Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Inter Individual Variability in Initiation Pathway Activation and Regulation and Phenotypic Heterogeneity in Patients With Haemophilia A and B (InPath)

25 mars 2019 uppdaterad av: Pratima Chowdary, Royal Free Hospital NHS Foundation Trust
Severe haemophilia A and B (SHA, SHB) are X - linked inherited bleeding disorders, characterised by factor VIII and IX levels of <1 IU/dL respectively. The mainstay of treatment in SHA and SHB is replacement therapy with intravenous infusions of factor VIII and IX. However, there is significant variability in the bleeding phenotype within severe haemophiliacs with some presenting with minimal bleeding episodes even on less intensive treatment regimens. A significant contributor to inter-individual variability in the bleeding phenotype is the coagulation phenotype, but there are no established assays in routine clinical practice that can be used to quantify this. This study aims to study novel assays and characterise the observed phenotypic heterogeneity.

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Förväntat)

250

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Storbritannien
      • London, Storbritannien
        • Rekrytering
        • Royal Free Hospital
        • Huvudutredare:
          • Pratima Chowdary
        • Kontakt:
          • Thomas Roberts

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Ja

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

The study population will include patients severe or moderate haemophilia A or B who are currently attending study sites for routine follow up visits. In addition, 10 healthy volunteers will also be recruited to act as controls

Beskrivning

Patients

Inclusion Criteria:

  1. Patients with haemophilia A or B (baseline FVIII/FIX level <30%)
  2. Age ≥ 18 years
  3. Written informed consent in accordance with local and institutional guidelines.

Exclusion Criteria:

1. Patients currently enrolled into a clinical trial of investigational medicinal product for haemophilia.

Healthy Volunteers

Inclusion Criteria:

  1. Currently not receiving any antiplatelet or anticoagulant therapy or other drugs that can affect the coagulation system.
  2. Age ≥ 18 years
  3. Written informed consent in accordance with local and institutional guidelines.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Haemophilia patients
Persons with haemophilia A or B - 240 to be recruited
Diagnostiskt test: Thrombophilia screen
Thrombophilia screen (including antithrombin activity (AT:Ac), protein S antigen (PS:free), protein C activity (PC:Ac) , genetic analysis for FV Leiden and Prothrombin 3'UTR mutations and screening for lupus anticoagulant.
Diagnostiskt test: Initiation pathway analysis
Evaluation of inter-individual variability in regulation of TF.VIIa.Xa.TFPI complex (tissue factor, activated Factor VII, activated factor X, tissue factor pathway inhibitor)
Healthy volunteers
Healthy volunteers - 10 to be recruited
Diagnostiskt test: Thrombophilia screen
Thrombophilia screen (including antithrombin activity (AT:Ac), protein S antigen (PS:free), protein C activity (PC:Ac) , genetic analysis for FV Leiden and Prothrombin 3'UTR mutations and screening for lupus anticoagulant.
Diagnostiskt test: Initiation pathway analysis
Evaluation of inter-individual variability in regulation of TF.VIIa.Xa.TFPI complex (tissue factor, activated Factor VII, activated factor X, tissue factor pathway inhibitor)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Initiation pathway correlation with clinical phenotype
Tidsram: Within 18 months of consent
Correlate lab assays that characterise initiation pathway with clinical phenotype.
Within 18 months of consent

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Correlation analysis between FVIII:C/FIX:C levels and whole blood clotting time, thrombin generation in platelet poor plasma.
Tidsram: Within 18 months of consent
Within 18 months of consent
Evaluation the sensitivity and specificity of global assays for disease severity and clinical phenotype.
Tidsram: Within 18 months of consent
Within 18 months of consent
Correlation analysis between activation threshold of initiation pathway to thrombin generation and clinical phenotype
Tidsram: Within 18 months of consent
Within 18 months of consent

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Royal Free Hospital NHS Foundation Trust

Utredare

  • Huvudutredare: Pratima Chowdary, Royal Free Hospitals NHS Foundation Trust

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

19 september 2017

Primärt slutförande (Förväntat)

2 oktober 2019

Avslutad studie (Förväntat)

2 oktober 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

13 september 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

15 september 2017

Första postat (Faktisk)

19 september 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

27 mars 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

25 mars 2019

Senast verifierad

1 mars 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 11296

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Thrombophilia screen

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Finland

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera