Inter Individual Variability in Initiation Pathway Activation and Regulation and Phenotypic Heterogeneity in Patients With Haemophilia A and B (InPath)
25 mars 2019 mis à jour par: Pratima Chowdary, Royal Free Hospital NHS Foundation Trust
Severe haemophilia A and B (SHA, SHB) are X - linked inherited bleeding disorders, characterised by factor VIII and IX levels of <1 IU/dL respectively.
The mainstay of treatment in SHA and SHB is replacement therapy with intravenous infusions of factor VIII and IX.
However, there is significant variability in the bleeding phenotype within severe haemophiliacs with some presenting with minimal bleeding episodes even on less intensive treatment regimens.
A significant contributor to inter-individual variability in the bleeding phenotype is the coagulation phenotype, but there are no established assays in routine clinical practice that can be used to quantify this.
This study aims to study novel assays and characterise the observed phenotypic heterogeneity.
Aperçu de l'étude
Statut
Inconnue
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Anticipé)
250
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
-
London, Royaume-Uni
- Recrutement
- Royal Free Hospital
-
Chercheur principal:
- Pratima Chowdary
-
Contact:
- Thomas Roberts
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Oui
Sexes éligibles pour l'étude
Homme
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
The study population will include patients severe or moderate haemophilia A or B who are currently attending study sites for routine follow up visits.
In addition, 10 healthy volunteers will also be recruited to act as controls
La description
Patients
Inclusion Criteria:
- Patients with haemophilia A or B (baseline FVIII/FIX level <30%)
- Age ≥ 18 years
- Written informed consent in accordance with local and institutional guidelines.
Exclusion Criteria:
1. Patients currently enrolled into a clinical trial of investigational medicinal product for haemophilia.
Healthy Volunteers
Inclusion Criteria:
- Currently not receiving any antiplatelet or anticoagulant therapy or other drugs that can affect the coagulation system.
- Age ≥ 18 years
- Written informed consent in accordance with local and institutional guidelines.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Haemophilia patients
Persons with haemophilia A or B - 240 to be recruited
|
Thrombophilia screen (including antithrombin activity (AT:Ac), protein S antigen (PS:free), protein C activity (PC:Ac) , genetic analysis for FV Leiden and Prothrombin 3'UTR mutations and screening for lupus anticoagulant.
Evaluation of inter-individual variability in regulation of TF.VIIa.Xa.TFPI complex (tissue factor, activated Factor VII, activated factor X, tissue factor pathway inhibitor)
|
|
Healthy volunteers
Healthy volunteers - 10 to be recruited
|
Thrombophilia screen (including antithrombin activity (AT:Ac), protein S antigen (PS:free), protein C activity (PC:Ac) , genetic analysis for FV Leiden and Prothrombin 3'UTR mutations and screening for lupus anticoagulant.
Evaluation of inter-individual variability in regulation of TF.VIIa.Xa.TFPI complex (tissue factor, activated Factor VII, activated factor X, tissue factor pathway inhibitor)
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Initiation pathway correlation with clinical phenotype
Délai: Within 18 months of consent
|
Correlate lab assays that characterise initiation pathway with clinical phenotype.
|
Within 18 months of consent
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Correlation analysis between FVIII:C/FIX:C levels and whole blood clotting time, thrombin generation in platelet poor plasma.
Délai: Within 18 months of consent
|
Within 18 months of consent
|
|
Evaluation the sensitivity and specificity of global assays for disease severity and clinical phenotype.
Délai: Within 18 months of consent
|
Within 18 months of consent
|
|
Correlation analysis between activation threshold of initiation pathway to thrombin generation and clinical phenotype
Délai: Within 18 months of consent
|
Within 18 months of consent
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Pratima Chowdary, Royal Free Hospitals NHS Foundation Trust
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
19 septembre 2017
Achèvement primaire (Anticipé)
2 octobre 2019
Achèvement de l'étude (Anticipé)
2 octobre 2020
Dates d'inscription aux études
Première soumission
13 septembre 2017
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
15 septembre 2017
Première publication (Réel)
19 septembre 2017
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
27 mars 2019
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
25 mars 2019
Dernière vérification
1 mars 2019
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 11296
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
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