Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Inter Individual Variability in Initiation Pathway Activation and Regulation and Phenotypic Heterogeneity in Patients With Haemophilia A and B (InPath)

25. marts 2019 opdateret af: Pratima Chowdary, Royal Free Hospital NHS Foundation Trust
Severe haemophilia A and B (SHA, SHB) are X - linked inherited bleeding disorders, characterised by factor VIII and IX levels of <1 IU/dL respectively. The mainstay of treatment in SHA and SHB is replacement therapy with intravenous infusions of factor VIII and IX. However, there is significant variability in the bleeding phenotype within severe haemophiliacs with some presenting with minimal bleeding episodes even on less intensive treatment regimens. A significant contributor to inter-individual variability in the bleeding phenotype is the coagulation phenotype, but there are no established assays in routine clinical practice that can be used to quantify this. This study aims to study novel assays and characterise the observed phenotypic heterogeneity.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Forventet)

250

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Royal Free Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Pratima Chowdary
        • Kontakt:
          • Thomas Roberts

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

The study population will include patients severe or moderate haemophilia A or B who are currently attending study sites for routine follow up visits. In addition, 10 healthy volunteers will also be recruited to act as controls

Beskrivelse

Patients

Inclusion Criteria:

  1. Patients with haemophilia A or B (baseline FVIII/FIX level <30%)
  2. Age ≥ 18 years
  3. Written informed consent in accordance with local and institutional guidelines.

Exclusion Criteria:

1. Patients currently enrolled into a clinical trial of investigational medicinal product for haemophilia.

Healthy Volunteers

Inclusion Criteria:

  1. Currently not receiving any antiplatelet or anticoagulant therapy or other drugs that can affect the coagulation system.
  2. Age ≥ 18 years
  3. Written informed consent in accordance with local and institutional guidelines.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Haemophilia patients
Persons with haemophilia A or B - 240 to be recruited
Diagnostisk test: Thrombophilia screen
Thrombophilia screen (including antithrombin activity (AT:Ac), protein S antigen (PS:free), protein C activity (PC:Ac) , genetic analysis for FV Leiden and Prothrombin 3'UTR mutations and screening for lupus anticoagulant.
Diagnostisk test: Initiation pathway analysis
Evaluation of inter-individual variability in regulation of TF.VIIa.Xa.TFPI complex (tissue factor, activated Factor VII, activated factor X, tissue factor pathway inhibitor)
Healthy volunteers
Healthy volunteers - 10 to be recruited
Diagnostisk test: Thrombophilia screen
Thrombophilia screen (including antithrombin activity (AT:Ac), protein S antigen (PS:free), protein C activity (PC:Ac) , genetic analysis for FV Leiden and Prothrombin 3'UTR mutations and screening for lupus anticoagulant.
Diagnostisk test: Initiation pathway analysis
Evaluation of inter-individual variability in regulation of TF.VIIa.Xa.TFPI complex (tissue factor, activated Factor VII, activated factor X, tissue factor pathway inhibitor)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Initiation pathway correlation with clinical phenotype
Tidsramme: Within 18 months of consent
Correlate lab assays that characterise initiation pathway with clinical phenotype.
Within 18 months of consent

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Correlation analysis between FVIII:C/FIX:C levels and whole blood clotting time, thrombin generation in platelet poor plasma.
Tidsramme: Within 18 months of consent
Within 18 months of consent
Evaluation the sensitivity and specificity of global assays for disease severity and clinical phenotype.
Tidsramme: Within 18 months of consent
Within 18 months of consent
Correlation analysis between activation threshold of initiation pathway to thrombin generation and clinical phenotype
Tidsramme: Within 18 months of consent
Within 18 months of consent

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Royal Free Hospital NHS Foundation Trust

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Pratima Chowdary, Royal Free Hospitals NHS Foundation Trust

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

19. september 2017

Primær færdiggørelse (Forventet)

2. oktober 2019

Studieafslutning (Forventet)

2. oktober 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. september 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. september 2017

Først opslået (Faktiske)

19. september 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. marts 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. marts 2019

Sidst verificeret

1. marts 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 11296

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili

Kliniske forsøg med Thrombophilia screen

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Luxembourg

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner