Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Observationsstudie av långvariga ledhälsa hos blödarsjuka patienter

4 november 2020 uppdaterad av: Taipei Medical University Hospital

Patienter med svår hemofili A kan uppleva upprepade blödningar in i samma led (dvs. en målled; oftast i fotled, knä och armbåge), vilket kan bidra till hemofil artropati och, med tiden, i slutändan resultera i kronisk smärta, funktionell begränsningar, missbildningar, minskad rörelseled och minskad livskvalitet.

Tidig användning av profylax rekommenderas efter diagnos av svår hemofili A för att bibehålla ledhälsa och förhindra ledförstöring. Eloctate produceras med hjälp av en human cellinje och ett tillägg av ett Fc-fusionsprotein till rekombinant FVIII (rFVIIIFc) med förlängd halveringstid och lanserades i Taiwan från november 2018. De pivotala studierna av rFVIIIFc visar att patienterna bibehöll en låg blödningsfrekvens, där de flesta upplevde en median årlig blödningsfrekvens (ABR) på 0 och 97 % av mållederna försvann hos vuxna, ungdomar och pediatriska försökspersoner under 4 års profylax rFVIIIFc-behandling . Men i Taiwan saknar vi fortfarande den verkliga behandlingens resultatdata om rFVIIIFc, särskilt för de gemensamma hälsobevisen hos asiatiska hemofili A-patienter.

Därför är syftet med denna studie att utvärdera effektiviteten av rFVIIIFc-behandling på ledhälsa under en lång observationsperiod på 36 månader med fokus på fysiska och funktionella förändringar hos patienter med hemofili A.

Studieöversikt

Status

Anmälan via inbjudan

Betingelser

Detaljerad beskrivning

Termografisk bedömning har föreslagits vara ett potentiellt verktyg för att utvärdera patienter med inflammatorisk artrit. Termografi har fördelarna med enkel, tidsbesparande, låg kompetenskrävande, ingen strålningsexponering och icke-invasivitet. Det är möjligt att genomföra en kvantitativ analys med termografi. Det är dock fortfarande okänt om termografiutvärdering kan ge klinisk information om ledhälsa hos patienter med hemofiliartropati. Projektet kommer att fokusera på:

  1. Undersök sambandet mellan termografifynd och funktionell status vid hemofiliartroplastik
  2. Undersök de nya biomarkörerna för att förutsäga funktion vid hemofiliartropati inklusive: mjukvävnadsultraljud, kroppssammansättning, termografiska fynd av leder, muskelsammansättning och serumbiomarkörer för leddegeneration.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Förväntat)

35

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

      • Taipei, Taiwan
        • Taipei Medical University

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

20 år till 75 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

35 patienter med svår hemofili A

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Villig att underteckna informera samtycke och följt studieproceduren
  2. Patienten fick bekräftande diagnos av hemofili A-sjukdom
  3. Svår blödarsjuka En patient som för närvarande behandlas med Eloctate före inskrivningsbesöket (Obs: Recept baserat på läkares kliniska bedömning och diskussion med patienter)

Exklusions kriterier:

  1. Ovillig att underteckna informera samtycke.
  2. Historik av allvarlig neurologisk sjukdom (t. Stroke, Parkinsons sjukdom, neuropati, etc.)
  3. Historik med allvarlig psykiatrisk sjukdom (t. Schizofreni, bipolär sjukdom)
  4. Betydligt nedsatt syn/hörsel
  5. Kan inte kommunicera på mandarinkinesiska
  6. Senaste ledblödningar och trauma 3 månader före studien

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Övrig
  • Tidsperspektiv: Övrig

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Hemophilia Joint Health Score (HJHS)
Tidsram: Baslinje till 24 månaders uppföljning
HJHS mäter ledhälsa, inom området kroppsstruktur och funktion (dvs. funktionsnedsättning), av de leder som oftast drabbas av blödning vid hemofili: knän, anklar och armbågar. HJHS ger en totalpoäng (högre poäng är sämre; max=124), gemensamma specifika poäng och en global gångpoäng.
Baslinje till 24 månaders uppföljning
Muskuloskeletalt ultraljud/HEAD-US poängsystem (Haemophilia Early Arthropathy Detection by UltraSound)
Tidsram: Baslinje till 24 månaders uppföljning
Muskuloskeletalt ultraljud kan detektera mjukvävnadsförändringar och användas som tidig upptäckt av hemofil artropati. Ultraljudsbedömning av bilaterala knän och anklar, och bilaterala gastrocnemius och quadriceps skulle tas ut i denna studie och poängsättas med HEAD-US (Haemophilia Early Arthropathy Detection by UltraSound) poängsystem. Poängsättningen baserades på tre markörer: synovit (poäng 0-2), brosk (poäng 0-4) och subkondralt ben (poäng på 0-2) med en maximal poäng på åtta poäng per led, högre poäng är sämre.
Baslinje till 24 månaders uppföljning
Röntgen/Pettersson poäng (PS)
Tidsram: Baslinje till 24 månaders uppföljning
Röntgenstrålar används för att utvärdera strukturella förändringar i lederna hos patienter med hemofil artropati. Röntgenbilder av bilaterala knän och anklar kommer att tas i denna studie och poängsättas med Petterssons poängsystem. Högsta möjliga poäng för en given led är 13 poäng och högre poäng är sämre.
Baslinje till 24 månaders uppföljning
Termografi
Tidsram: Baslinje till 24 månaders uppföljning
Infraröd termografi kan vara ett enkelt verktyg för att upptäcka tidig inflammation i leder och ledrelaterade strukturer. FLIR ONE bildkamera används för att ta värmebilder.
Baslinje till 24 månaders uppföljning

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Lista över hemofiliaktiviteter (HAL)
Tidsram: Baslinje till 24 månaders uppföljning
HAL mäter effekten av blödarsjuka på självupplevda funktionella förmågor inom 7 områden, inklusive liggande/sittande/knästående/stående, benens funktioner, armarnas funktioner, användning av transport, egenvård, hushållsuppgifter, fritidsaktiviteter och sporter.
Baslinje till 24 månaders uppföljning
Hemophilia Quality of Life Questionnaire för vuxna (HAEM-A-QOL)
Tidsram: Baslinje till 24 månaders uppföljning
HAEM-A-QOL bedömer hälsorelaterad livskvalitet hos hemofilipatienter med 10 domäner, inklusive fysisk hälsa, känslor, syn, sport och fritid, arbete och skola, hantering, behandling, framtid, familjeplanering och partnerskap.
Baslinje till 24 månaders uppföljning
Livskvalitetsbedömning (EQ-5D) - Beskrivande system
Tidsram: Baslinje till 24 månaders uppföljning
EQ-5D mäter generisk hälsostatus med 2 komponenter: beskrivande system och visuell analog skala. Det beskrivande systemet omfattar fem dimensioner: rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag och ångest/depression.
Baslinje till 24 månaders uppföljning
Livskvalitetsbedömning (EQ-5D) - Visual Analogue Scale (VAS)
Tidsram: Baslinje till 24 månaders uppföljning
EQ-5D mäter generisk hälsostatus med 2 komponenter: beskrivande system och visuell analog skala. Den visuella analoga skalan (VAS) registrerar patientens självskattade hälsa på en vertikal visuell analog skala
Baslinje till 24 månaders uppföljning
Serummarkörer: brosk oligomert matrisprotein (COMP)
Tidsram: Baslinje till 24 månaders uppföljning
COMP anses vara en markör för brosknedbrytning och är diagnostisk för artrit och korrelerar med sjukdomens svårighetsgrad. Serum COMP-nivå är en indikation på mängden ledskada hos patienter med hemofil artropati.
Baslinje till 24 månaders uppföljning
Serummarkörer: kondroitin-sulfat aggrecan turnover 846 epitop (CS846)
Tidsram: Baslinje till 24 månaders uppföljning
CS846 är en känslig biomarkör som återspeglar nedbrytning av brosk och synovialvävnader. Serum CS-846-nivåer indikerar mängden ledskador hos patienter med hemofil artropati.
Baslinje till 24 månaders uppföljning
6 min gångtest
Tidsram: Baslinje till 24 månaders uppföljning

6 minuters gångtestet (MWT) mäter avståndet en individ kunde gå under sex minuter på en hård, plan yta. Testet skulle kunna användas som ett prestationsbaserat mått på funktionell träningskapacitet.

Ganganalys (RehaWatch): RehaWatch är baserad på tröghetssensorer som tillåter kvantitativ mätning av kinemetiska variabler

Baslinje till 24 månaders uppföljning

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Samarbetspartners

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

20 juli 2020

Primärt slutförande (Förväntat)

31 december 2023

Avslutad studie (Förväntat)

31 december 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

23 september 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 november 2020

Första postat (Faktisk)

5 november 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

5 november 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

4 november 2020

Senast verifierad

1 september 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

3
Prenumerera