アルゼンチンの遺伝性血管浮腫（HAE）の十代の若者と成人を対象としたラナデルマブの研究
2023年10月3日 更新者：Takeda
アルゼンチンにおける12歳以上の遺伝性血管浮腫（HAE）患者におけるラナデルマブ（タクザイロ®）の有効性、有効性、安全性をモニタリングするための承認後研究
この研究の主な目的は、アルゼンチンの遺伝性血管性浮腫（HAE）を患う十代の若者および成人における日常診療の一環としてのラナデルマブの安全性プロファイルについて学ぶことです。
この研究はデータの収集のみを目的としています。 研究スポンサーは参加者の治療方法には関与しませんが、クリニックが研究中に起こったことをどのように記録するかについて指示を提供します。 この研究では、参加者の医療記録からデータが収集されます。
参加者は通常の診察に加えて医師の診察を受ける必要はありません。
調査の概要
状態
完了
条件
研究の種類
観察的
入学 (実際)
48
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Takeda Contact
- 電話番号：+1-877-825-3327
- メール：medinfoUS@takeda.com
研究場所
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Buenos Aires
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Ciudad Autónoma de Buenos Aires、Buenos Aires、アルゼンチン、C1055ADD
- Ic Projects Srl
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
研究には、アルゼンチンの日常臨床現場で承認された適応症に従ってラナデルマブによる治療を受けるすべての参加者が含まれます。
説明
包含基準:
- 研究者によってHAEの診断が確認された参加者（12歳以上）。
- -承認された適応症に従ってラナデルマブを少なくとも1回投与されている。
- 該当する場合、国の規制当局 (ANMAT) と合意された強制的な同意に署名しました。
除外基準:
- 活性物質または賦形剤に対する過敏症。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
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参加者全員
この研究では、アルゼンチンの日常臨床現場で現在承認されている適応症に従ってラナデルマブの少なくとも1回の投与を受けたHAEと診断された参加者が観察される。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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特別に関心のある有害事象（AESI）のある参加者の割合
時間枠：研究終了までのベースライン（最長24か月）
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有害事象 (AE) とは、医薬品を投与された臨床研究参加者における望ましくない医学的出来事であり、必ずしもこの治療との因果関係を持っているわけではありません。
過敏症、免疫原性、肝臓毒性、胚胎児毒性などの AESI を有する参加者の割合が報告されます。
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研究終了までのベースライン（最長24か月）
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重篤および非重篤な有害事象（AE）のある参加者の割合
時間枠：研究終了までのベースライン（最長24か月）
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AE とは、医薬品を投与された臨床調査参加者における望ましくない医学的出来事であり、必ずしもこの治療法と因果関係があるわけではありません。
重篤なAEとは、何らかの用量で死亡に至る、生命を脅かす出来事、入院または既存の入院の延長を必要とする、持続的または重大な障害を引き起こす、あらゆる望ましくない医学的出来事（研究に割り当てられた治療に関連していると考えられるかどうかに関係なく）を指します。能力が低下したり、先天性異常/先天性欠損症を引き起こしたり、重要な医療事故が発生したりした場合。
重篤な有害事象と非重篤な有害事象の両方を含む AE が報告されます。
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研究終了までのベースライン（最長24か月）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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調査員が確認した HAE 攻撃の月次平均発生率
時間枠：12週目と24週目
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HAE 発作は、研究者の判断に基づいて、参加者が血管浮腫のない状態から血管浮腫の症状に進行する個別のエピソードとして定義されます。
一般に、この事象には、典型的な部位 (末梢血管浮腫、腹部血管浮腫、喉頭/舌血管浮腫) の 1 以上 (>=) での発作と一致する症状または徴候がなければなりません。
12週目と24週目の評価により、研究者が確認したHAE発作の月平均発生率が報告されます。
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12週目と24週目
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研究者が中等度または重度の HAE 発作を確認した月平均割合
時間枠：12週目と24週目
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発作の全体的な重症度は、次の定義を使用して研究者によって決定されます：軽度（一時的または軽度の不快感）、中等度（活動の軽度から中等度の制限）、重度（活動の顕著な制限）。
12週目と24週目の評価で、研究者が確認した中等度または重度のHAE発作の月平均発生率が報告されます。
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12週目と24週目
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急性治療を必要とするHAE発作を研究者が確認した月平均割合
時間枠：12週目と24週目
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HAE 発作は、研究者の判断に基づいて、参加者が血管浮腫のない状態から血管浮腫の症状に進行する個別のエピソードとして定義されます。
一般に、この事象には、典型的な部位 (末梢血管浮腫、腹部血管浮腫、喉頭/舌血管浮腫) のうちの 1 つ以上での発作と一致する症状または徴候がなければなりません。
研究者が確認した急性治療を必要とする HAE 発作の月平均割合を、12 週目と 24 週目に評価して報告します。
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12週目と24週目
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攻撃を受けていない参加者の割合
時間枠：12週目と24週目
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参加者が治療期間中に治験責任医師によって確認されたＨＡＥ発作がない場合、参加者は有効性評価期間中に発作がないとみなされる。
HAE 発作は、研究者の判断に基づいて、参加者が血管浮腫のない状態から血管浮腫の症状に進行する個別のエピソードとして定義されます。
一般に、この事象には、典型的な部位 (末梢血管浮腫、腹部血管浮腫、喉頭/舌血管浮腫) のうちの 1 つ以上での発作と一致する症状または徴候がなければなりません。
12週目と24週目の評価で発作がなかった参加者の割合が報告されます。
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12週目と24週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Study Director、Takeda
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年7月28日
一次修了 (実際)
2023年8月7日
研究の完了 (実際)
2023年8月7日
試験登録日
最初に提出
2021年6月30日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年6月30日
最初の投稿 (実際)
2021年7月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年10月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年10月3日
最終確認日
2023年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- TAK-743-4008
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
武田薬品は、適格な研究者が正当な科学的目的に取り組むのを支援するために、適格な研究の匿名化された個人参加者データ (IPD) へのアクセスを提供します (武田薬品のデータ共有コミットメントは https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= でご覧いただけます) 5)。
これらの IPD は、データ共有リクエストの承認後、データ共有契約の条件に基づいて安全な研究環境で提供されます。
IPD 共有アクセス基準
適格な研究からの IPD は、https://vivli.org/ourmember/takeda/ に記載されている基準とプロセスに従って、適格な研究者と共有されます。
承認されたリクエストの場合、研究者には、データ共有契約の条件に基づいて、匿名化されたデータ（適用される法律および規制に従って患者のプライバシーを尊重するため）と、研究目的に取り組むために必要な情報へのアクセスが提供されます。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。