruited
Test diagnostyczny: Thrombophilia screen
Thrombophilia screen (including antithrombin activity (AT:Ac), protein S antigen (PS:free), protein C activity (PC:Ac) , genetic analysis for FV Leiden and Prothrombin 3'UTR mutations and screening for lupus anticoagulant.
Test diagnostyczny: Initiation pathway analysis
Evaluation of inter-individual variability in regulation of TF.VIIa.Xa.TFPI complex (tissue factor, activated Factor VII, activated factor X, tissue factor pathway inhibitor)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Initiation pathway correlation with clinical phenotype
Ramy czasowe: Within 18 months of consent
Correlate lab assays that characterise initiation pathway with clinical phenotype.
Within 18 months of consent

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Correlation analysis between FVIII:C/FIX:C levels and whole blood clotting time, thrombin generation in platelet poor plasma.
Ramy czasowe: Within 18 months of consent
Within 18 months of consent
Evaluation the sensitivity and specificity of global assays for disease severity and clinical phenotype.
Ramy czasowe: Within 18 months of consent
Within 18 months of consent
Correlation analysis between activation threshold of initiation pathway to thrombin generation and clinical phenotype
Ramy czasowe: Within 18 months of consent
Within 18 months of consent

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Royal Free Hospital NHS Foundation Trust

Śledczy

  • Główny śledczy: Pratima Chowdary, Royal Free Hospitals NHS Foundation Trust

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

19 września 2017

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

2 października 2019

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

2 października 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 września 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 września 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 września 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 marca 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 marca 2019

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 11296

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Thrombophilia screen

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Belarus

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj