血友病患者の長期関節健康転帰に関する観察研究
重度の血友病 A の患者は、同じ関節 (すなわち、標的関節; 最も頻繁に足首、膝、および肘) に繰り返し出血することがあります。制限、変形、関節の動きの減少、生活の質の低下。
重症血友病 A の診断後は、関節の健康を維持し、関節破壊を防ぐために、早期に予防を行うことが推奨されます。 Eloctate は、ヒト細胞株を使用し、Fc 融合タンパク質を組み換え FVIII (rFVIIIFc) に追加して半減期を延長したもので、2018 年 11 月から台湾で発売されました。 rFVIIIFc の重要な研究は、患者が低い出血率を維持し、ほとんどが 0 の年間出血率 (ABR) の中央値を経験しており、標的関節の 97% が 4 年間の予防的 rFVIIIFc 治療中に成人、青年、および小児被験者全体で解消されたことを示しています。 . しかし、台湾では、特にアジア系血友病 A 患者の関節の健康に関するエビデンスについて、rFVIIIFc に関する実際の治療結果データがまだ不足しています。
したがって、この研究の目的は、血友病 A 患者の身体的および機能的変化に焦点を当てた 36 か月の長期観察期間にわたって、関節の健康に対する rFVIIIFc 治療の有効性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
サーモグラフィー評価は、炎症性関節炎患者を評価する際の潜在的なツールであると提案されています。 サーモグラフィーには、単純で時間を節約でき、スキルの要求が少なく、放射線被ばくがなく、非侵襲性であるという利点があります。 サーモグラフィーによる定量分析が可能です。 ただし、サーモグラフィー評価が血友病関節症患者の関節の健康に関する臨床情報を提供できるかどうかはまだ不明です。 プロジェクトは以下に焦点を当てます。
- 血友病関節形成術におけるサーモグラフィー所見と機能状態との関連を調査する
- 軟部組織の超音波、体組成、関節のサーモグラフィー所見、筋肉組成、関節変性の血清バイオマーカーなど、血友病関節症の機能を予測するための新しいバイオマーカーを調査します。
研究の種類
入学 (予想される)
連絡先と場所
研究場所
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Taipei、台湾
- Taipei Medical University
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準:
- -インフォームドコンセントフォームに署名する意思があり、研究手順に準拠している
- 患者は血友病A病の確定診断を受けました
- 重度の血友病 登録訪問前に現在 Eloctate による治療を受けている患者 (注: 医師の臨床的判断と患者との話し合いに基づく処方)
除外基準:
- 同意書への署名を望まない。
- 主要な神経疾患の病歴 (例: 脳卒中、パーキンソン病、神経障害など）
- 主要な精神疾患の病歴（例： 統合失調症、双極性障害）
- 視覚/聴覚の著しい障害
- 中国語でコミュニケーションが取れない
- -研究の3か月前の最近の関節出血および外傷
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：他の
- 時間の展望：他の
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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血友病関節健康スコア (HJHS)
時間枠：ベースラインから24か月のフォローアップ
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HJHS は、身体の構造と機能の領域で関節の健康を測定します (つまり、
血友病で最も一般的に出血の影響を受ける関節：膝、足首、および肘。
HJHS は、合計スコア (スコアが高いほど悪い、最大 = 124)、関節固有のスコア、および全体的な歩行スコアを提供します。
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ベースラインから24か月のフォローアップ
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筋骨格超音波/HEAD-US スコアリング システム (UltraSound による血友病早期関節症検出)
時間枠：ベースラインから24か月のフォローアップ
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筋骨格の超音波は、軟部組織の変化を検出し、血友病性関節症の早期発見として使用できます。
この研究では、両側の膝と足首、および両側の腓腹筋と大腿四頭筋の超音波評価を行い、HEAD-US (超音波による血友病早期関節症検出) 採点システムで採点します。
スコアリングは、滑膜炎 (スコア 0 ～ 2)、軟骨 (スコア 0 ～ 4)、および軟骨下骨 (スコア 0 ～ 2) の 3 つのマーカーに基づいており、関節あたり最大スコアは 8 ポイントで、スコアが高いほど悪くなります。
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ベースラインから24か月のフォローアップ
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X線/Petterssonスコア（PS）
時間枠：ベースラインから24か月のフォローアップ
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X 線は、血友病性関節症患者の関節の構造変化を評価するために使用されます。
この研究では、両側の膝と足首の X 線画像を撮影し、Pettersson 採点システムで採点します。
特定の関節の最大スコアは 13 点で、スコアが高いほど悪くなります。
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ベースラインから24か月のフォローアップ
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サーモグラフィ
時間枠：ベースラインから24か月のフォローアップ
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赤外線サーモグラフィーは、関節および関節関連構造の早期炎症を検出するための簡単なツールになる可能性があります。
FLIR ONE イメージング カメラは、熱画像の撮影に使用されます。
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ベースラインから24か月のフォローアップ
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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血友病活動リスト (HAL)
時間枠：ベースラインから24か月のフォローアップ
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HAL は、横たわる/座る/ひざまずく/立つ、脚の機能、腕の機能、交通機関の使用、セルフケア、家事、レジャー活動、スポーツ。
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ベースラインから24か月のフォローアップ
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成人向け血友病生活の質アンケート (HAEM-A-QOL)
時間枠：ベースラインから24か月のフォローアップ
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HAEM-A-QOL は、血友病患者の健康関連の生活の質を、身体の健康、感情、見解、スポーツとレジャー、仕事と学校、取引、治療、将来、家族計画、パートナーシップなどの 10 の領域で評価します。
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ベースラインから24か月のフォローアップ
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生活の質の評価 (EQ-5D) - 記述システム
時間枠：ベースラインから24か月のフォローアップ
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EQ-5D は、記述システムとビジュアル アナログ スケールの 2 つのコンポーネントで一般的な健康状態を測定します。
記述システムは、可動性、セルフケア、通常の活動、痛み/不快感、不安/抑うつの 5 つの次元で構成されます。
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ベースラインから24か月のフォローアップ
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生活の質の評価 (EQ-5D) - Visual Analogue Scale (VAS)
時間枠：ベースラインから24か月のフォローアップ
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EQ-5D は、記述システムとビジュアル アナログ スケールの 2 つのコンポーネントで一般的な健康状態を測定します。
ビジュアル アナログ スケール (VAS) は、垂直のビジュアル アナログ スケールで患者の自己評価された健康状態を記録します。
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ベースラインから24か月のフォローアップ
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血清マーカー：軟骨オリゴマーマトリックスタンパク質（COMP）
時間枠：ベースラインから24か月のフォローアップ
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COMP は軟骨破壊のマーカーと考えられており、関節炎を診断し、疾患の重症度と相関しています。
血清 COMP レベルは、血友病性関節症患者の関節損傷の量を示します。
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ベースラインから24か月のフォローアップ
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血清マーカー: コンドロイチン硫酸アグリカン ターンオーバー 846 エピトープ (CS846)
時間枠：ベースラインから24か月のフォローアップ
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CS846 は、軟骨および滑膜組織の分解を反映する感度の高いバイオマーカーです。
血清CS-846レベルは、血友病性関節症患者の関節損傷の量を示しています。
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ベースラインから24か月のフォローアップ
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6分歩行テスト
時間枠：ベースラインから24か月のフォローアップ
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6 分間歩行テスト (MWT) は、個人が硬く平らな面を 6 分間で歩くことができる距離を測定します。 このテストは、機能的運動能力のパフォーマンスベースの尺度として使用できます。 歩行分析 (RehaWatch): RehaWatch は、運動変数の定量的測定を可能にする慣性センサーに基づいています。 |
ベースラインから24か月のフォローアップ
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協力者と研究者
協力者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (予想される)
研究の完了 (予想される)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。