- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT04618237
Observationsstudie av långvariga ledhälsa hos blödarsjuka patienter
Patienter med svår hemofili A kan uppleva upprepade blödningar in i samma led (dvs. en målled; oftast i fotled, knä och armbåge), vilket kan bidra till hemofil artropati och, med tiden, i slutändan resultera i kronisk smärta, funktionell begränsningar, missbildningar, minskad rörelseled och minskad livskvalitet.
Tidig användning av profylax rekommenderas efter diagnos av svår hemofili A för att bibehålla ledhälsa och förhindra ledförstöring. Eloctate produceras med hjälp av en human cellinje och ett tillägg av ett Fc-fusionsprotein till rekombinant FVIII (rFVIIIFc) med förlängd halveringstid och lanserades i Taiwan från november 2018. De pivotala studierna av rFVIIIFc visar att patienterna bibehöll en låg blödningsfrekvens, där de flesta upplevde en median årlig blödningsfrekvens (ABR) på 0 och 97 % av mållederna försvann hos vuxna, ungdomar och pediatriska försökspersoner under 4 års profylax rFVIIIFc-behandling . Men i Taiwan saknar vi fortfarande den verkliga behandlingens resultatdata om rFVIIIFc, särskilt för de gemensamma hälsobevisen hos asiatiska hemofili A-patienter.
Därför är syftet med denna studie att utvärdera effektiviteten av rFVIIIFc-behandling på ledhälsa under en lång observationsperiod på 36 månader med fokus på fysiska och funktionella förändringar hos patienter med hemofili A.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Detaljerad beskrivning
Termografisk bedömning har föreslagits vara ett potentiellt verktyg för att utvärdera patienter med inflammatorisk artrit. Termografi har fördelarna med enkel, tidsbesparande, låg kompetenskrävande, ingen strålningsexponering och icke-invasivitet. Det är möjligt att genomföra en kvantitativ analys med termografi. Det är dock fortfarande okänt om termografiutvärdering kan ge klinisk information om ledhälsa hos patienter med hemofiliartropati. Projektet kommer att fokusera på:
- Undersök sambandet mellan termografifynd och funktionell status vid hemofiliartroplastik
- Undersök de nya biomarkörerna för att förutsäga funktion vid hemofiliartropati inklusive: mjukvävnadsultraljud, kroppssammansättning, termografiska fynd av leder, muskelsammansättning och serumbiomarkörer för leddegeneration.
Studietyp
Inskrivning (Förväntat)
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
Taipei, Taiwan
- Taipei Medical University
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Testmetod
Studera befolkning
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Villig att underteckna informera samtycke och följt studieproceduren
- Patienten fick bekräftande diagnos av hemofili A-sjukdom
- Svår blödarsjuka En patient som för närvarande behandlas med Eloctate före inskrivningsbesöket (Obs: Recept baserat på läkares kliniska bedömning och diskussion med patienter)
Exklusions kriterier:
- Ovillig att underteckna informera samtycke.
- Historik av allvarlig neurologisk sjukdom (t. Stroke, Parkinsons sjukdom, neuropati, etc.)
- Historik med allvarlig psykiatrisk sjukdom (t. Schizofreni, bipolär sjukdom)
- Betydligt nedsatt syn/hörsel
- Kan inte kommunicera på mandarinkinesiska
- Senaste ledblödningar och trauma 3 månader före studien
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Övrig
- Tidsperspektiv: Övrig
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Hemophilia Joint Health Score (HJHS)
Tidsram: Baslinje till 24 månaders uppföljning
|
HJHS mäter ledhälsa, inom området kroppsstruktur och funktion (dvs.
funktionsnedsättning), av de leder som oftast drabbas av blödning vid hemofili: knän, anklar och armbågar.
HJHS ger en totalpoäng (högre poäng är sämre; max=124), gemensamma specifika poäng och en global gångpoäng.
|
Baslinje till 24 månaders uppföljning
|
Muskuloskeletalt ultraljud/HEAD-US poängsystem (Haemophilia Early Arthropathy Detection by UltraSound)
Tidsram: Baslinje till 24 månaders uppföljning
|
Muskuloskeletalt ultraljud kan detektera mjukvävnadsförändringar och användas som tidig upptäckt av hemofil artropati.
Ultraljudsbedömning av bilaterala knän och anklar, och bilaterala gastrocnemius och quadriceps skulle tas ut i denna studie och poängsättas med HEAD-US (Haemophilia Early Arthropathy Detection by UltraSound) poängsystem.
Poängsättningen baserades på tre markörer: synovit (poäng 0-2), brosk (poäng 0-4) och subkondralt ben (poäng på 0-2) med en maximal poäng på åtta poäng per led, högre poäng är sämre.
|
Baslinje till 24 månaders uppföljning
|
Röntgen/Pettersson poäng (PS)
Tidsram: Baslinje till 24 månaders uppföljning
|
Röntgenstrålar används för att utvärdera strukturella förändringar i lederna hos patienter med hemofil artropati.
Röntgenbilder av bilaterala knän och anklar kommer att tas i denna studie och poängsättas med Petterssons poängsystem.
Högsta möjliga poäng för en given led är 13 poäng och högre poäng är sämre.
|
Baslinje till 24 månaders uppföljning
|
Termografi
Tidsram: Baslinje till 24 månaders uppföljning
|
Infraröd termografi kan vara ett enkelt verktyg för att upptäcka tidig inflammation i leder och ledrelaterade strukturer.
FLIR ONE bildkamera används för att ta värmebilder.
|
Baslinje till 24 månaders uppföljning
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Lista över hemofiliaktiviteter (HAL)
Tidsram: Baslinje till 24 månaders uppföljning
|
HAL mäter effekten av blödarsjuka på självupplevda funktionella förmågor inom 7 områden, inklusive liggande/sittande/knästående/stående, benens funktioner, armarnas funktioner, användning av transport, egenvård, hushållsuppgifter, fritidsaktiviteter och sporter.
|
Baslinje till 24 månaders uppföljning
|
Hemophilia Quality of Life Questionnaire för vuxna (HAEM-A-QOL)
Tidsram: Baslinje till 24 månaders uppföljning
|
HAEM-A-QOL bedömer hälsorelaterad livskvalitet hos hemofilipatienter med 10 domäner, inklusive fysisk hälsa, känslor, syn, sport och fritid, arbete och skola, hantering, behandling, framtid, familjeplanering och partnerskap.
|
Baslinje till 24 månaders uppföljning
|
Livskvalitetsbedömning (EQ-5D) - Beskrivande system
Tidsram: Baslinje till 24 månaders uppföljning
|
EQ-5D mäter generisk hälsostatus med 2 komponenter: beskrivande system och visuell analog skala.
Det beskrivande systemet omfattar fem dimensioner: rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag och ångest/depression.
|
Baslinje till 24 månaders uppföljning
|
Livskvalitetsbedömning (EQ-5D) - Visual Analogue Scale (VAS)
Tidsram: Baslinje till 24 månaders uppföljning
|
EQ-5D mäter generisk hälsostatus med 2 komponenter: beskrivande system och visuell analog skala.
Den visuella analoga skalan (VAS) registrerar patientens självskattade hälsa på en vertikal visuell analog skala
|
Baslinje till 24 månaders uppföljning
|
Serummarkörer: brosk oligomert matrisprotein (COMP)
Tidsram: Baslinje till 24 månaders uppföljning
|
COMP anses vara en markör för brosknedbrytning och är diagnostisk för artrit och korrelerar med sjukdomens svårighetsgrad.
Serum COMP-nivå är en indikation på mängden ledskada hos patienter med hemofil artropati.
|
Baslinje till 24 månaders uppföljning
|
Serummarkörer: kondroitin-sulfat aggrecan turnover 846 epitop (CS846)
Tidsram: Baslinje till 24 månaders uppföljning
|
CS846 är en känslig biomarkör som återspeglar nedbrytning av brosk och synovialvävnader.
Serum CS-846-nivåer indikerar mängden ledskador hos patienter med hemofil artropati.
|
Baslinje till 24 månaders uppföljning
|
6 min gångtest
Tidsram: Baslinje till 24 månaders uppföljning
|
6 minuters gångtestet (MWT) mäter avståndet en individ kunde gå under sex minuter på en hård, plan yta. Testet skulle kunna användas som ett prestationsbaserat mått på funktionell träningskapacitet. Ganganalys (RehaWatch): RehaWatch är baserad på tröghetssensorer som tillåter kvantitativ mätning av kinemetiska variabler |
Baslinje till 24 månaders uppföljning
|
Samarbetspartners och utredare
Samarbetspartners
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Förväntat)
Avslutad studie (Förväntat)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- N202001021
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .