Inter Individual Variability in Initiation Pathway Activation and Regulation and Phenotypic Heterogeneity in Patients With Haemophilia A and B (InPath)
2019년 3월 25일 업데이트: Pratima Chowdary, Royal Free Hospital NHS Foundation Trust
Severe haemophilia A and B (SHA, SHB) are X - linked inherited bleeding disorders, characterised by factor VIII and IX levels of <1 IU/dL respectively.
The mainstay of treatment in SHA and SHB is replacement therapy with intravenous infusions of factor VIII and IX.
However, there is significant variability in the bleeding phenotype within severe haemophiliacs with some presenting with minimal bleeding episodes even on less intensive treatment regimens.
A significant contributor to inter-individual variability in the bleeding phenotype is the coagulation phenotype, but there are no established assays in routine clinical practice that can be used to quantify this.
This study aims to study novel assays and characterise the observed phenotypic heterogeneity.
연구 개요
연구 유형
관찰
등록 (예상)
250
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Thomas Roberts
- 전화번호: 02078302068
- 이메일: thomas.roberts1@nhs.net
연구 장소
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London, 영국
- 모병
- Royal Free Hospital
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수석 연구원:
- Pratima Chowdary
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연락하다:
- Thomas Roberts
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
예
연구 대상 성별
남성
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
The study population will include patients severe or moderate haemophilia A or B who are currently attending study sites for routine follow up visits.
In addition, 10 healthy volunteers will also be recruited to act as controls
설명
Patients
Inclusion Criteria:
- Patients with haemophilia A or B (baseline FVIII/FIX level <30%)
- Age ≥ 18 years
- Written informed consent in accordance with local and institutional guidelines.
Exclusion Criteria:
1. Patients currently enrolled into a clinical trial of investigational medicinal product for haemophilia.
Healthy Volunteers
Inclusion Criteria:
- Currently not receiving any antiplatelet or anticoagulant therapy or other drugs that can affect the coagulation system.
- Age ≥ 18 years
- Written informed consent in accordance with local and institutional guidelines.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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Haemophilia patients
Persons with haemophilia A or B - 240 to be recruited
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Thrombophilia screen (including antithrombin activity (AT:Ac), protein S antigen (PS:free), protein C activity (PC:Ac) , genetic analysis for FV Leiden and Prothrombin 3'UTR mutations and screening for lupus anticoagulant.
Evaluation of inter-individual variability in regulation of TF.VIIa.Xa.TFPI complex (tissue factor, activated Factor VII, activated factor X, tissue factor pathway inhibitor)
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Healthy volunteers
Healthy volunteers - 10 to be recruited
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Thrombophilia screen (including antithrombin activity (AT:Ac), protein S antigen (PS:free), protein C activity (PC:Ac) , genetic analysis for FV Leiden and Prothrombin 3'UTR mutations and screening for lupus anticoagulant.
Evaluation of inter-individual variability in regulation of TF.VIIa.Xa.TFPI complex (tissue factor, activated Factor VII, activated factor X, tissue factor pathway inhibitor)
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Initiation pathway correlation with clinical phenotype
기간: Within 18 months of consent
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Correlate lab assays that characterise initiation pathway with clinical phenotype.
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Within 18 months of consent
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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Correlation analysis between FVIII:C/FIX:C levels and whole blood clotting time, thrombin generation in platelet poor plasma.
기간: Within 18 months of consent
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Within 18 months of consent
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Evaluation the sensitivity and specificity of global assays for disease severity and clinical phenotype.
기간: Within 18 months of consent
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Within 18 months of consent
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Correlation analysis between activation threshold of initiation pathway to thrombin generation and clinical phenotype
기간: Within 18 months of consent
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Within 18 months of consent
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Pratima Chowdary, Royal Free Hospitals NHS Foundation Trust
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 9월 19일
기본 완료 (예상)
2019년 10월 2일
연구 완료 (예상)
2020년 10월 2일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 9월 13일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 9월 15일
처음 게시됨 (실제)
2017년 9월 19일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 3월 27일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 3월 25일
마지막으로 확인됨
2019년 3월 1일
추가 정보
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