Inter Individual Variability in Initiation Pathway Activation and Regulation and Phenotypic Heterogeneity in Patients With Haemophilia A and B (InPath)
25 maart 2019 bijgewerkt door: Pratima Chowdary, Royal Free Hospital NHS Foundation Trust
Severe haemophilia A and B (SHA, SHB) are X - linked inherited bleeding disorders, characterised by factor VIII and IX levels of <1 IU/dL respectively.
The mainstay of treatment in SHA and SHB is replacement therapy with intravenous infusions of factor VIII and IX.
However, there is significant variability in the bleeding phenotype within severe haemophiliacs with some presenting with minimal bleeding episodes even on less intensive treatment regimens.
A significant contributor to inter-individual variability in the bleeding phenotype is the coagulation phenotype, but there are no established assays in routine clinical practice that can be used to quantify this.
This study aims to study novel assays and characterise the observed phenotypic heterogeneity.
Studie Overzicht
Toestand
Onbekend
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Verwacht)
250
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk
- Werving
- Royal Free Hospital
-
Hoofdonderzoeker:
- Pratima Chowdary
-
Contact:
- Thomas Roberts
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Ja
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Mannelijk
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
The study population will include patients severe or moderate haemophilia A or B who are currently attending study sites for routine follow up visits.
In addition, 10 healthy volunteers will also be recruited to act as controls
Beschrijving
Patients
Inclusion Criteria:
- Patients with haemophilia A or B (baseline FVIII/FIX level <30%)
- Age ≥ 18 years
- Written informed consent in accordance with local and institutional guidelines.
Exclusion Criteria:
1. Patients currently enrolled into a clinical trial of investigational medicinal product for haemophilia.
Healthy Volunteers
Inclusion Criteria:
- Currently not receiving any antiplatelet or anticoagulant therapy or other drugs that can affect the coagulation system.
- Age ≥ 18 years
- Written informed consent in accordance with local and institutional guidelines.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Haemophilia patients
Persons with haemophilia A or B - 240 to be recruited
|
Thrombophilia screen (including antithrombin activity (AT:Ac), protein S antigen (PS:free), protein C activity (PC:Ac) , genetic analysis for FV Leiden and Prothrombin 3'UTR mutations and screening for lupus anticoagulant.
Evaluation of inter-individual variability in regulation of TF.VIIa.Xa.TFPI complex (tissue factor, activated Factor VII, activated factor X, tissue factor pathway inhibitor)
|
|
Healthy volunteers
Healthy volunteers - 10 to be recruited
|
Thrombophilia screen (including antithrombin activity (AT:Ac), protein S antigen (PS:free), protein C activity (PC:Ac) , genetic analysis for FV Leiden and Prothrombin 3'UTR mutations and screening for lupus anticoagulant.
Evaluation of inter-individual variability in regulation of TF.VIIa.Xa.TFPI complex (tissue factor, activated Factor VII, activated factor X, tissue factor pathway inhibitor)
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Initiation pathway correlation with clinical phenotype
Tijdsspanne: Within 18 months of consent
|
Correlate lab assays that characterise initiation pathway with clinical phenotype.
|
Within 18 months of consent
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Correlation analysis between FVIII:C/FIX:C levels and whole blood clotting time, thrombin generation in platelet poor plasma.
Tijdsspanne: Within 18 months of consent
|
Within 18 months of consent
|
|
Evaluation the sensitivity and specificity of global assays for disease severity and clinical phenotype.
Tijdsspanne: Within 18 months of consent
|
Within 18 months of consent
|
|
Correlation analysis between activation threshold of initiation pathway to thrombin generation and clinical phenotype
Tijdsspanne: Within 18 months of consent
|
Within 18 months of consent
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Pratima Chowdary, Royal Free Hospitals NHS Foundation Trust
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
19 september 2017
Primaire voltooiing (Verwacht)
2 oktober 2019
Studie voltooiing (Verwacht)
2 oktober 2020
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
13 september 2017
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
15 september 2017
Eerst geplaatst (Werkelijk)
19 september 2017
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
27 maart 2019
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
25 maart 2019
Laatst geverifieerd
1 maart 2019
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 11296
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .